uniQure宣布任命凯莉·奥基夫为首席客户及战略官

~  NPS生物技术高管将领导治疗亨廷顿氏症的AST-130商业化~

马萨诸塞州莱克辛顿。和阿姆斯特丹，2025年6月11日（环球新闻）-- uniQureN.V.（纳斯达克：QURE）是一家领先的基因治疗公司，致力于为有严重医疗需求的患者提供变革性疗法，今天宣布任命Kylie O ' Keefe为首席客户和战略官，自2025年6月6日起生效。在此职位上，O ' Keefe女士将领导uniQure针对AST-130的全球商业化战略的开发和执行，该药物是该公司治疗亨廷顿舞蹈症的研究性基因疗法。她的职责包括所有商业职能和医疗事务。奥基夫女士最近担任PTC Therapeutics的首席商务官。

首席执行官马特·卡普斯塔（Matt Kapusta）表示：“我们非常高兴欢迎凯莉加入uniQure执行领导团队，我们计划于2026年在美国商业推出AMT-130。”“凯莉在罕见疾病方面拥有深厚的商业专业知识，她对亨廷顿氏病的了解和基因疗法的执行将在我们准备转型为商业阶段的生物技术公司时发挥宝贵作用。”

女士是 一位有成就的商业领袖，拥有广泛的生物制药经验，以及在罕见疾病和基因治疗方面的良好记录。最近，她担任PTC Therapeutics的首席商务官，领导50多个国家/地区多种罕见神经病学和代谢商业产品的全球商业战略、运营和投资组合管理。在任职期间，奥基夫女士领导了几项具有战略意义的商业发布，并支持小分子和基因疗法（包括Upstaza™（AADC缺陷症）的企业战略和管道开发。她还指导报销策略的制定和执行，包括付款人参与和健康经济评估，并领导业务发展和投资者关系。在她职业生涯的早期，奥基夫女士在LEO Pharma担任关键职位，她在30多个国家推出了药品组合。O ' Keefe女士拥有澳大利亚布里斯班昆士兰理工大学生物技术创新学士学位和丹麦弗雷德里克斯堡哥本哈根商学院医疗产品创新管理研究生文凭。

我很高兴在公司如此激动人心的时刻加入uniQure，”奥基夫女士评论道。“AST-130有可能成为亨廷顿病第一种改善疾病的治疗方法。随着在美国加速批准的明确和一致的道路，UniQure有能力在亨廷顿舞蹈症方面取得潜在的历史性突破。我期待着利用我在罕见疾病和基因治疗方面的经验，并与uniQure的优秀团队合作，推进其解决亨廷顿患者迫切需求的使命。

uniQure

uniQure正在兑现基因治疗的承诺--具有潜在疗效的单一治疗方法。UniQure针对血友病B的基因疗法的批准是一项基于十多年研究和临床开发的历史性成就，代表着一项重大进展 这是基因组医学领域的里程碑，为血友病患者开辟了一种新的治疗方法。uniQure目前正在推进一系列专有基因疗法，用于治疗亨廷顿氏病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病和其他严重疾病的患者。' www.uniQure.com

uniQure前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性声明。除历史事实陈述之外的所有陈述都是前瞻性陈述，通常用“预期”、“相信”、“可能”、“建立”、“估计”、“期望”、“目标”、“意图”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“将”和类似的表达方式来表示。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。这些前瞻性陈述的例子包括但不限于有关公司商业化计划的陈述;公司为亨廷顿氏病患者提供可能改变生活的治疗的能力以及相关时间轴; AST-130的潜在临床和功能影响;以及公司继续临床开发的计划。出于多种原因，公司的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。这些风险和不确定性包括：与公司的AST-130 I/II期临床试验相关的风险，包括试验的中期数据可能无法预测后续数据读数（将作为进一步监管互动的基础）的风险，可能不支持生物制品许可申请（BLA）提交或加速批准，FDA和其他监管机构可能不满意，并且对现有数据和结果的新分析可能会得出与截至本文之日确定的结论不同的结论;与公司当前和未来与监管机构互动相关的风险，可能影响临床试验的启动、时机和进展，其BLA提交计划和监管批准途径;与公司开展有关AST-130业务开发工作的能力相关的风险; FDA和其他监管机构对公司第一/II期AST-130临床试验数据的解释以及对公司临床项目和监管批准流程的接受的不确定性; FDA和其他监管机构的后续发展可能与迄今为止收到的反馈不一致;公司继续建立和维护实现其目标所需的公司基础设施和人员的能力;公司管理当前和未来临床试验和监管流程的有效性;基因疗法的持续开发和接受;公司在临床试验中展示其候选基因疗法的治疗益处的能力;公司获得、维护和保护知识产权的能力;以及公司为其运营提供资金并根据需要筹集额外资本的能力。这些风险和不确定性在公司向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的定期文件（包括其年度文件）中的“风险因素”标题下进行了更全面的描述 于2025年2月27日向SEC提交的10-K表格报告以及公司不时向SEC提交的其他文件中。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述，并且公司不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来出现新信息。

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