Dyne Therapeutics将在FSHD协会国际研究会议上发表关于面肩肱型肌营养不良症的新临床前数据

- DYNE-302在FSHD临床前模型中证明功能改善-

马萨诸塞州沃尔瑟姆2025年6月5日（环球新闻网）-- Dyne Therapeutics，Inc. （纳斯达克：DYN）是一家专注于为患有遗传驱动的神经肌肉疾病的人推进改变生活的治疗方法的临床阶段公司，今天宣布将提供新的临床前数据，证明DYNE-302在实现面肩肱型肌营养不良症（FSHD）功能改善方面的潜力。这些数据将在2025年6月12日至13日在阿姆斯特丹举行的第32届FSHD协会国际研究大会

严重FSHD小鼠模型中，在肌肉无力高峰期单次静脉注射DYNE-302可以恢复在跑步机上跑步的能力。对骨骼肌基因活性的分析表明肌肉损伤和炎症得到了纠正。这些发现表明，FSHD中既存的严重骨骼肌疾病有可能通过DYNE-302靶向DUX 4mRNA而逆转。' nbsp;

FSHD是一种罕见的、进行性的、遗传性的肌肉疾病。骨骼肌中DUX 4的去抑制推动了疾病的发病机制，导致肌肉损伤和功能丧失。这会导致一系列症状，限制日常活动，并给身体、情感和经济带来沉重的负担。DYNE-302利用靶向TfR 1的Fab进行肌肉递送对DUX 4mRNA高度特异性的RNA有效负载，旨在抑制DUX 4表达和下游DUX 4转录组。

陈述：DYNE-302导致FSHD小鼠模型的功能改善并解决肌肉转录组变化
会议：疾病干预策略的机制&
日期/时间：2025年6月13日星期五，中部时间中午12：00/东部时间上午6：00。
演讲者：Stefano Zanotti，博士，Dyne神经肌肉研究主管

该演讲还将在会议结束后在Dyne网站的 科学出版物&演讲部分提供。

面肩袖肌营养不良症（FSHD）

FSHD是一种罕见的、进行性的遗传性疾病，由 DUX 4 基因突变引起，导致骨骼肌损失、肌肉无力和消瘦。FSHD患者携带一种基因突变，使DUX 4基因在肌肉细胞中偶尔被激活，导致肌肉细胞在全身逐渐破坏。患有FSHD的人全身所有主要肌肉群都会感到虚弱，而且活动能力有限。据估计，美国有16，000至38，000人和欧洲约有35，000人受到FSHD的影响，但目前尚无批准的疗法。

Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics正在发现并推进创新 为患有遗传驱动的神经肌肉疾病的人提供改变生活的疗法。利用其FORCE™平台的模块化，Dyne正在开发针对肌肉和中枢神经系统（中枢神经系统）的靶向疗法。Dyne拥有广泛的神经肌肉疾病治疗渠道，包括1型强直性肌营养不良症（DM 1）和杜氏肌营养不良症（DMZ）的临床项目以及面肩肱肌营养不良症（FSHD）和庞贝氏病的临床前项目。欲了解更多信息，请访问X、LinkedIn和Facebook并关注我们。

性陈述

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