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2024-09-03 20:08
该公司报告了RGX-121治疗II型粘多糖样变性(MPS II)(也称为亨特氏综合征)患者的I/II/III期CAMPSIITE®试验的结果。
研究结果发表在2024年先天性代谢缺陷研究学会(SSIEM)年度研讨会上。