Monte Rosa Therapeutics 宣佈 MRT-8102 獲得 FDA 臨床試驗申請批准，MRT-8102 是一種針對 NEK7 的分子黏合降解劑，用於治療多種炎症性疾病

DART-8102是一种高度选择性的NEK 7定向分子胶降解剂（MVD），旨在治疗与NLRP 3、IL-1β和IL-6调节异常相关的炎症性疾病，扩展了Monte Rosa的临床II&产品

临床前研究中观察到的DART-8102的功效、选择性和持久药效学为临床区分与炎症性疾病的竞争性方法奠定了可能性

。8102 1期临床结果，包括安全性、药代动力学、NEK 7蛋白降解和关键下游药效学标志物的数据，预计将于2026

波士顿，2025年6月10日（环球新闻网）--Monte Rosa Therapeutics，Inc. （纳斯达克：GLUE）是一家开发新型分子胶降解剂（MVD）药物的临床阶段生物技术公司，今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）批准了ERT-8102的研究性新药（IND）申请，这是一种NEK 7指导的MVD，正在开发用于治疗由NLRP 3炎症体和IL-1β驱动的炎症性疾病。该公司计划在未来几周内启动BRT-8102的第一阶段研究，并预计在2026年上半年分享初步结果。

ECT-8102的IND批准是我们寻求广泛将MGDs确立为免疫学和炎症（II）适应症的一种模式的另一个重要里程碑&。继我们的VAV 1导向MGDERT-6160之后，ERT-8102是我们第二个专门针对II适应症的IND，代表了唯一选择性靶向NEK 7的临床阶段MVD，有可能治疗多种炎症性疾病，包括心脏免疫学、风湿病和呼吸道适应症，”医学博士Markus Warrior说道。Monte Rosa Therapeutics首席执行官。“我们相信，与正在开发的IL-1抗体和NLRP 3抑制剂相比，基于其效力、选择性和持久药效，BRT-8102可以提供高度差异化的临床特征。我们期待在未来几周内启动一项I期健康志愿者研究，预计将于2026年上半年获得临床结果，包括安全性、药代动力学、NEK 7蛋白降解和下游药效学标志物的数据。作为第一阶段研究的一部分，我们计划通过评估一组具有高C反应蛋白（C反应蛋白）和其他关键炎症标志物的变化来建立心脏免疫学适应症的初步概念验证（PQ）。”

Rosa相信，其临床前研究支持BRT-8102治疗由NLRP 3炎症体、IL-1β和IL-6驱动的多种炎症性疾病的潜力。BRT-8102已证明NEK 7在体外可达纳摩尔水平降解，未观察到脱靶活性，包括相关的NEK家族蛋白。在非人灵长类动物（NHP）中，口服给药MRC-8102导致离体刺激试验中下游炎症标志物几乎完全抑制，并改善炎症性疾病模型中的病理指标。此外，在兔痛风模型中，观察到每日口服给药MRC-8102可以减少致病作用，包括减少关节肿胀和组织病理学评分。临床前GLP毒理学研究表明，DART-8102具有相当大的安全裕度，在大鼠和NHP中，暴露裕度均超过预期人体有效剂量的200倍。'除了

MRT-8102，Monte Rosa还在努力推进第二代NEK 7计划，增强CNS渗透率，预计将于2026年提交IND申请。Monte Rosa保留了MRT-8102及其第二代CNS优化NEK 7的全部全球权利 MGDs。

BRT-8102
DART-8102是一种强效、高度选择性、口服生物利用的研究用分子胶降解剂（MVD），靶向NEK 7，用于治疗与NLRP 3、IL-1β和IL-6调节失调相关的炎症性疾病。已经显示NEK 7是体外和体内NLRP 3炎性体组装、活化和IL-1β释放所需的。异常的NLRP 3炎性小体活化和随后活性IL-1β和白介素-18（IL-18）的释放与多种炎性病症有关，包括心血管疾病、痛风、骨关节炎、神经系统病症（包括帕金森病和阿尔茨海默病）和代谢病症。在非人灵长类动物模型中，MRT-8102显示出有效、选择性和持久地降解NEK 7，并在离体刺激全血后导致IL-1β和半胱天冬酶-1几乎完全减少。在GLP毒理学研究中，ERT-8102已证明具有相当大的安全裕度（是预计人体有效剂量的200倍暴露裕度）。

蒙特罗莎
Monte Rosa Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，为肿瘤学、自身免疫和炎症性疾病等领域的严重疾病患者开发高选择性分子胶降解剂（MVD）药物。MGDs是小分子蛋白质降解物，具有治疗其他模式（包括其他降解物）无法治疗的许多疾病的潜力。Monte Rosa的QuEEN™（新底物的定量和工程消除）发现引擎结合了人工智能引导的化学，多样化的化学库，结构生物学和蛋白质组学，以前所未有的选择性合理设计MGD。Monte Rosa开发了行业领先的MGD产品线，涵盖自身免疫性和炎症性疾病、肿瘤学等领域。Monte Rosa与诺华签署了全球许可协议，以推进VAV 1定向分子胶降解剂，并与罗氏公司进行了战略合作，以发现和开发针对癌症和神经系统疾病中以前被认为无法药物治疗的靶点的MGDs。欲了解更多信息，请访问www.monterosatx.com。

性陈述
本通讯包括明确和暗示的“前瞻性陈述”，包括1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。前瞻性陈述包括所有非历史事实的陈述，在某些情况下，可以通过“可能”、“可能”、“将”、“可能”、“将”、“将”、“预期”、“意图”、“计划”、“目标”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”、“正在进行”或这些术语的负面含义，或其他旨在识别有关未来的陈述的类似术语。本文包含的前瞻性陈述包括但不限于有关我们发展产品线的能力的陈述、我们在当前或未来适应症中成功完成候选药物的研究、进一步开发和商业化的能力的陈述，包括我们临床试验的时间和结果以及我们进行和完成临床试验的能力。关于我们在独一无二和一流的分子胶降解剂治疗方面的进展和开发速度的声明、围绕公司QuEEN™发现引擎的声明以及公司对其合理设计具有前所未有的选择性MGDs的潜力的看法，有关我们的临床前和临床项目、管道以及其中各种产品的进展和时间轴的声明，包括正在进行的开发和 我们的NEK 7指导MVD（称为BRT-8102）的进展，我们计划在未来几周内启动一项BRT-8102的1期研究，以及我们对此类1期研究的设计和推进的期望，包括与状态、安全性数据、药代动力学、NEK 7蛋白降解和关键下游药效学标志物和数据读出时间相关的更新，包括计划在2026年上半年发布的读数，该公司关于BRT-8102解决由NLRP 3炎症体、IL-1 β和IL-6驱动的多种炎症性疾病的潜力的声明，包括心脏免疫学、风湿病学、和呼吸适应症以及公司相信，与正在开发的IL-1抗体和NLRP 3抑制剂相比，基于其效力、选择性和持久药效学，BRT-8102可以提供高度差异化的临床特征，与BRT-8102安全裕度相关的声明，以及围绕第二代NEK 7计划的进展和时间表以及2026年向FDA提交IND的预期、我们任何候选产品的预期潜在临床益处、我们平台的进展和应用的声明，有关我们利用研究和转化见解的能力和潜在利益的声明，包括与临床前项目相关的公告、有关我们开发项目监管备案的声明，包括此类监管备案的计划时间，例如IND申请，以及监管机构的潜在审查，以及我们对项目成功的期望等。就其性质而言，这些报表受到许多风险和不确定性的影响，包括我们于2025年3月20日向美国证券交易委员会提交的截至2024年12月31日的最新10-K表格年度报告中列出的风险和不确定性，以及可能导致实际结果的任何后续文件。绩效或成就与陈述中预期或暗示的绩效或成就存在重大不利差异。您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们的管理层认为我们的陈述中反映的预期是合理的，但我们不能保证前瞻性陈述中描述的未来结果、绩效或事件和情况能够实现或发生。警告收件人不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅限于此类陈述做出之日，不应被解释为事实陈述。我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、任何未来演示还是其他原因，除非适用法律要求。这些材料中包含的某些信息以及在这些材料的任何展示过程中口头做出的任何陈述，这些陈述与这些材料相关，或基于从第三方来源获得的研究、出版物、调查和其他数据以及我们自己的内部估计和研究。虽然我们相信这些第三方研究、出版物、调查和其他数据截至这些材料之日是可靠的，但我们尚未独立验证，也没有对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性做出任何陈述。此外，没有独立来源评估我们内部估计或研究的合理性或准确性，并且不应依赖这些材料中与此类内部估计和研究相关或基于此类内部估计和研究的任何信息或陈述。

安德鲁·范德伯克