BioCryst在所有欧洲主要国家获得ORLADEYO的报销

ORLADEYO®（berotralstat）现已在荷兰报销

北卡罗来纳州研究三角公园，2025年6月6日（环球新闻网）--BioCryst Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克：BCRX）今天宣布，在Zorginstituut Nederland的积极建议下，ORLADEYO®（berotralstat）已被批准用于12岁及以上患者遗传性血管性脑血管性肿胀（HAE）发作的常规预防。荷兰的这一报销批准标志着ORLADEYO在所有欧洲主要国家的国家报销，为HAE患者提供了首次每日一次的口服预防治疗。

“从第一天起，我们的使命就是将ORLADEYO带给尽可能多的遗传性血管性肿胀患者。在荷兰获得报销对于我们的团队来说是一个自豪的时刻，因为这意味着所有欧洲主要国家的患者和医生现在都可以获得现代化的口腔预防选择，以帮助预防HAE袭击。对于HAE社区和治疗的未来来说，这是伟大的一天，”BioCryst欧洲总经理阿比德·卡里姆（Abid Karim）说。

荷兰的这一决定是在欧盟委员会于2021年4月对ORLADEYO进行上市授权之后做出的。迄今为止，ORLADEYO已在30多个国家上市。

关于ORLADEYO®（berotralstat）ORLADEYO®（berotralstat）是第一种也是唯一一种专门用于预防12岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿（HAE）发作的口服疗法。每天一粒ORLADEYO胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作。

美国适应症和重要安全信息

适应症ORLADEYO®（berotralstat）是一种血浆释放酶抑制剂，适用于预防成人和12岁及以上儿童患者发生遗传性血管性脑病（HAE）。

使用限制

ORLADEYO治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定。ORLADEYO不应用于治疗急性HAE发作。由于可能会导致QT延长，因此不建议给予高于150毫克的ORLADEYO额外剂量或剂量，每日一次。

重要安全性信息

在高于推荐每日一次150毫克剂量的剂量下，观察到QT延长增加，并且具有浓度依赖性。

接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥ 10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病。

中度或重度肝损害（Child-Pugh B或C）患者建议减少剂量，每日一次，随餐服用。

Berotralstat是P-糖蛋白（P-GP）和乳腺癌耐药蛋白的一种受体。P-GP诱导剂（例如，米非司酮、圣约翰草）可能会降低贝罗曲拉司他的血浆浓度，导致ORLADEYO的疗效降低。ORLADEYO不建议使用P-GP诱导剂。

ORLADEYO（剂量为150毫克）是CYP 2D 6和CYP 3A 4的中度抑制剂。对于治疗指数较窄且主要由CYP 2D 6或CYP 3A 4代谢的合并药物，建议进行适当的监测和剂量调整。剂量为300毫克的ORLADEYO是一种P-GP抑制剂。当与ORLADEYO联合给药时，建议对P-GP代谢物（例如，Digoxin）进行适当的监测和剂量调整。

ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。

没有足够的数据来了解怀孕期间使用ORLADEYO的药物相关风险。目前还没有关于人乳中贝罗曲他的存在、其对母乳喂养婴儿的影响或其对产奶量的影响的数据。

要报告疑似不良反应，请联系BioCryst Pharmaceuticals，Inc.电话：1-833-633-2279或FDA电话：1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。

请查看完整的处方信息。

关于BioCryst Pharmaceuticals

BioCryst Pharmaceuticals是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性肿胀和其他罕见疾病患者的生活。BioCryst利用其在结构引导药物设计方面的专业知识开发一流或一流的小分子和蛋白质疗法，以针对难以治疗的疾病。BioCryst已将ORLADEYO®（berotralstat）商业化，这是第一种口服、每日一次的血浆释放酶抑制剂，并正在推进小分子和蛋白质疗法的管道。欲了解更多信息，请访问www.biocryst.com或在LinkedIn上关注我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，包括有关BioCryst对ORLADEYO的计划和期望的陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果、绩效或成就与前瞻性陈述中表达或暗示的任何未来结果、绩效或成就存在重大差异。这些陈述反映了我们对未来事件的当前看法，并基于假设，并受到风险和不确定性的影响。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。可能影响本文所载前瞻性陈述的一些因素包括：BioCryst成功实施或维持其ORLADEYO商业化计划的能力;与政府行动有关的风险，包括决策和其他行动，包括与定价有关的决策和其他行动，可能没有在预期的时间内采取或根本没有采取，或该等决定和其他行动的结果可能不符合BioCryst当前的预期; ORLADEYO的商业可行性，包括其获得持续市场认可的能力; FDA、Zorginstituut Nederland或其他适用的监管机构可能要求在计划的产品和候选产品研究之外进行额外的研究，可能不提供可能导致计划的临床试验延迟的监管许可，可能施加某些限制、警告，或对产品和候选产品的其他要求，可能对候选产品实施临床暂停，或可能扣留、延迟或撤回产品和候选产品的市场批准; BioCryst成功管理其增长和有效竞争的能力;以及与BioCryst业务国际扩张相关的风险。请参阅BioCryst定期向美国证券交易委员会提交的文件，特别是BioCryst最新的10-K表格年度报告、10-Q表格季度报告和8-K表格当前报告，其中确定了可能导致实际结果与BioCryst前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异的重要因素。

BCRXW

联系人：John Bluth +1 919 859 7910 jbluth@biocryst.com

Niamh Lyons +353 87 7745000 nlyons@biocryst.com