BioCryst强调现实世界数据显示ORLADEYO®（berotralstat）持续减少所有年龄段的HAE攻击

第14届C1-抑制剂缺乏和血管性肿胀研讨会上分享的新数据支持在生命各个阶段使用贝罗曲他

北卡罗来纳州研究三角公园，2025年5月30日（环球新闻网）-- BioCryst Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克：BCRX）今天宣布了新数据，该数据强调了在APeX-P试验中开始接受贝罗曲他治疗的幼儿中出现遗传性血管性肿胀（HAE）症状的天数百分比减少，以及在所有年龄组的患者中观察到广泛的安全性和有效性结果。服用ORLADEYO预防HAE发作。

“这些数据强调了我们每天一次的口服预防性治疗的潜力，可以为生活各个阶段的HAE患者提供一致、有意义的益处。从幼儿到青少年和成人，ORLADEYO继续表现出强大的功效和耐受性，帮助患者度过更多没有发作的日子。这些临床和现实世界的结果让我相信，我们可以继续对推进所有HAE患者的护理产生非常积极的影响，无论他们的年龄如何，”BioCryst首席研发官Helen Thackray说。

以下三项研究将于2025年5月29日至6月1日在匈牙利布达佩斯举行的第14届C1-抑制物缺乏症和血管性肿胀研讨会上展示。

口头演讲-第四场-5月31日星期六- 10：30 - 12：45（12：00-12：15）

一项正在进行的开放标签APeX-P研究正在评估贝罗曲他对2至11岁HAE儿童的治疗。有四个基于体重的队列。根据这些中期结果，队列1每天接受150毫克胶囊，而队列2-4每天分别接受108、96和78毫克口服颗粒剂。中位年龄为8岁（范围：3-11岁），发病年龄通常为2-6岁。入组之前，患者报告每年因HAE缺课的平均（SD）为18.0（20.5）。在使用berotralstat期间，每月至少有一半的患者没有发作。血管性水肿症状的天数百分比从研究前测量的标准治疗期间的平均（SD）11%（9.4%）下降到12周内的4.0%（4.7%），这种改善持续长达48周。最常见的治疗后出现的不良事件（TEAEs）是口鼻炎、上呼吸道感染和头痛。这些中期研究结果表明，贝罗曲他可能会帮助患有HAE的儿童减少症状并使日常生活更加正常。

口头演讲-第六场-6月1日星期日- 08：00 - 09：30（09：00-09：15）

在意大利扩大准入计划（BEP）中，22名患者免费接受贝罗曲他治疗，直至商业可用，并额外接受12周的治疗以确保连续性。始终对安全性进行监测，并收集有关突破性发作、疾病控制和生活质量（MQL）的数据。

在12名有可用数据的患者中，中位（平均）血管性肿胀控制测试（AECT）评分从基线的11.5（12.8）改善到第三个月的13.0（14.0）和第六个月的16.0（14.8），表明疾病控制更好。AE-MQL总分中位（平均）从基线时的45.0（42.3）下降至第三个月的40.0（37.6）和第六个月的36.2（34.0），反映了MQL有临床意义的改善。

项目关闭时仍入组的所有15名患者均已转为市售ORLADEYO。该治疗与持续较低的HAE发作率、改善的疾病控制以及与临床试验结果一致的安全性有关。

口头演讲-第六场-6月1日星期日- 08：00-9：30（08：30-08：45）

Berolife研究是法国的一项现实观察性研究，评估了Berotralstat对HAE患者的耐受性和有效性，其中包括接受150毫克每日一次的青少年亚组（12-17岁）。

平均（SD）基线发作率为1.8（1.1）次发作/月（中位数：1.8），基于入组前6个月。治疗6个月后，中位月发作率下降至0.55（基线时为2.25），在12个月和18个月时持续类似的下降。青少年中发生的事件与Berolife总体人群以及APeX-2和APeX-S临床试验中观察到的事件一致。

这些发现支持贝罗曲他作为青少年HAE有效且耐受良好的长期预防选择。

关于ORLADEYO®（berotralstat）ORLADEYO®（berotralstat）是第一种也是唯一一种专门用于预防12岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿（HAE）发作的口服疗法。每天一粒ORLADEYO胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作。

美国适应症和重要安全性信息适应症ORLADEYO®（berotralstat）是一种血浆释放酶抑制剂，适用于预防成人和12岁及以上儿童患者发生遗传性血管性脑血管性水肿（HAE）。

使用限制

ORLADEYO治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定。ORLADEYO不应用于治疗急性HAE发作。由于可能会导致QT延长，因此不建议给予高于150毫克的ORLADEYO额外剂量或剂量，每日一次。

重要安全性信息

在高于推荐的150 mg每日一次剂量的剂量下观察到QT间期延长增加，并且具有浓度依赖性。

接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病。

中度或重度肝损害（Child-Pugh B或C）患者建议减少剂量，每日一次，随餐服用。

Berotralstat是P-糖蛋白（P-GP）和乳腺癌耐药蛋白的一种受体。P-GP诱导剂（例如，米非司酮、圣约翰草）可能会降低贝罗曲拉司他的血浆浓度，导致ORLADEYO的疗效降低。ORLADEYO不建议使用P-GP诱导剂。

ORLADEYO（剂量为150毫克）是CYP 2D 6和CYP 3A 4的中度抑制剂。对于治疗指数较窄且主要由CYP 2D 6或CYP 3A 4代谢的合并药物，建议进行适当的监测和剂量调整。剂量为300毫克的ORLADEYO是一种P-GP抑制剂。当与ORLADEYO联合给药时，建议对P-GP代谢物（例如，Digoxin）进行适当的监测和剂量调整。

ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。

没有足够的数据来了解怀孕期间使用ORLADEYO的药物相关风险。目前还没有关于人乳中贝罗曲他的存在、其对母乳喂养婴儿的影响或其对产奶量的影响的数据。

要报告疑似不良反应，请联系BioCryst Pharmaceuticals，Inc.电话：1-833-633-2279或FDA电话：1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。

请查看完整的处方信息。

关于BioCryst Pharmaceuticals

BioCryst Pharmaceuticals是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性肿胀和其他罕见疾病患者的生活。BioCryst利用其在结构引导药物设计方面的专业知识开发一流或一流的小分子和蛋白质疗法，以针对难以治疗的疾病。BioCryst已将ORLADEYO®（berotralstat）商业化，这是第一种口服、每日一次的血浆释放酶抑制剂，并正在推进小分子和蛋白质疗法的管道。欲了解更多信息，请访问www.biocryst.com或在LinkedIn上关注我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，包括有关未来结果、绩效或成就的陈述以及有关ORLADEYO绩效和有效性的陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果、绩效或成就与前瞻性陈述中表达或暗示的任何未来结果、绩效或成就存在重大差异。这些陈述反映了我们对未来事件的当前看法，并基于假设，并受到风险和不确定性的影响。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。一些可能影响本文包含的前瞻性陈述的因素包括：BioCryst成功实施或维持ORLADEYO商业化计划的能力;临床试验的中期结果不一定预测最终结果; ORLADEYO的商业可行性，包括其实现持续市场接受的能力; FDA或其他适用的监管机构可能要求在产品和候选产品计划的研究之外进行额外的研究，可能不提供监管许可，这可能导致计划的临床试验延迟，可以对产品和候选产品施加某些限制、警告或其他要求，可以对候选产品实施临床搁置，或者可以扣留、推迟或撤回对产品和候选产品的市场批准;以及BioCryst成功管理其增长和有效竞争的能力。请参阅BioCryst定期向美国证券交易委员会提交的文件，特别是BioCryst最新的10-K表格年度报告、10-Q表格季度报告和8-K表格当前报告，其中确定了可能导致实际结果与BioCryst前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异的重要因素。

BCRXW

联系人：John Bluth +1 919 859 7910 jbluth@biocryst.com

Niamh Lyons +353 87 7745000 nlyons@biocryst.com