Entrada Therapeutics获欧盟授权启动ELEVATE-45-201试验 一项针对适合外显子45跳跃的杜氏肌营养不良症患者使用ENTR-601-45的1/2期多剂量临床研究

- 公司有望于2025年第三季度开始ELEVATE-45-201-

- Follows最近获得了英国药品和医疗保健产品监管局对ELEVATE-45-201的授权-

波士顿，2025年5月28日（环球新闻网）-- Entrada Therapeutics，Inc.（纳斯达克：TRDA）今天宣布，已根据欧盟临床试验法规（EU-TLR）获得多个国家卫生当局和伦理委员会的授权，启动ELEVATE-45-201，这是一项在患有杜氏肌营养不良症（DMZ）且适合进行第45号突变的患者中进行的INTETR-601-45的1/2期多次剂量给药剂量给药剂量。

Therapeutics首席执行官Dipal Doshi表示：“ELEVATE-45-201是针对容易进行45号突变的个体进行的结合性exon跳读疗法的最先进临床研究，并提供了解决大量医疗需求未满足的Duchenne亚群的潜力。”“欧盟的授权建立在我们新颖的杜兴计划背后不断增长的临床动力的基础上。随着最近ELEVATE-44和ELEVATE-45的授权，以及计划在今年晚些时候提交ELEVATE-50，我们有望在年底前大幅扩大我们的DMZ特许经营范围。”

-45-201是一项全球、两部分、随机、双盲安慰剂对照的1/2期研究，旨在评估INTETR-601-45在易跳脱的杜氏酮门诊患者中的安全性、耐受性和有效性。A部分是一项多次剂量递减研究，旨在评估约24名患者的安全性、药代动力学和药效学，包括exon skipping和肌萎缩蛋白的产生。每六周给药一次，三个队列的计划剂量预计范围为5毫克/公斤至15毫克/公斤。该研究的B部分将进一步评估A部分中确定的安全性和有效性的最佳剂量，包括功能结局和患者报告的生活质量指标。研究参与者可能有资格进入开放标签扩展研究（PLE），其中将在更长的时间内评估INTETR-601-45的安全性、有效性和耐受性。该公司有望于2025年第三季度启动ElevATE-45-201。

ENTR-601-45
ENTR-601-45是一种专有的内体逃逸载体（EEV™）结合的磷酰二胺吗啉寡聚物（PMO），是Entrada Duchenne肌营养不良症专营权中不断增长的EEV治疗产品线中的第二种候选产品。每种EEV-PMO候选治疗药物都具有针对特定目标亚群设计和优化的寡核苷酸序列。ENTR-601-45旨在解决由于DMD基因中外显子突变或缺失而导致杜氏症的根本原因。INTETR-601-45是一种研究性疗法，用于治疗45号exon跳跃性杜兴氏症患者，目前正在评估其恢复mRNA阅读框并允许翻译稍微缩短但仍然有功能的肌萎缩蛋白的潜力。

杜兴肌营养不良症（DMZ）
杜氏肌营养不良症（DID）是一种罕见的疾病，由  编码肌营养不良蛋白的DID基因突变引起。这些突变导致肌营养不良蛋白产生不足。肌萎缩肽对于维持肌肉细胞的结构完整性和功能至关重要。缺乏功能性肌萎缩蛋白会导致肌肉力量逐渐丧失，影响活动性并导致心脏或呼吸道并发症，从而导致高死亡率。据估计，美国和欧洲有41，000人患有杜兴氏症，其中约9%的人可以跳读第45号Exon 45。

Entrada Therapeutics
恩特拉达治疗学 是一家临床阶段的生物制药公司，旨在通过开发一类新型药物来改变患者的生活，这些药物涉及长期以来被认为无法达到的细胞内靶点。该公司的内体逃逸载体（EEV™）-治疗药物旨在将多种治疗药物有效地细胞内输送到各种器官和组织中，从而提高治疗指数。通过这种专有的、多功能的模块化方法，Entrada正在推进基于RNA和蛋白质的程序的强大开发组合，用于神经肌肉和眼部疾病等的潜在治疗。该公司的主要寡聚核寡核酸项目正在开发中，用于治疗可跳脱44、45、50和51号的杜兴氏症患者。Entrada合作开发了针对1型肌张力性营养不良症的临床阶段项目VX-670。

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性陈述
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的明确和暗示的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的所有声明（历史事实声明除外），包括关于Entrada战略、未来运营、前景和计划、管理目标、Entrada方法和EEV平台的验证和差异化及其为患者提供潜在治疗的能力的声明，关于Entrada计划在英国进行的ENTR-601-44 1/2 MAD临床研究的预期和欧盟，包括其在英国的启动。以及2025年第二季度在欧洲和欧盟开展的ENTR-601-45的1/2 MAD临床研究的预期。和欧盟，包括在英国发起2025年第三季度和欧盟，在美国招募并完成ELEVATE-44-102研究的能力，包括2026年上半年在美国启动、招募和完成INTETR-601-44、INTETR-601-45和INTETR-601-50全球II期临床研究的能力、对计划于2025年下半年进行的INTETR-601-50 II期临床研究的全球监管备案时间的预期，Entrada的EEV候选产品的潜在治疗益处以及在神经肌肉疾病以外的适应症中推进候选治疗的能力，包括INTETR-601-44成为变革性治疗选择的潜力，INTETR-601-44、INTETR-601-45、INTETR-601-50的持续开发和进步，和用于治疗DMZ的INTETR-601-51和用于治疗DM 1的合作候选产品VX-670、对Entrada与Vertex合作的进展和成功的期望、继续扩大和开发额外治疗计划（包括进一步的exon skipping计划）的能力以及2027年下半年现金资源的充足性，构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“意图”、“可能”、“可能”、“目标”、“正在进行”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜在”、“应该”、“将”或这些术语的否定或其他类似术语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。Entrada 可能实际上无法实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括：候选产品的识别和开发固有的不确定性，包括研究活动的进行以及临床前研究和临床研究的启动和完成;临床前和临床研究结果的可用性和时间的不确定性; Entrada提交和获得监管许可并启动临床研究的时间和能力;临床前研究或临床研究的结果是否可以预测后期临床前研究和临床研究的结果; Entrada的现金资源是否足以为公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出需求提供资金;以及Entrada向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中发现的风险和不确定性，包括公司最近的10-K表格以及Entrada可能向美国证券交易委员会提交的后续文件中发现的风险和不确定性。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表Entrada截至本新闻稿发布之日的观点。恩特拉达预计，随后的事件和事态发展将导致其观点发生变化。然而，虽然Entrada可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但它明确否认有任何这样做的义务。这些前瞻性陈述不应被视为代表Entrada在本新闻稿发布日期之后的任何日期的观点。

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