艾伐达制药公司获FDA授予孤儿药认定 用于LUMRYZ™（羟基乙酸钠）缓释口服混悬液治疗特发性嗜睡症

都柏林，2025年6月5日（环球新闻网）-- Avadel Pharmaceuticals plc（纳斯达克股票代码：AVDL）是一家专注于转化药物以改变生活的生物制药公司，今天宣布，LUMRXYZ ^TM 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药称号（ODD）&，用于治疗特发性嗜睡（HH）。具体来说，ODD的授予是基于一个合理的假设，即LUMURY在临床上可能优于已批准用于相同适应症的相同药物，因为LUMURY因其每晚一次给药而可能为患者护理做出重大贡献。IHS是一种可能需要终身治疗的慢性睡眠障碍。

Pharmaceuticals首席执行官Greg Divis表示：“我们很高兴LUMRZZ被授予治疗IHS的孤儿药物称号，这一认可强化了我们为罕见睡眠障碍患者开发差异化疗法的战略。”“ODD的接收凸显了我们的下一代缓释羟丁酸的独特价值以及如果获得批准，其对IHS患者的潜力。我们不断从临床医生和患者那里听到，这一患者群体非常需要缓释羟丁酸药物--这些患者患有严重的睡眠惰性，使得半夜醒来比发作性睡病更大的挑战。随着我们关键的第三期REVIITALY Z试验的持续进展、发作性睡病领域的成熟商业基金会和不懈奉献的团队，我们有能力在IHS中推进LUMRY Z，目标是最终改变IHS治疗格局（如果获得批准）。”

是一种罕见的、使人衰弱的睡眠障碍，其特征是白天过度嗜睡，不能归因于任何其他疾病。目前正在REVIITALITALY Z ™试验中评估LUMRZZ对IHS的治疗作用，该试验是一项双盲、安慰剂对照、随机停药、多中心III期研究，旨在评估LUMRZZ作为睡前一次剂量给药的有效性和安全性。该研究将招募约150名被诊断患有IHS的成年人。REVIITALITALZ的注册对从速释羟丁酸酯转向的参与者以及目前未服用羟丁酸酯的参与者开放，预计将于2025年底完成。

药物指定是由FDA授予的，旨在支持罕见疾病的药物开发，并指定给那些在诊断和/或治疗影响少于200人的罕见疾病或病症方面有希望的药物和生物制品，美国有000人。该指定可以为指定化合物和药物的开发和商业化提供多种好处，包括获得七-产品获得批准后，在美国享有一年的市场独占权，FDA在临床试验设计方面提供协助并免除FDA用户费。

LUMURY™（羟丁酸钠）用于缓释口服悬液 

LUMURY是一种缓释羟丁酸钠药物，于2023年5月1日获得FDA批准 ，是第一种也是唯一一种用于治疗嗜睡症成人的嗜睡症或日间过度嗜睡（EDS）的睡前一次治疗方法。' 2024年10月16日，LUMRZZ额外获得批准，作为7岁及以上发作性睡病儿童患者的睡前一次治疗药物，用于治疗退行性睡病或BDS。

对LUMRZZ的批准得到了REST-ON™的结果的支持，REST-ON™是一项在成年发作性睡病患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照、关键的3期试验。LUMRZZ在三个共同主要终点方面表现出了统计学显着且具有临床意义的改善：ED（MWT），临床医生对以下各项的总体评估 与安慰剂相比，所有三种评估剂量的患者功能（CGI-I）和退行性发作。'随着 

2023年5月和2024年10月的批准   ，FDA还授予LUMRZZ 7年的孤儿药独家经营权，用于治疗成人发作性睡病以及7岁及以上发作性睡病儿童患者的catastiction或EDS（分别），因为发现LUMRZZ相对于目前可用的羟丁酸盐治疗具有临床优越性。特别是，FDA发现，与目前可用的每晚两次的羟丁酸产品相比，LUMRZZ通过提供每晚一次的给药方案，避免夜间觉醒而服用第二剂，为患者护理做出了重大贡献。

目前仅被批准用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的退行性硬化症或ED，Avadel不销售LUMRZZ除发作性睡病以外的任何适应症。

症
LUMURY （羟丁酸钠）缓释口服悬液是一种处方药，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的以下症状：

• 肌肉无力或瘫痪突然发作（catastitis）
• 白天过度嗜睡（EDS）

重要安全性信息

如果您或您的孩子正在服用其他睡眠药物或镇静剂（导致嗜睡的药物）、饮酒或患有称为琥珀半甲醛脱氢酶缺乏症的罕见问题，请不要服用LUMURY。

LUMPRY保存在安全的地方，以防止滥用和误用。出售或赠送LUMPRY可能会伤害他人并且违法。告诉您的医生您或您的孩子是否曾经滥用或依赖酒精、处方药或街头毒品。

服用LUMRYZ的人都不应该做任何需要他们完全清醒或危险的事情，包括驾驶汽车，使用重型 服用LUMURY后至少六（6）小时，机械或驾驶飞机。在您了解LUMRY如何影响您之前，不应进行这些活动。

入睡，包括站着或从床上爬起来，会导致跌倒受伤，一些人需要住院治疗。

LUMURY可能会引起严重的副作用，包括以下情况：

• 呼吸问题，包括呼吸减慢、呼吸困难和/或睡眠时短时间不呼吸（例如，睡眠呼吸暂停）。已经有呼吸或肺部问题的人在服用LUMRYZ时有更高的机会出现呼吸问题。
• 心理健康问题，包括混乱、看到或听到不真实的事物（幻觉）、不寻常或令人不安的想法（异常思维）、感到焦虑或不安、抑郁、自杀或试图自杀的想法、疲劳加剧、内疚感或无情以及难以集中注意力。如果您或您的孩子患有抑郁症或试图伤害自己，请告诉您的医生。如果您或您的孩子出现心理健康问题或体重或食欲变化的症状，请立即致电医生。
• 梦游梦游可能会造成伤害。如果您或您的孩子开始梦游，请致电您的医生。
  

您或您的孩子限制盐饮食或患有高血压、心力衰竭或肾脏问题，请告诉您的医生。LUMPRY含有大量钠（盐），可能不适合您。

在成人中最常见的副作用包括恶心、头晕、尿床、头痛和呕吐。当您服用更高剂量的LUMRY时，您的副作用可能会增加。儿童最常见的副作用包括恶心、尿床、呕吐、头痛、体重减轻、食欲下降、头晕和梦游。

不按指示服用，LUMPRY可能会导致身体依赖和对药物的渴望。这些并不是LUMPRY的所有可能副作用。

了解更多信息，请咨询您的医生或药剂师。致电您的医生寻求有关副作用的医疗建议。

您向FDA报告处方药的不良副作用。请访问www.fda.gov/medwatch，或致电1-800-FDA-1088。

查看完整的处方信息，包括盒装警告和用药指南。

Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc （纳斯达克股票代码：AVDL）是一家生物制药公司，专注于通过药物转化来改变生活。我们的方法包括应用创新解决方案来开发药物，以解决患者在当前治疗选择中面临的挑战。Avadel的商业产品LUMRZZ已获得美国食品药品管理局（FDA）批准，成为第一种也是唯一一种睡前一次羟丁酸药物，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的catastepic或EDS。欲了解更多信息，请访问www.avadel.com。

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