Apellis和Sobi宣布EMPAVELI®（pegcetacoplan）在针对C3G和原发性IC-MPGN的3期研究中，一年内显示出持续的疗效

• 广泛患者群体中蛋白尿大幅减少和肾功能稳定

• 没有观察到新的安全信号
  
• 欧洲肾脏协会大会最后会议上公布的新数据
  
• EMPAVELI的营销申请正在接受FDA和EMA的审查
  

州沃尔瑟姆和斯德哥尔摩，2025年6月6日（环球新闻网）--阿佩利斯制药公司（纳斯达克股票代码：APAS）和Sobi^®（STO：SOBI）今天介绍了3期HARIANT研究开放标签阶段的新数据，该研究研究EMPAVELI^®（pegcetacoplan）治疗C3肾病（C3 G）和初级免疫复合物膜增生性肾病（IC-MPGN）。这些数据是作为欧洲肾脏协会（ERA）大会最后会议的一部分提交的。

HARIANT研究中，EMPAVELI在第26周时与安慰剂相比，蛋白尿减少了68%，并持续了一年。此外，接受EMPAVELI治疗的患者继续实现肾功能的稳定（通过估计的小球过滤率（BEP）测量）。

博士Fadi Fakhouri说：“为期一年的第三阶段结果非常引人注目，证实了EMPAVELI在关键疾病标志物方面的持续益处。”博士，作者、HARIANT研究的联合首席研究员、瑞士洛桑CHV肾脏病学教授。“鉴于肾衰竭的高风险，治疗效果对于C3 G和初次IC-MPGN患者非常重要，其中许多人正处于生命的黄金时期。这些数据进一步强调了EMPAVELI为患者带来有意义的改变的潜力。”

开放标签期开始时从安慰剂转为EMPAVELI的患者中，EMPAVELI在减少蛋白尿和稳定肾功能方面表现出类似幅度的益处。

这些数据增强了EMPAVELI在广泛C3 G和初次IC-MPGN患者人群中的有效性和安全性，包括患有天然性和移植后肾病的成人和青少年，”医学硕士Peter Hillmen说，Ch.B.，博士，阿佩利斯罕见疾病首席医学顾问。“随着FDA今年夏天的决定，我们期待尽快将EMPAVELI带给患有这些罕见和严重肾脏疾病的患者。”

表现出良好的安全性和耐受性，与其既定特征一致。没有新的安全信号。

Kinnman医学博士说：“3期HARIANT研究的结果强调了EMPAVELI在解决肾病C3 G和初级IC-MPGN患者迫切需求方面的潜力。”博士，医疗事务和临床开发主管，Sobi。“这些研究是索菲致力于推进创新疗法的一个例子，这些疗法为患者的生活带来有意义的改变。”

场演讲重点介绍了罕见肾脏疾病的实质性临床进展

将重点介绍总共八场演讲，其中六场在讲台上。这些演示将展示三期HARIANT研究的具有临床意义的结果以及其他数据。此外，两份摘要被大会组织者评选为十大最佳年代摘要。“前十名”被认为是重要的研究，凸显了肾脏疾病临床研究领域的不断发展。

C3 肾病（C3 G）和 初级免疫复合物膜增生性肾病（IC-MPGN）
C3 G和初级IC-MPGN是罕见且使人衰弱的肾脏疾病，可导致肾衰竭。过量的C3沉积物是疾病活动的一个关键标志， 这可能导致肾脏炎症、损伤和衰竭。大约50%的C3 G和初级IC-MPGN患者在诊断后5至10年内患有肾衰竭，需要繁重的肾移植或终身透析。¹此外，大约90%之前接受过肾移植的患者会出现疾病复发。²这些疾病估计影响美国5，000人，欧洲多达8，000人。³ 

关于HARIANT研究
HARIANT 3期研究（NCT 05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，旨在评估pegcetacoplan在124名12岁及以上C3 G或主要IC-MPGN患者中的疗效和安全性。这是在这些人群中进行的规模最大的单一试验，也是唯一一项纳入了拥有天然肾脏和移植后肾脏的青少年和成年患者的研究。研究参与者被随机分配接受pegcetacoplan或安慰剂，每周两次，持续26周。经过26周的随机对照期，患者能够进入26周的开放标签阶段，所有患者均接受pegcetacoplan治疗。该研究的主要终点是第26周与基线相比的尿蛋白与肌萎缩比（UPCR）的log转换比。

罕见疾病中的Pegcetacoplan
Pegcetacoplan是一种靶向C3疗法，旨在调节补充级联反应的过度激活，补充级联反应是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发生和进展。Pegcetacoplan正在接受血液学和肾脏病学罕见疾病的调查。Pegcetacoplan在美国、欧盟和全球其他国家以EMPAVELI^®/Aspaveli^®的形式被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）。

Apellis和Sobi合作
Apellis和Sobi拥有系统性pegcetacoplan的全球共同开发权。Sobi拥有系统性pegcetacoplan在美国的独家商业化权，Apellis拥有系统性pegcetacoplan在美国的独家商业化权，以及眼科pegcetacoplan的全球商业权，包括地图状萎缩症。

阿佩利斯
Apellis Pharmaceuticals，Inc.是一家全球生物制药公司，将勇敢的科学和同情心相结合，为患者面临的一些最具挑战性的疾病开发改变生活的疗法。我们迎来了15年来第一种新型补充药物，现在已有两种获批的针对C3的药物。其中包括有史以来首次治疗地图状萎缩症的疗法，地图状萎缩症是世界各地失明的主要原因。我们相信我们才刚刚开始释放针对许多严重疾病的C3的潜力。欲了解更多信息，请访问http://apellis.com或关注 我们在X（Twitter）和LinkedIn上。

Sobi^®
Sobi是一家全球生物制药公司，释放突破性创新的潜力，改变罕见疾病患者的日常生活。Sobi在欧洲、北美、中东、亚洲和澳大利亚拥有约1，900名员工。2024年，收入达260亿瑞典克朗。Sobi的股票（STO：SOBI）在斯德哥尔摩纳斯达克上市。有关Sobi的更多信息，请访问sobi.com和LinkedIn。

佩利斯前瞻性声明 
本新闻稿中有关未来预期、计划和前景的陈述，以及有关非历史事实事项的任何其他陈述，可能构成1995年私人证券诉讼改革法案含义内的“前瞻性陈述”。这些声明包括但不限于有关计划提交治疗C3 G和IC-MPGN患者的监管批准申请的声明。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似表达旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异，包括系统性Pegcetacoplan是否会在预期或根本不会获得FDA或同等外国监管机构对这些适应症的批准;以及Apellis 10表格年度报告“风险因素”部分讨论的任何其他因素-2025年2月28日向美国证券交易委员会提交的K以及Apellis可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的风险。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅限于本新闻稿之日，Apellis明确否认更新任何前瞻性陈述的任何义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

方式：

Apellis

Media
特雷西·维内斯
media@apellis.com
617.420.4839

投资者 
尼尔·卡纳汉，CFA
访问于2019年11月21日。' nbsp;
2. Tarragón，B，et al.肾移植后前2年内进行的系列活检中C3肾病在肾移植后早期复发。美国肾病学会临床杂志。2024年8月; 19（8）1005 - 1015。doi：10.2215/CJN.00000000000474。
3.使用文献共识的存档数据。