美国食品药品监督管理局接受TransCon® CNP新药申请，启动优先审查程序

- 与安慰剂相比，每周一次的Transcon ANP表现出显着更高的年化生长速度（主要终点）

-与安慰剂相比，观察到超出线性增长的多种益处，其安全性和耐受性特征与安慰剂相似

-FDA授予优先审查资格，以评估药物，如果获得批准，将显着改善严重疾病的治疗、预防或诊断的安全性或有效性¹

哥本哈根，丹麦，2025年6月2日（GlobE NEWSWIRE）-- Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）今天宣布，美国食品&药品管理局 （FDA）已接受其Transcon ANP新药申请（NDA）的优先审查（navepegritide）用于治疗患有软骨发育不全的儿童，并将《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标日期定为2025年11月30日以完成审查。FDA还通知Ascendis，他们目前不计划召开咨询委员会会议来讨论该申请。Transcon ANP是一种C型利钠肽（ANP）的研究前药，每周给药一次，旨在通过使活性ANP持续暴露于全身组织（包括生长板和骨骼肌）上的受体来治疗患有软骨发育不全的患者。

项目创始人钱德勒·克鲁斯（Chandler Crews）说：“对于患有软骨发育不全的人来说，有太多深刻的医疗需求。”“可以解决软骨发育不全的一些潜在的严重并发症的治疗方法提供了令人欢迎的潜力，可以在目前批准的治疗和干预措施之外改善健康结果。”

Transcon ANP旨在提供持续暴露于ANP，从而持续抑制在软骨发育不全中过度活跃的成纤维细胞生长因子受体3（FGFR 3）途径。在临床试验中，与安慰剂相比，这些药理学作用与下肢排列、脊柱尺寸、肌肉力量和生长的改善有关，”医学博士Janet Legare说，威斯康星大学医学与公共卫生学院儿科教授。“作为一名执业医生，我很高兴看到FDA指定对Transcon ANP进行优先审查，作为软骨发育不全儿童的潜在新治疗选择。”

博士Aimee Shu表示：“我们对Transcon ANP的临床试验首次证明，与安慰剂相比，52周时的改善超出了线性增长的情况。”Ascendis Pharma内分泌罕见病医学科学执行副总裁兼首席医疗官。“患有软骨发育不全的人和他们的医生表示迫切需要一种有意义的治疗选择来解决软骨发育不全的并发症。我们期待在审查期间与FDA合作，以尽快推出Transcon ANP。”

软骨发育不全
软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，由系统性成纤维细胞生长因子受体3（FGFR 3）变体引起，该变体导致FGFR 3和ANP信号途径的影响失衡，估计影响全球超过25万人。虽然历史上被认为是一种骨生长障碍，但在软骨发育不全中发现的FGFR 3变体在全身组织中表达，除了骨骼发育不良外，还会导致严重的肌肉、神经和心肺系统并发症。软骨发育不全的医学并发症在不同的人生阶段有所不同。在整个婴儿期和儿童期，观察到的并发症包括脊柱畸形、心室增大、肌肉力量和耐力受损、听力缺陷和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞， 睡眠呼吸障碍、臀部问题、腿弓和慢性疼痛;其中许多症状在成年后持续或恶化。这些医疗并发症可能会对生活质量、身体功能和心理社会功能产生不利影响。患有软骨发育不全的人通常需要多次手术和手术来缓解病情的许多并发症。

关于 Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma是一家全球性生物制药公司，专注于应用我们的创新TransCon技术平台，为患者带来有意义的改变。在患者、科学和激情的核心价值观的指导下，并遵循我们的产品创新算法，我们应用TranCon开发新疗法，展示出解决未满足的医疗需求的一流潜力。Ascendis总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有其他设施。请访问ascendispharma.com了解更多信息。

性陈述
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、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma徽标、公司徽标TransCon是Ascendis Pharma集团拥有的商标。© 2025年6月Ascendis Pharma A/S.

¹美国食品&药品管理局网站：https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review。访问于2025年6月2