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Traws Pharma宣布发表RDEB SCC患者使用传统肿瘤药物Rigosertib治疗的有说服力疗效数据
2025-06-03 11:00
宾夕法尼亚州纽敦，2025年6月3日（环球新闻网）-- Traws Pharma，Inc.（纳斯达克：TRAW）（“Traws Pharma”、“Traws”或“公司”）是一家临床阶段生物制药公司，开发新型疗法，以针对呼吸道病毒性疾病对人类健康的严重威胁，今天宣布发布rigosertib的关键临床疗效数据，rigosertib是一种传统Traws Pharma肿瘤学资产，正在积极寻找开发和商业化合作伙伴，用于RDEB SCC患者。这篇发表在《英国皮肤病学杂志1》上的论文详细介绍了任何实验性癌症治疗方法治疗这种罕见而复杂的单基因疾病的首次临床试验。结果表明总体缓解率为80%，50%的可评估患者完全缓解。
“这些数据表明，rigosertib是RDEB患者皮肤SCC的一种潜在治疗方法，这些患者的需求严重未得到满足，也没有获得批准的疗法。Traws Pharma肿瘤学首席医疗官Victor Moyo医学博士说：“当前的治疗方案未能充分解决这种疾病的侵袭性病程，这些治疗方案的反应率有限，而且持续时间大多很短。”
TrawsPharma临时首席执行官Iain Dukes评论道：“我们很高兴报告rigosertib在这种毁灭性、难以治疗的疾病中具有令人信服的疗效和耐受性，并感谢患者、申办者和研究人员对该计划的承诺。”“Rigosertib可以进一步开发和商业化，我们致力于寻找合适的合作伙伴来推动这种重要药物获得批准。”
关于RDEB相关的SCC
RDEB是由VII型胶原蛋白表达不足引起的，VII型胶原蛋白负责将皮肤的内层固定到外层。这导致RDEB患者的皮肤极度脆弱以及慢性水泡和伤口形成以及复发性感染，其中许多人会因Polo样蛋白酶1（PLK-1）的过度表达而发展为转移性鳞细胞癌。RDEB相关的SCC肿瘤表现出高度侵袭性和早期转移过程，使其成为这些患者死亡的主要原因，45岁和55岁的累积死亡风险分别为70%和78.7%，2，3。RDEB相关的SCC可能出现在儿科患者或年轻人中。目前可用的治疗方法，例如靶向治疗和传统化疗和/或放疗，已证明RDEB相关性SCC2、4的缓解率有限且持久性较差。
缩写：RDEB SCC，隐性营养不良性大疱性表皮大疱相关局部晚期或转移性鳞细胞癌
参考文献
- Martin Laimer、Andrew P South、Elisabeth Mayr、Sophie Kitzmueller、Lauren Banner、Michael Alexander、Linda Hosler、Henry Yang、Matthew Parris、Meena Arora、Georg Zimmermann、Gregor Schweighofer-Zwink、Johann W Bauer、Neda Nikbakht，Rigosertib在隐性营养不良性表皮大疱相关晚期/转移性皮肤鳞细胞癌患者中的有效性和安全性，英国皮肤病学杂志，2025;，ljaf 205，https：doi.org/10.1093/bjd/ljaf205
- Mellerio等人。BR J Dermatol。2016年1月; 174（1）：56-67。doi：10.1111/bjd.14104。
- Fine等人J Am Acad Dermatol. 2009年2月; 60（2）：203-11。doi：10.1016/j.jaad.2008.09.035。
- Stratigos等人. Eur J Cancer. 2020年3月;128：83-102。doi：10.1016/j.ejca.2020.01.008。
Rigosertib
Rigosertib是一种小分子酶抑制剂（包括PLK-1）。该化合物正在一系列研究者赞助的研究中接受评估，包括作为单药治疗合并隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB相关SCC）的晚期鳞细胞癌（NCT 03786237、NCT 04177498），使用口服和IV制剂。Rigosertib还与包括检查点抑制剂在内的其他药物联合治疗实体瘤，包括非小细胞肺癌和转移性黑色素瘤。
关于Traws Pharma，Inc.
TrawsPharma是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对呼吸道病毒性疾病对人类健康的关键威胁的新型疗法。Traws整合了抗病毒药物开发、医学情报和监管策略，以应对病毒性疾病治疗中的现实挑战。我们正在开发新型口服小分子抗病毒药物，这些药物对威胁人类健康的难以治疗或耐药病毒株具有强效活性：禽流感和季节性流感，以及COVID-19/Long COVID。Tivoxavir marboxil正在开发作为禽流感和季节性流感的单剂量治疗药物，靶向流感帽依赖性核酸内切酶（CEN）。拉图曲韦正在开发中，作为一种不依赖利托那韦的新冠治疗药物，靶向Main蛋白酶（Mpro或3CL蛋白酶）。
Traws正在积极为其传统临床肿瘤学项目rigosertib和narazaciclib寻找开发和商业化合作伙伴。更多详细信息请访问Traws网站