ASCO 2025现场报道 | Ascentage Pharma在口头报告中展示Bcl-2抑制剂Lisaftoclax在Venetoclax耐药患者中的临床数据

马里兰州洛克维尔和中国苏州，2025年6月2日（环球新闻网）-- Ascentage Pharma（纳斯达克：AAPL;香港交易所：6855）是一家致力于解决癌症未满足的医疗需求的全球生物制药公司，宣布发布了研究用的Bcl-2抑制剂利萨福托克的Ib/II期研究的最新数据（ATG-2575）与低甲基化药物阿扎胞苷联合治疗初治（TN）或既往接受过维奈多克治疗的骨髓恶性肿瘤患者，在第61届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表口头演讲。

年会展示了临床肿瘤学领域最前沿的研究和最先进的先进癌症疗法，是世界上最具影响力和最著名的临床肿瘤学界科学聚会。随着Ascentage Pharma连续第八年重返ASCO年会，两项关于利萨福托克和MDM 2-p53抑制剂alrizomadlin（ATG-115）的研究已被选择进行演讲，包括口头演讲。

口头报告报告了一项针对利萨福托克的多国、多中心IB/II期研究的结果，截至2025年4月数据截止，该研究共招募了103名患者，包括TN或复发性/难治性（R/R）急性骨髓性白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者。这项研究的结果再次强调了利萨福托克在骨髓恶性肿瘤中具有良好的抗肿瘤活性和可控的耐受性。此外，这项研究首次报告了接受利萨福托克的维尼托克难治性患者的反应，从而表明利萨福托克具有良好的抗肿瘤活性，并且与同类药物的其他药物区分开来。

是Ascentage Pharma开发的一种新型Bcl-2抑制剂。2024年11月，利萨福托克治疗R/R慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的新药申请（NDA）被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（BEP）受理并授予优先审查资格。此次提交后，利萨福托克已成为中国开发的第一个在中国获得NDA提交的Bax-2抑制剂，也是世界上第二个已提交NDA的Bax-2抑制剂。目前，利萨福托克正在四项全球注册III期研究中评估，该研究针对CLL/SLL、急性白血病和骨髓增生综合症等主要适应症，其中包括一项获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的跨国注册III期试验。

Health癌症研究所这项研究的首席研究员Patricia Kropf医学博士评论道：“在这项全球、多中心研究中，利萨福托克与阿扎胞苷联合治疗对于治疗初治或R/R的患者显示出有希望的疗效和可耐受的安全性特征。该数据支持即将进行的III期研究，使用该患者人群的联合治疗。有趣的是，利萨福托克显示出克服之前接受维尼托克治疗失败的患者对维尼托克耐药性的潜力，这表明它可能会带来更好的治疗结果。我们期待着从这项研究中发布更多数据，这将进一步验证利萨福托克的广泛治疗潜力。”

Pharma首席医疗官翟一帆博士表示：“在之前的研究中，利沙酮与阿扎胞苷联合使用已经证明对各种骨髓恶性肿瘤患者具有显着的活性。在这次口头演讲中，我们报告了一项多国、多中心的IB/II期研究的最新数据，该研究显示该联合方案在骨髓性恶性肿瘤（例如急性白血病和骨髓综合征）中具有良好的抗肿瘤活性和良好的耐受性。在 特别是，利萨福托克在维尼托克难治性患者中显示出治疗潜力，使这项研究成为第一项报道了一种Bcl-2抑制剂克服对另一种Bcl-2抑制剂的耐药性的研究，从而表明利萨福托克可能会为治疗骨髓恶性肿瘤带来突破。目前，利萨福托克正在多国、注册III期研究中进行评估。我们仍然致力于解决中国和世界各地未满足的临床需求的使命，并计划进一步加快我们的临床项目，尽快为患者带来更多新型疗法。”

选择在ASCO 2025上发表的这份摘要的要点如下：

利萨夫托克（ATG-2575）联合阿扎胞苷（AZA）治疗初治或既往接受过维奈克的骨髓性恶性肿瘤患者的1b/2期研究

• 摘要#：6505
• 形式：口头陈述
• 会议标题：血液疾病-白血病、骨髓增生异常综合征和同种移植
• 主要作者：Michael Francis Leahy，MBChB，澳大利亚皇家珀斯医院; Shaun Fleming，MBBS（荣誉），博士，澳大利亚阿尔弗雷德医院澳大利亚血液病中心; Patricia Kropf，医学博士，Novant Health癌症研究所，美国等。
• 亮点：
  

背景：

• 急性粒细胞白血病和骨髓增生异常综合征是预后不良的血液恶性肿瘤。
• 低甲基化药物（HMA）AZA和地西他滨已被批准用于治疗骨髓增生综合征和白血病，并已被证明可以延长患者的生存期。然而，需要改善临床结局的额外治疗选择，例如完全缓解（CR）和总生存期（OS）。
• Lisaftoclax是一种研究性、口服活性、小分子Bax-2抑制剂，在临床前¹和临床²研究中与AZA联合使用时，对急性白血病和骨髓增生症的治疗反应增强。
  

功效结果：

• 截至2025年4月数据截止日期，28例维奈托克难治的R/R急性白血病（MPAL）患者中有22例可评价，其中总缓解率（ORR）为31.8%，其中22.8%、4.6%和4.6%达到CR/CR，血液学恢复不完全（CRi）、部分缓解（PR）、和形态学无白血病状态（MLFS）。所有有反应的患者都接受了包括维尼托克在内的多线治疗，其中大多数（71%，5/7）携带TP 53突变，并且基线时具有复杂的染色体组型。
  
• 在6名新诊断（ND）的疗效可评估的急性白血病/MAL患者中，ORR为83.3%，CR/CRi和PR分别为33.3%和50%。在44例可评价的R/R ML/MPAL患者中，ORR为43.2%，CR/CRi、PR和MLFS的患者分别为31.8%、4.5%和6.8%。
  
• 在15例疗效可评价的ND MDS/慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者中，ORR为80%，分别有40%和40%的患者达到CR和骨髓CR（mCR）。在22例疗效可评价的R/R MDS/CMML患者中，ORR为50%，分别有27.3%、18.2%和4.5%的患者达到CR、mCR和PR。
  

安全 结果：Lisaftoclax与AZA联合使用耐受性良好，且易于控制。常见的不良事件主要是血液方面的。非血液学毒性并不常见。大多数不良事件都是可管理的、可逆的和可耐受的。

：Lisaftoclax联合AZA对TN或R/R骨髓恶性肿瘤患者显示出良好的抗肿瘤活性和良好的耐受性。此外，利萨福托克证明了克服维尼托克耐药性的能力，使其成为第一个报告了一种可克服维尼托克耐药性的Bcl-2抑制剂的临床研究。

Lisaftoclax（ATG-2575）是一种研究化合物，尚未获得美国FDA批准。

：
¹ Zhai Yan，Tang Qi，Fang DD，et al. Lisaftoclax与Alrizomadlin联合克服急性骨髓性白血病和急性淋巴细胞性白血病的维尼oclax耐药性：临床前研究。Clin Cancer Res. 2023;29：183-196。https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-22-0978
² Wang H， Wei Xi， Jiang Qi，等。Lisaftoclax（APL-2575）（一种新型BCC-2抑制剂（BCC-2 i））在复发性或难治性（R/R）或初治（TN）急性骨髓性白血病（ML）、骨髓增生异常综合征（NHL）或其他骨髓性肿瘤患者（Pts）中的安全性和有效性。血液2023;142（增刊1）：2925。https://doi.org/10.1182/blood-2023-188489

关于Ascentage Pharma
Ascentage Pharma（纳斯达克股票代码：AATG; HKEx：6855）是一家全球生物制药公司，致力于解决癌症未满足的医疗需求。该公司已建立了丰富的创新候选药物管道，其中包括靶向细胞死亡途径中关键蛋白质的抑制剂，例如Bcl-2和MDM 2-p53以及下一代蛋白质的抑制剂。

资产olvermbatini是中国批准的第一种第三代BCR-ABL 1抑制剂，用于治疗具有T315 I突变的慢性期慢性粒细胞白血病（CML-CP）、具有T315 I突变的加速期慢性粒细胞白血病（CML-AP）以及对第一代和第二代TKI耐药或不耐受的CML-CP患者。它属于中国国家报销药品目录（NRDL）。该公司目前正在进行一项FDA批准的奥维巴替尼治疗慢性粒细胞白血病的全球注册III期试验（POLARIS-2），以及针对新诊断的Ph⁺ ALL患者和sdh缺陷型GIST患者的全球注册III期试验。

二个主要资产利萨福托克（lisaftoclax）是一种新型的Bax-2抑制剂，用于治疗各种血液恶性肿瘤。用于治疗复发性和/或难治性CLL和SLL的NDA已被中国国家药品监督管理局接受优先审查指定。该公司目前正在进行一项获得FDA批准的全球注册III期试验（GORA），该试验是利萨福托克联合BTK抑制剂治疗的CLL/SLL患者，该患者曾接受BTK抑制剂治疗超过12个月，但疗效不佳，并针对新诊断的CLL/SLL、急性白血病和骨髓增生综合征患者进行全球注册III期试验。

其强大的研发&能力，Ascentage Pharma建立了全球知识产权组合，并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞和Innovent等众多领先的生物技术和制药公司建立了全球合作伙伴关系和其他关系，此外还与领先的研究机构建立了研发关系，例如丹娜-法伯癌症研究所、梅奥诊所、国家癌症研究所和密歇根大学。欲了解更多信息，请访问 https://ascentage.com/

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