Fulcrum Therapeutics将出席即将举行的医学会议

马萨诸塞州剑桥2025年5月29日（环球新闻网）--Fulstival Therapeutics，Inc. ^®（“公司”）（纳斯达克股票代码：FULC）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子以改善遗传定义的罕见疾病患者的生活，今天宣布即将在第五届全球镰状细胞病大会和2025年欧洲血液学协会大会上发表演讲。

公司的演示文稿如下。大会出版后，演讲副本将在公司网站https://www.fulcrumtx.com/publications-presentations的“出版物演讲”部分提供。

^第五届 全球镰状细胞病大会，尼日利亚阿布贾，2025年6月3日至6日：

• 海报演示：Pociredis的临床前和早期临床结果，一种用于治疗镰状细胞病（BCD）的新型口服有效胎儿血红蛋白诱导剂（演示ID：103，星期二，6月4日）
• 海报展示：一项评价波西瑞迪在镰状细胞病（BCD）患者中的安全性、药代动力学（PK）和药效学（PD）的1b期、开放标签、多次给药研究：试验设计（展示ID：101，6月4日星期二）
  
  

2025年欧洲血液学协会大会，意大利米兰，2025年6月12日至15日

• 海报展示：一项I期研究中新型口服胎儿血红蛋白（HBF）诱导剂Pociredis在健康成人中的药代动力学（PK）、药效学（PD）和安全性（PF 1170 - 6月13日星期五）
• 海报展示：Pociredis是一种用于治疗镰状细胞病的有效选择性EED抑制剂，可在野生型小鼠中诱导特异性且可逆的靶点结合和基因表达变化（PS2175 - 6月14日星期六）
  
  

Fulstival Therapeutics
Fulstival Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子，以改善医疗需求高度未满足的领域患有遗传罕见疾病的患者的生活。Fulstival的主要临床项目是pociredis，这是一种小分子，旨在增加胎儿血红蛋白的表达，以治疗镰状细胞病（BCD）。Fulspel使用专有技术来识别可以调节基因表达的药物靶点，以治疗基因错误表达的已知根本原因。欲了解更多信息，请访问www.fulcrumtx.com并在Twitter/X（@FulcrumTX）和LinkedIn上关注我们。

波西雷迪尔
Pociredis是一种研究性口服胚胎外表皮发育（EED）小分子抑制剂，是使用Fulstival的专有发现技术发现的。EED的抑制会导致关键胎儿珠蛋白抑制物（包括BCC 11 A）的强烈下调，从而导致胎儿血红蛋白（GbF）增加。Pociredis正在开发用于治疗BCD。BCD中的初始数据证明了概念验证，并实现了与潜在总体患者受益相关的绝对水平的GbF增加。在FDA于2023年8月取消临床暂停之前进行的临床试验中，波西雷地在暴露长达三个月的ASD患者中通常耐受良好，没有报告严重的治疗相关不良事件。Pociredis已获得FDA快速通道认证和治疗ASD的孤儿药认证。了解更多关于这些 试验请访问ClinicalTrials.gov。

镰状细胞病
镰状细胞病（BCD）是一种由HBB基因突变引起的红细胞遗传性疾病。该基因编码一种蛋白质，该蛋白质是血红蛋白的关键成分，血红蛋白是一种蛋白质复合物，其功能是在体内运输氧气。突变的结果是氧气运输效率降低，并形成镰状红细胞。这些镰状细胞比健康细胞灵活得多，可以阻塞血管或破裂细胞。患有ASD的人通常会遭受严重的临床后果，其中可能包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝脏疾病和预期寿命缩短。

方式：
凯文加德纳
LifeSci Advisors，LLC
kgardner@lifesciadvisors.com
617-283-2856