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充实的治疗药物将在即将举行的医学会议上展示

2025-05-29 20:10

马萨诸塞州剑桥2025年5月29日(环球新闻网)--Fulspel Therapeutics,Inc.®(“公司”)(纳斯达克股票代码:FULC)是一家临床阶段生物制药公司,专注于开发小分子以改善遗传罕见疾病患者的生活,今天宣布即将在第五届全球镰状细胞病大会和2025年欧洲血液学协会大会上发表演讲。

该公司的演示文稿如下。大会出版后,演讲副本将在公司网站https://www.fulcrumtx.com/publications-presentations的“出版物和演讲”部分提供。

第五届全球镰状细胞病大会,阿布贾,尼日利亚,2025年6月3日至6日:

2025年欧洲血液学协会大会,意大利米兰,2025年6月12日至15日

关于Fulstival Therapeutics Fulstival Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司,专注于开发小分子,以改善医疗需求高度未满足的地区患有遗传罕见疾病的患者的生活。Fulstival的主要临床项目是pociredis,这是一种小分子,旨在增加胎儿血红蛋白的表达,以治疗镰状细胞病(BCD)。Fulspel使用专有技术来识别可以调节基因表达的药物靶点,以治疗基因错误表达的已知根本原因。欲了解更多信息,请访问www.fulcrumtx.com并在Twitter/X(@FulcrumTX)和LinkedIn上关注我们。

关于Pociredis Pociredis是一种研究性口服胚胎外表皮发育(EED)小分子抑制剂,是使用Fulstival的专有发现技术发现的。EED的抑制会导致关键胎儿珠蛋白抑制物(包括BCC 11 A)的强烈下调,从而导致胎儿血红蛋白(GbF)增加。Pociredis正在开发用于治疗BCD。BCD中的初始数据证明了概念验证,并实现了与潜在总体患者受益相关的绝对水平的GbF增加。在FDA于2023年8月取消临床暂停之前进行的临床试验中,波西雷地在暴露长达三个月的ASD患者中通常耐受良好,没有报告严重的治疗相关不良事件。Pociredis已获得FDA快速通道认证和治疗ASD的孤儿药认证。要了解有关这些试验的更多信息,请访问ClinicalTrials. gov。

关于镰状细胞病镰状细胞病(BCD)是一种由HBB基因突变引起的红细胞遗传性疾病。该基因编码一种蛋白质,该蛋白质是血红蛋白的关键成分,血红蛋白是一种蛋白质复合物,其功能是在体内运输氧气。突变的结果是氧气运输效率降低,并形成镰刀形红细胞。这些镰刀形细胞比健康细胞灵活性差得多,可以阻塞血管或使细胞破裂。患有ASD的人通常会遭受严重的临床后果,其中可能包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝脏疾病和预期寿命缩短。

联系方式:Kevin Gardner LifeSci Advisors,LLC kgardner@lifesciadvisors.com 617-283-2856

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