Capricor Therapeutics 宣布其杜氏肌营养不良症项目的关键监管更新

• 美国FDA成功完成许可前检查;公司预计设施将满足支持许可的所有要求
• 咨询委员会会议定于2025年7月30日举行
• 周期中期会议最近完成，没有重大问题或重大缺陷;周期后期会议计划于7月中旬举行
• 生物制品许可申请仍在优先审查中，PDUFA目标行动日期为2025年8月31日

圣地亚哥

，2025年6月11日（环球新闻网）--Capricor Therapeutics （纳斯达克股票代码：CAPR）是一家开发用于治疗罕见疾病的基于变革细胞和外来体的疗法的生物技术公司，今天宣布成功完成美国食品和药物管理局（FDA）对其圣地亚哥Deramiocel生产工厂的许可前检查（PLI），该公司领先的细胞疗法候选者已获得生物制品许可申请（BLA）正在接受FDA审查，可能批准用于治疗杜兴肌营养不良症（DID）。检查以包含几项观察结果的483表格结束。该公司已向FDA提交了回应，其中均不要求对GMP流程或设施进行重大变更。这些意见主要与常规质量体系和文件编制实践有关。该公司相信，该设施将满足必要的要求，以支持产品许可证，并等待批准，商业推出。

“

这一检查结果是一个重要的监管里程碑，特别是在一个标准非常高的领域，”Linda Marbán博士说，Capricor的首席执行官。“这反映了我们制造能力的实力，并在我们取得潜在批准的过程中使我们处于有利地位。FDA咨询委员会会议现已安排，我们期待有机会提供支持批准Deramiocel治疗杜兴肌营养不良症的全部证据。随着所有关键审查活动均按计划进行，我们仍然专注于为杜兴社区提供这种急需的治疗方法。”

FDA

通知Capricor，其打算于2025年7月30日举行咨询委员会会议，但该日期仍有待FDA确认。在中期审查时，没有发现重大问题或重大缺陷。计划于2025年7月中旬举行后期会议。Deramiocel的BLA仍在优先审查中，处方药使用者费用法案（PDUFA）行动日期为2025年8月31日。

关于

Duchenne肌营养不良症

DMZ是一种毁灭性的遗传性疾病，其特征是骨骼、心脏和呼吸肌进行性虚弱和慢性炎症，死亡率中位数约为30岁。据估计，大约每3，500名男婴中就有一名患者发生DMZ，并且患者 美国人口估计约为15，000 - 20，000人。DMZ病理生理学是由功能性肌萎缩蛋白的产生受损驱动的，该蛋白通常作为肌肉中的结构蛋白发挥作用。肌肉细胞中功能性肌萎缩蛋白的减少导致显着的细胞损伤，并最终导致肌肉细胞死亡和纤维化替代。在DMZ患者中，心肌细胞逐渐死亡并被疤痕组织取代。这种心肌病最终会导致心力衰竭，这是目前DMZ患者死亡的主要原因。治疗选择有限，而且没有治愈方法。

关于Deramiocel Deramiocel（CAP-1002）由同种异源心脏球源细胞（CDC）组成，这是一种罕见的心脏细胞群体，已在临床前和临床研究中证明，在保存肌营养不良病（如DID）中的心脏和骨骼肌功能方面发挥强大的免疫调节和抗纤维化作用。

CDC通过分泌称为外来体的细胞外小泡发挥作用，这些小泡针对巨噬细胞并改变其表达谱以采取治愈而不是促炎症表型。CDC已在250多篇同行评审的科学出版物中进行了研究，并在多项临床试验中对250多名人类受试者进行了治疗。

用于治疗DMZ的Deramiocel已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认定。

   deramiocel的监管途径得到了美国RMAT（再生医学高级治疗指定）和欧洲地区高级治疗药品（ATMP）指定的支持。 此外，如果Capricor获得Deramiocel治疗DMZ的FDA上市批准，则Capricor将有资格根据其之前收到的罕见儿科疾病认定获得优先审查通知（PPV）。

关于Capricor Therapeutics Capricor Therapeutics（纳斯达克：

CAPR）是一家生物技术公司，致力于推进基于变革性细胞和外来体的疗法，以重新定义罕见疾病的治疗格局。

处于我们创新前沿的是我们的领先候选产品Deramiocel，一种异基因心脏源性细胞疗法。广泛的临床前和临床研究表明，deramiocel在保护DMZ等营养不良病中的心脏和骨骼肌功能方面发挥了强大的免疫调节和抗纤维化作用。Deramiocel目前正处于治疗杜氏肌营养不良症的后期开发阶段。Capricor还利用其exosome技术的力量，使用其专有的StealthX ™平台进行临床前开发，重点关注疫苗学、寡聚酸、蛋白质和小分子治疗等领域，以潜在地治疗和预防各种疾病。在Capricor，我们致力于突破可能性的界限，为有需要的人开辟一条变革性治疗之路。欲了解更多信息，请访问