TransCon® hGH增强治疗在软骨发育不全症儿童中的疗效：第26周中期分析（二期COACH试验）

- 对于未经Transcon ANP治疗的队列，联合治疗导致平均年化生长速度（AGV）为9.14厘米/年，平均ACH高度Z评分在26周内改善+0.53

-对于Transcon ANP治疗的队列，联合治疗导致平均AGV为8.25厘米/年，平均ACH高度Z评分在26周内改善+0.44

- 第26周时，Transcon GH和Transcon ANP的组合显示出身体比例加速改善，与线性生长的增加一致

-安全性和耐受性数据与Transcon GH和Transcon ANP单一疗法观察到的数据一致;联合治疗总体耐受良好，治疗期间出现的不良事件（TEAEs）通常较轻

- Ascendis将于今天上午8：00主办电话会议

，丹麦哥本哈根，6月9日2025年（环球新闻网）-- Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）今天宣布了其正在进行的COACH试验的第26周中期分析结果，这是第一项评估每周一次研究性的Transcon ANP（诺维佩格雷肽）和每周一次的Transcon CGM（氯酮生长激素）联合治疗患有软骨发育不全的儿童的临床试验。结果表明，Transcon GH增强了Transcon ANP的治疗益处，导致患有软骨发育不全的儿童在联合治疗26周后的生长和比例性显着改善，其安全性和耐受性特征与Transcon GH和Transcon ANP单一治疗中观察到的一致。

食品药品监督管理局（FDA）正在优先审查Transcon ANP作为软骨发育不全儿童的单&药治疗方法，它是一种每周给药一次的C型利钠肽（ANP）的研究前药，可使活性ANP持续暴露于全身组织（包括生长板和骨骼肌）上的受体。Transcon GH是一种每周给药一次的生长激素前药，可持续释放活性的未修饰的生长激素。Transcon GH已被批准并以SKYTROFA^®的名称上市，用于治疗儿科生长激素缺乏症，目前正在开发用于其他适应症。

Shu医学博士说：“Transcon ANP作为单药治疗已证明有可能改变软骨发育不全的治疗方法，第26周的COACH试验表明，Transcon GH有可能提高Transcon ANP的治疗益处，并具有与单一疗法一致的安全性。”Ascendis Pharma内分泌罕见病医学科学执行副总裁兼首席医疗官。“这些结果凸显了每周一次的Transcon ANP和每周一次的Transcon GH的独特组合，具有互补的作用模式，可以改善生长障碍和身体功能的治疗格局。”

试验设计
COACH试验是一项正在进行的概念验证前瞻性II期开放标签试验，旨在研究每周一次100 µg/kg/周的Transcon ANP和每周一次0.30毫克/公斤/周的Transcon CGM联合治疗2至11岁软骨发育不全儿童的疗效、安全性和耐受性。该试验包括一组未经Transcon ANP治疗的儿童（N=12，平均年龄4.67岁）和一组在临床试验中接受Transcon ANP治疗的儿童（N=9，平均年龄7.89岁），平均2.56年。试验人群代表患有软骨发育不全的儿童，但在Transcon ANP治疗队列中观察到的生长益处除外。中期分析之后将公布第52周的数据，预计将在2025年第四季度发布，Ascendis计划在2025年第四季度启动第三期试验。

顶线第26周教练试验的亮点 结果

• 对于未接受过Transcon ANP治疗的儿童，平均年化生长速度（AID）为9.14厘米/年，第26周较基线增加了4.23厘米/年，平均ACH身高Z评分在26周内改善+0.53。
• 对于接受Transcon ANP治疗的儿童，平均AGV为8.25厘米/年，第26周较基线增加了3.10厘米/年，平均ACH高度Z评分在26周内改善+0.44。
• 采用Transcon ANP和Transcon GH联合治疗的平均AGV超过了中等身材儿童的第97百分位数。
• 第26周时，接受Transcon GH和Transcon ANP治疗的儿童身体比例加速改善，与线性生长的增加一致。
• 骨龄与年龄一致。
• 安全性和耐受性数据与Transcon GH和Transcon ANP单药治疗观察到的数据一致;联合治疗总体耐受性良好，通常出现轻微的不良事件。

这些数据的幻灯片演示可在Ascendis Pharma网站的投资者关系&新闻部分找到：https://investors.ascendispharma.com。

会议和网络广播信息
Ascendis Pharma 将于美国 东部时间（东部时间）今天上午8：00举办电话会议和网络广播 ，讨论这些结果。想要参与的人可以在此处观看网络直播，或提前在此处注册电话会议。现场网络广播的链接也将在Ascendis Pharma网站https://investors.ascendispharma.com的投资者新闻部分提供。活动结束后不久，该页面将提供网络广播的重播，为期30天。

软骨发育不全
软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，由系统性成纤维细胞生长因子受体3（FGFR 3）变体引起，该变体导致FGFR 3和ANP信号途径的影响失衡，估计影响全球超过25万人。虽然历史上被认为是一种骨生长障碍，但在软骨发育不全中发现的FGFR 3变体在全身组织中表达，除了骨骼发育不良外，还会导致严重的肌肉、神经和心肺系统并发症。医疗并发症 软骨发育不全在生命的不同阶段有所不同。在整个婴儿期和儿童期，观察到的并发症包括脊柱畸形、心室增大、肌肉力量和耐力受损、听力缺陷和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞、睡眠呼吸障碍、臀部问题、腿弓和慢性疼痛;其中许多并发症持续存在或在成年后恶化。这些医疗并发症可能会对生活质量、身体功能和心理社会功能产生不利影响。患有软骨发育不全的人通常需要多次手术和手术来缓解病情的许多并发症。

Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma是一家全球性生物制药公司，专注于应用我们的创新TransCon技术平台，为患者带来有意义的改变。在患者、科学和激情的核心价值观的指导下，并遵循我们的产品创新算法，我们应用TranCon开发新疗法，展示出解决未满足的医疗需求的一流潜力。Ascendis总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有其他设施。请访问ascenddispharma.com了解更多信息。

性陈述
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的有关Ascendis未来运营、计划和管理目标的所有陈述（历史事实陈述除外）均为前瞻性陈述。此类声明的示例包括但不限于与以下方面相关的声明：（i）Transcon ANP改变软骨发育不全治疗的潜力，（ii）Transcon CGM增强Transcon ANP治疗益处的潜力，其安全性特征与单一治疗一致，（iii）Transcon ANP和Transcon GH组合改善生长障碍和身体功能治疗格局的潜力，（iv）COACH试验第52周数据的预计时间以及Ascendis计划在2025年第四季度启动第三期试验，（v）Ascendis应用其Transcon技术平台为患者带来有意义的改变的能力，以及（vi）Ascendis应用其Transcon技术开发新疗法，这些疗法具有解决未满足的医疗需求的一流潜力。Ascendis可能无法真正实现前瞻性陈述中披露的计划、实现意图或满足预期或预测，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。实际结果或事件可能与前瞻性陈述中披露的计划、意图、预期和预测存在重大差异。各种重要因素可能导致实际结果或事件与Ascendis做出的前瞻性陈述存在重大差异，包括以下因素：Ascendis产品和候选产品对第三方制造商、分销商和服务提供商的依赖; Ascendis开发计划或上市产品中不可预见的安全性或有效性结果;与任何已批准的Ascendis产品商业化相关的不可预见的费用;与Ascendis开发计划相关的不可预见费用;不可预见的销售、一般和管理费用、其他研发费用以及Ascendis的一般业务;与制造、监管要求、患者招募速度相关的项目开发延迟或其他不可预见的延迟; Ascendis获得额外资金（如果需要）以支持其业务活动的能力;国际经济的影响， 政治、法律、合规、社会和商业因素，包括关税和贸易政策。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中所表达的不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与Ascendis总体业务相关的风险，请参阅Ascendis于2025年2月12日向美国证券交易委员会（SEC）提交的20-F表格年度报告，以及Ascendis提交或提交的其他未来报告SEC。前瞻性陈述并不反映Ascendis可能进入或进行的任何未来许可、合作、收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。除法律要求外，Ascendis不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。

、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma徽标、公司徽标、SKYTROFA和TransCon是Ascendis Pharma集团拥有的商标。© 2025年6月Ascendis Pharma A/S.