新分析发表于《肌肉与神经》

新泽西州普林斯顿2025年6月3日（Globe NEWSWIRE）--Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）今天宣布发布了一项事后分析，该分析来自ECT经验丰富的PROMEL研究队列的数据，该研究涉及西帕葡萄苷酶alfa-atga +麦格司他（cipa+mig）治疗患有迟发性庞贝氏症（LOPD）的成人肌肉和神经。在这份新出版物中，基于组内效应量分析，从阿苷酶a转为cipa+mig的受试者在测量的大部分结果中都实现了改善或稳定。

在

PROMEL中，77%的患者（n=95）在入组研究前接受了阿葡萄苷酶阿尔法的酶替代治疗（ERT），中位ERT持续时间为7.4年。在PROPEL的这篇新发表的事后分析中，ERT治疗患者转换为cipa+mig（n=65），在大多数结局中显示改善（d≥0.2）或稳定（−0.2 d 0.2），而仍接受阿糖苷酶α + pbo（n=30）的患者通常显示组内恶化（d≤−0.2）或稳定（−0.2 d 0.2）。转换为cipa+mig的患者没有表现出任何结局的显著恶化，并且在以下方面表现出显著改善：6分钟步行距离（绝对和%预测值）;上、下和整体手动肌肉测试;患者报告结局测量信息系统（PROMIS）-疲劳;医生（总分）和受试者总体印象变化（5/8个子域）;以及生物标志物水平。继续接受阿糖苷酶α + pbo治疗的患者表现出几种肺功能结局、生物标志物水平的统计学显著性恶化和PROMIS-呼吸困难的显著改善。分析方法的其他细节见下文。

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在这项分析的不同领域，与继续服用阿苷酶阿尔法的患者相比，转向Pombiliti + Opfolda的患者在许多指标上都表现出稳定或改善，包括6分钟步行距离和PROMIS-Fatigue，而那些主要保持稳定或恶化的患者，”Hani A说。库什拉夫，医学博士，辛辛那提大学神经学和病理学教授。“鉴于LOPD是一种进行性疾病，医生必须评估患者何时应该考虑改用Pombiliti + Opfolda。”

Amicus

Therapeutics，Inc.首席开发官Jeff Castelli博士表示：“PROPLE的ERT经验患者队列中，多个领域的稳定性或改善的一致性--包括生物标志物、肌肉力量、运动功能、肺功能和生活质量的测量--对于这种以无情进展而闻名的疾病来说，这是非常令人鼓舞的。”“我们认为这些结果进一步验证了Pombiliti + Opfolda的差异化机制和临床特征，并继续致力于推进治疗方法，为晚发型庞贝氏症患者的生活带来切实的改变。”

关于

Probel研究
PROMEL是一项为期52周的双盲随机全球研究，旨在评估西帕葡萄糖苷酶alfa-atga +麦格司他与非美国批准的阿葡萄糖苷酶alfa +安慰剂（对照药物）相比的有效性、安全性和耐受性。该研究招募了123名成年LOPD患者，他们在没有机械通气的情况下仍然有行走和呼吸的能力。

入

组PROPEL的患者以2：1的比例随机分组，因此每两名随机分组的患者 接受西聚葡萄糖苷酶alfa-atga+麦格司他治疗，其中一名患者被随机接受对照药物治疗。在入组PROMEL的患者中，77%在入组研究时接受了至少2年的阿葡萄糖苷酶a治疗（n = 95），23%从未接受过任何ERT治疗（n = 28）。123名患者中有117名（95%）完成了PROMEL研究。>

该研究的有效性终点包括主要终点（6分钟步行距离（6分钟步行距离）从基线到第52周的变化，用于比较优效性）和关键次要终点（用力肺活量）从基线到第52周的变化。

PROPEL在总体人群中6MWD从基线至第52周变化的主要终点优效性方面未达到统计学显著性。52周后，接受西葡糖苷酶α-atga+麦格司他治疗的ERT经历患者（n = 61）比对照组（n = 29）多行走约17米（95% CI，0.2，33）。52周后，接受西葡糖苷酶α-atga+麦格司他治疗的ERT经历患者（n = 55）与对照组（n = 29）相比，FVC的估计治疗差异为3.5%（95% CI，1.0，6.0）。

有关此事后分析的更多详细信息

这项事后分析评估了运动功能、肌肉力量、肺功能、患者报告的结局/生活质量指标和生物标志物的组内治疗影响的程度。
标准化效应量分析描述了相对于数据变异性的绝对效应量。它将效应大小转换为没有测量单位的量表（Cohen的d）。 作者计算了PRObel研究的主要、次要和药效学终点从基线到第52周变化的标准化组内效应大小（Cohen ' s d用于组内比较）和相应的95%CI。通过将第52周较基线值和CI的平均变化除以差异评分的标准差（SD）来计算标准化组内效应大小和相应的95%CI。与医学文献一致，效应大小被定义为稳定（-0.2 d 0.2）、较小（0.2 & d0.5）、中等（0.5 & d0.8）或较大（d '）或较大（d ' d &' d '）或较大（d '）恶化，如果标准化的95%CI没有过零，则被认为具有统计学意义。<<<<<<

关于Pombiliti + Opfolda

Pombiliti® + Opfolda®是一种双成分疗法，由cipagglucosidase alfa-atga（一种富含双M6 P的rhGAA）和口服酶稳定剂麦格司他（旨在减少血液中酶活性损失）组成，这是一种富含双M6 P的rhGAA，可促进通过M6 P受体的高亲和力吸收，同时保留其加工成最活跃形式的酶的能力。

美国适应症和用途

POMBILITI与OFPLOS联用适用于治疗体重超过40公斤且目前酶替代疗法（ERT）未改善的迟发性庞贝氏病（髓鞘酸阿尔法-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）成年患者。  

安全信息超敏反应（包括苏醒）：应随时提供适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。

如果发生严重超敏反应，应立即停药POMBILITI并开始适当的药物治疗。输液相关反应（IAR）：如果发生严重IAR，立即停用POMBILITI并开始适当的药物治疗。急性心功能衰竭的风险 易感患者：易受液体容量过载影响的患者，或患有急性基础呼吸道疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在POMBILITI输注期间可能面临心脏或呼吸状态严重恶化的风险。请参阅PI了解完整的盒装警告。警告适应症： 妊娠期间禁忌使用POMBILITI与Opfolda。' 胚胎-胎儿毒性：可能导致胚胎-胎儿伤害。建议有生育能力的女性了解对胎儿的潜在风险，并在治疗期间和最后一剂后至少60天内采取有效的避孕措施。' 不良反应：最常见的不良反应至少5%为头痛、腹泻、疲劳、恶心、腹痛和发烧。'请参阅POMBILITI（cipagglucosidase alfa-atga）链接的完整预写信息，包括盒装 收件箱， 以及OPFOLDA（麦格司他）链接的完整预写信息 。

关于

迟发性庞贝病
晚发型庞贝氏病 是一种由缺乏酸性阿尔法-葡萄糖苷酶（GAA）引起的遗传性髓鞘疾病。GAA水平降低或缺失会导致细胞中糖元积聚，据信这会导致庞贝氏病的临床表现。晚发型庞贝氏症可能很严重，会使人衰弱，随着时间的推移，全身进行性肌肉无力会恶化，特别是骨骼肌和控制呼吸的肌肉。

关于Amicus Therapeutics
Amicus Therapeutics（纳斯达克：FOLD）是一家全球性、专注于患者的生物技术公司，专注于为罕见疾病患者发现、开发和提供新型高质量药物。Amicus Therapeutics以患者为中心，致力于推进和扩大治疗罕见疾病的尖端、一流或最佳药物的渠道。欲了解更多信息，请访问该公司网站www.amicusrx.com，并关注X和LinkedIn。

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联系人：

投资者：
Amicus Therapeutics
安德鲁·福南
投资者关系副总裁
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（609）662-3809

媒体：
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