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argenx 在 EULAR 2025 上展示新的 efgartigimod 数据，强调肌炎和干燥综合征二期临床试验概念验证的积极结果
2025-06-10 22:01
- ALKIVIA数据表明，接受efgartigimod治疗的脊髓炎患者的肌肉力量和身体功能显着改善
- RHO数据显示efgartigimod实现了干燥病患者自身抗体的持续减少和功能结局的改善;该计划获得美国FDA快速通道认证
- Argenx致力于拓展风湿病学的新治疗领域，正在进行的关于盗汗（ALKIVIA）和干燥病（UNITY）的3期研究
年6月11日，中午12：01 CET
荷兰阿姆斯特丹-argenx SE（泛欧交易所&纳斯达克：ARGX）是一家致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司，今天宣布发布了评估VYVGART®的第二阶段研究的积极结果（IV：efgartigimod alfa-fcab和SC或Hytrulo：efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvFC）治疗干燥氏病（SjD）和特发性炎性胃病（IIM或盗汗）于6月11日至14日在西班牙巴塞罗那举行的2025年欧洲风湿病大会上发表。
argenx还宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予efgartigimod快速通道（GPT）资格，用于治疗初级干燥病。
“我们的创新模式优先考虑强大的生物学原理和高效的临床项目设计，这使我们能够快速推进风湿病的开发，”医学博士Luc Truyen说，博士，首席医疗官，argenx。“关于IgG自身抗体作用的大量证据强化了efgartigimod作为治疗多种风湿性疾病的新方法的治疗潜力，旨在通过针对潜在疾病来超越症状管理。EURAL上展示的数据强调了efgartigimod作为脊髓炎和干燥病患者的精确疗法的潜力，我们希望这种新型治疗方法能够提供一种新的治疗选择并改善患者的预后。”
ALKIVIA数据显示Efgartigimod可改善脊髓炎患者的功能
，治疗效果一致且具有统计学意义：
在正在进行的无缝ALKIVIA 2/3期研究中，评估了三种脊髓炎亚型（IMNM、ASyS、DM），2期的数据显示，当接受efgartigimod治疗时，患者的肌肉力量和身体功能表现出显着改善。该研究的主要终点是24周时的平均总改善评分（TIS），是疾病活动和肌肉功能的六项核心指标的合成。在所有六项核心指标中，大多数接受efgartigimod治疗的患者均观察到TIS改善，并且达到了主要终点。Efgartigimod患者的平均TIS明显更高，为50.45，而安慰剂组为35.65（双侧P=0.0004）。此外，对于接受efgartigimod治疗的患者，79%的患者实现了中度改善（TIS & 40），34%的患者实现了重大改善（TIS & 60），而接受安慰剂的患者的这一比例分别为47%和9.5%。
TIS的有利时间和安全性特征：在该研究的次要终点中，接受efgartigimod的患者的改善明显快于接受安慰剂的患者，导致至最低改善（TIS & 20）的中位时间为30天，至中度改善（TIS & 40）的时间为16周。相比之下，安慰剂组患者在72天内达到了最低限度的改善（TIS & 20），而在24周研究中的任何时间点，大多数安慰剂组患者都没有达到中度改善（TIS & 40）。Efgartigimod耐受性良好，经历至少一次的患者比例 efgartigimod和安慰剂组的治疗后出现的不良事件（TEAEs）相似。
ALKIVIA研究的3期部分正在对efgartigimod治疗脊髓炎进行评估。
“粘菌是一种使人衰弱的疾病，可导致肌肉无力，影响多个器官，并对患者的生活质量产生严重影响。医生们很难治疗它，因为目前的选择有限，并且具有显着的副作用，”Hector Chinoy博士说，ALKIVIA研究研究员、曼彻斯特大学风湿病学和神经肌肉疾病教授。“这项研究是第一个治疗盗汗的FcRN抑制剂，其结果证明了变革性靶向治疗方法的潜力。与安慰剂相比，Efgartigimod耐受性良好，并带来显着改善，为针对自身抗体作为疾病潜在关键驱动因素之一的治疗提供了新的希望。”
RHO数据显示Efgartigimod在干燥氏病中的跨终点临床效果
改善全身性疾病活动并减轻症状：在2期概念验证RHO研究中，Efgartigimod在全身性疾病活动和患者症状方面表现出显着改善。第24周，45.5%接受efgartigimod的患者在CRESS复合主要终点方面取得了改善（包括全身疾病活动性、唾液和泪腺功能），而接受安慰剂治疗的患者中这一比例为11.1%。接受efgartigimod治疗的患者在5项CRESS指标中有4项取得了改善。此外，接受efgartigimod治疗的患者的疾病活动性显示，clinESSDAI总分的中位数变化为-7.0，而安慰剂组为-4.0。一个关键的次要终点是五项疾病指标的cSTAR复合指数，它显示接受efgartigimod治疗的患者达到了54.5%的反应，而安慰剂组为33.3%。
疾病生物学调节的潜力：RHO研究中的生物标志物反应还表明，从第4周开始，抗体迅速、持续地减少了约60%。与安慰剂相比，efgartigimod组的疾病相关抗体抗Ro 52（-57% vs +13%）和类风湿因子（-26.6% vs -5.3%）显着下降，C1 Q免疫复合物也减少（-4.5 vs -0.06 mc eq/mL）。
Efgartigimod在干燥病患者中表现出良好的安全性。观察到的安全性和耐受性与其他临床试验一致，没有观察到新的安全性信号。UNITY 3期试验目前正在进行中，以评估efgartigimod对中度至重度干燥病患者的疗效和安全性。
“这些数据表明，靶向FcRN和减少Iggs对干燥病有意义的影响，”伊莎贝尔·皮恩医学博士说，博士，根特大学医院风湿病学科研究研究员。“临床和生物标志物的发现增加了我们对干燥病中的Iggren自身抗体的了解，并可能为这种复杂、进展性和服务不足的疾病的未来治疗策略提供参考。”
有关EURAL 2025会议上提供的数据的更多信息，请在此处找到。
演示详情如下：
