Beam Therapeutics宣布美国FDA已授予BEAM-302针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）治疗的孤儿药认定

马萨诸塞州剑桥2025年5月29日（环球新闻网）--Beam Therapeutics Inc. （纳斯达克股票代码：BEAM）是一家通过碱基编辑开发精确基因药物的生物技术公司，今天宣布，美国（U.S.）美国食品药品监督管理局（FDA）已授予BEAM-302孤儿药称号，BEAM-302是一种靶向肝脏的脂质纳米颗粒（LNP）制剂，由指导RNA和编码碱基编辑器的mRNA组成，旨在纠正导致疾病的突变。患有阿尔法-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的患者。AATD是一种影响肺部和/或肝脏的遗传性疾病，导致早发性肺气肿和肝脏疾病，对此可以治疗整个疾病的有效疗法的需求显着未得到满足。

·Ciaramella博士说：“获得BEAM-302孤儿药认定是我们为AATD患者提供变革性疗法的一个重要里程碑，其中许多患者目前缺乏有效的长期治疗选择。”Beam Therapeutics总裁。“几周前获得FDA RMAT认证后，FDA的这一认可凸显了解决这种严重遗传性疾病的紧迫性，以及BEAM-302直接纠正DNA突变（这种疾病的根本原因）的潜力。我们对FDA对该项目的持续支持感到鼓舞，并致力于推进该项目，目标是尽可能快速、安全地为患者提供一次性、潜在的治愈性治疗。

的孤儿药指定旨在支持开发和评估罕见疾病的治疗方法，这些疾病在美国影响不到20万人，该指定为赞助公司带来了潜在的好处，包括合格临床试验的税收抵免，免除用户费用，以及批准后可能的七年市场独占权。

在3月份报道的正在进行的BEAM-302 1/2期试验的积极初始安全性和有效性数据，确立了作为AATD和体内碱基编辑的潜在治疗方法的临床概念证明。研究A部分中前三个单次递增剂量组的初步结果表明，BEAM-302耐受性良好，单次剂量的BEAM-302导致60 mg剂量组中致病突变和高于治疗阈值的总AAT蛋白水平的持久、剂量依赖性校正。Beam已开始在A部分的第四队列中给药，评估75毫克BEAM-302，并预计将在2025年下半年的医学会议上报告更新数据。此外，该公司计划在2025年下半年为B部分的第一名患者接种疫苗，其中包括患有轻度至中度肝脏疾病的AATD患者。Beam此前宣布清理 美国于2025年3月申请BEAM-302治疗AATD的研究新药（IND），并于2025年5月获得FDA授予BEAM-302再生医学高级治疗（RMAT）称号。

BEAM-302
BEAM-302是一种靶向肝脏的脂质纳米颗粒（LNP）碱基编辑试剂配方，旨在纠正PiZ突变。该突变纯合型患者（PiZZ）代表了大多数患有严重AATD疾病的患者。使用Beam的腺苷碱基编辑器对PiZ突变进行一次性A-G纠正，有可能同时减少导致肝脏毒性的突变、错误折叠的AAT蛋白的聚集（Z-AAT），产生治疗水平的纠正蛋白（M-AAT），并增加循环中的总AAT和功能性AAT，从而解决肝脏和肺部疾病的潜在病理生理学问题。此外，循环PiZ聚集体的减少（即，聚合物）有可能进一步减少肺部炎症和功能障碍。重要的是，由于天然AAT基因将在其正常遗传位置得到纠正，因此AAT水平预计会在生理上因炎症或感染而增加。这是AAT调节身体炎症反应正常功能的一个关键方面，而目前批准的蛋白质替代疗法不会发生这种情况。根据临床前和临床证据，PiZ突变的纠正预计将是持久的。

Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）
AATD是一种遗传性遗传疾病，可导致早发性肺气肿和肝脏疾病。最严重的AATD形式是当患者的WRPINA 1基因的两个拷贝在第342位氨基酸处均发生点突变时（E342 K，也称为PiZ突变或“Z”等基因）。这种点突变导致阿尔法-1抗胰蛋白酶（AAT）错误折叠，积聚在肝细胞内而不是分泌，导致循环AAT水平非常低（10%-15%）。除了导致水平较低外，与野生型AAT蛋白相比，PiZ AAT蛋白变体的酶促效果也较差。因此，肺部得不到中性粒细胞弹性蛋白酶的保护，导致肺部发生进行性、破坏性的变化，例如肺气肿，这可能导致需要肺移植。突变AAT蛋白还会在肝脏中积聚，导致肝脏炎症和肝硬化，最终可能导致肝衰竭或癌症，需要患者接受肝移植。

估计，美国约有100，000人具有Z基因型的两个拷贝，尽管只有约10%的患者被认为已被诊断。目前还没有批准用于AATD患者的治疗方法，也是美国唯一批准的治疗方法，静脉注射AAT蛋白替代疗法尚未被证明可以预防患者持续的肺功能下降和破坏。

Beam Therapeutics
Beam Therapeutics（纳斯达克：BEAM）是一家生物技术公司，致力于建立领先的、全集成的精准基因药物平台。为了实现这一愿景，Beam组装了一个具有集成基因编辑、交付和内部制造能力的平台。Beam的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，这是一种专有技术，旨在在目标基因组序列上实现精确、可预测和有效的单碱基变化，而不会在DNA中造成双链断裂。 这有可能实现Beam正在使用的广泛治疗编辑策略来推进多元化的基础编辑程序组合。Beam是一家以价值观为导向的组织，致力于其员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。

前瞻性陈述的警告
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的前瞻性陈述。请投资者不要过度依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下方面相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括AATD;我们推进BEAM-302计划的计划和预期时间，包括BEAM-302的临床试验设计和预期;我们在即将举行的医学会议上展示数据的计划;对BEAM-302孤儿药指定的潜在益处的期望;以及我们通过碱基编辑为患者开发终身、治疗性、精确遗传药物的能力。每项前瞻性陈述都受到重要的风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与此类陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管机构批准和商业化我们的候选产品的能力，这可能需要比计划更长的时间或成本更高;我们筹集额外资金的能力（可能无法获得）;我们为候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力;我们的候选产品将获得推进人体临床试验所需的监管批准的不确定性;对我们候选产品的临床前测试以及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后临床试验的结果或成功;我们临床试验的启动和入组以及预期推进时间可能需要比预期更长的时间;我们的候选产品或我们依赖的交付方式可能会导致严重不良事件;我们的候选产品可能会经历制造或供应中断或失败;与竞争产品相关的风险;我们认识到BEAM-302孤儿药指定所带来的潜在好处的能力;以及截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告、截至2025年3月31日止季度的10-Q表格季度报告以及随后提交给美国证券交易委员会的任何文件中“风险因素摘要”和“风险因素”标题下识别的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅限于本新闻稿发布之日。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，我们不可能预测所有这些因素或事件。我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因，除非适用法律可能要求。

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投资者：
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