Editas Medicine Reports Proprietary Targeted Lipid Nanoparticle Delivery in Non-Human Primates Enables In Vivo HBG1/2 Promoter Editing for Sickle Cell Disease and Beta Thalassemia at the European Hematology Association 2025 Congress in June

使用高效CSC递送在单剂给药后五个月内实现了58%的平均编辑，使用临床验证的策略证明了治疗相关的编辑水平。

这一成就支持开发一种治疗镰状细胞病和β地中海贫血的新型体内方法。

马萨诸塞州剑桥2025年6月12日（环球新闻网）-- Editas Medical，Inc.（纳斯达克：EDIT）是一家开创性的基因编辑公司，今天分享了新的体内数据，证明了在非人灵长类动物（NHP）中使用单剂量的专有靶向脂质纳米颗粒（tLNP）在骨髓干细胞（HSC）中HBG 1/2启动子编辑的治疗相关水平。这种靶向HBG 1/2启动子上调胎儿血红蛋白（GbF）的临床验证方法正在临床前开发中，作为一种潜在的变革性体内基因编辑药物，用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。该公司在今天的演示文稿中报告了这些数据，并将于6月14日星期六下午6：30至7：30（美国东部时间中午12：30至1：30）在意大利米兰举行的欧洲血液学协会（EHA）2025年大会上在海报会议上详细介绍数据。

在这项研究中，该公司专有的tLNP配方将HBG 1/2启动子编辑货物传递给NHP中的OSC。这项正在进行的NHP研究的最新数据显示，五个月后，单次静脉注射Editas的tLNP导致HSC中HBG 1/2启动子区域的平均中靶编辑水平为58%：远超过治疗益处所需的预测编辑阈值' 25%。除了实现治疗相关的编辑水平外，与标准LNP相比，Editas的tLNP在NHP中的生物分布数据继续显示肝脏的显着去靶向。

“来自我们体内OSC计划的这些数据证实了我们在NHP中实现高效递送、治疗相关编辑水平和良好的生物分布的能力。这些数据验证了Editas专有的HSC-tLNP的进一步开发，用于编辑HBG 1/2启动子，以治疗镰状细胞病和β地中海贫血，”Linda C说。伯克利，博士，Editas Medical执行副总裁兼首席科学官。

Editas Medical的体内OSC计划针对HBG 12启动子，以模拟胎儿血红蛋白遗传持久性（HPFH）的自然发生机制，并利用专有的AsCas 12 a高效编辑并最大限度地减少脱靶编辑。用研究药物reni-cel用AsCas 12 a编辑HBG 12启动子，导致临床试验中的血红蛋白和总血红蛋白（HB）大幅增加。

演示详细信息如下。摘要可以在EHA网站上访问，演示文稿将在会议期间发布在Editas医学网站上。

海报介绍详情：标题：在非人类灵长类动物中靶向脂质纳米颗粒递送实现体内HBG 12启动子编辑以治疗β-血红蛋白病日期/时间：2025年6月14日，星期六，下午6：30 - 7：30 CEST/ 12：30美国东部时间下午1：30地点：Allianz MiCo，米兰会议中心会议：海报会议2

关于Editas Medine作为一家开创性的基因编辑公司，Editas Medine专注于将CRISPR/Cas 12 a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为强大的体内药物管道，为世界各地患有严重疾病的人提供服务。Editas Medicine旨在发现、开发、制造和商业化针对广泛类型疾病的变革性、持久性、精确的体内基因编辑药物。Editas Medicine是Broad Institute的Cas 12 a专利权以及Broad Institute和哈佛大学人类药物Cas9专利权的独家许可人。有关最新信息和科学演示，请访问www.editasmedicine.com。