艾德塔斯医学在欧洲血液学会2025年6月大会上报告称，其专有的靶向脂质纳米颗粒递送系统在非人灵长类动物中实现了HBG1/2启动子编辑，可用于镰状细胞疾病和β-地中海贫血的体内治疗

使用高效CSC递送在单剂给药后五个月内实现了58%的平均编辑，使用临床验证的策略证明了治疗相关的编辑水平。

一成就支持开发一种治疗镰状细胞病和β地中海贫血的新型体内方法。

州剑桥2025年6月12日（环球新闻网）-- Editas Medical，Inc.（纳斯达克股票代码：EDIT）是一家开创性的基因编辑公司，今天分享了新的体内数据，证明了在非人灵长类动物（NHP）中使用单剂量的专有靶向脂质纳米颗粒（tLNP）在骨髓干细胞（OSC）中HBG 1/2启动子编辑的治疗相关水平。这种靶向HBG 1/2启动子上调胎儿血红蛋白（GbF）的临床验证方法正在临床前开发中，作为一种潜在的变革性体内基因编辑药物，用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。该公司在今天的演示文稿中报告了这些数据，并将于6月14日星期六下午6：30至7：30（美国东部时间中午12：30至1：30）在意大利米兰举行的欧洲血液学协会（EHA）2025年大会上的海报会议上详细介绍数据。

这项研究中，该公司专有的tLNP配方将HBG 1/2启动子编辑货物传递给NHP中的OSC。这项正在进行的NHP研究的最新数据显示，五个月后，单次静脉注射Editas的tLNP导致HSC中HBG 1/2启动子区域的平均中靶编辑水平为58%：远超过治疗益处所需的预测编辑阈值' 25%。除了实现治疗相关的编辑水平外，与标准LNP相比，Editas的tLNP在NHP中的生物分布数据继续显示肝脏的显着去靶向。

来自我们体内OSC计划的这些数据证实了我们在NHP中实现高效递送、治疗相关编辑水平和良好的生物分布的能力。这些数据验证了Editas专有的HSC-tLNP的进一步开发，用于编辑HBG 1/2启动子，以治疗镰状细胞病和β地中海贫血，”Linda C说。伯克利，博士，Editas Medical执行副总裁兼首席科学官。

Medical的体内OSC计划针对HBG 12启动子，以模拟胎儿血红蛋白遗传持久性（HPFH）的自然发生机制，并利用专有的AsCas 12 a高效编辑并最大限度地减少脱靶编辑。用研究药物reni-cel用AsCas 12 a编辑HBG 12启动子，导致临床试验中的血红蛋白和总血红蛋白（HB）大幅增加。

详细信息如下。摘要可在EHA网站上访问，演示文稿将在会议期间发布在Editas Medical网站上。

展示详情：
标题：在非人类灵长类动物中靶向脂质纳米颗粒递送实现β-血红蛋白病的体内HBG 1/2启动子编辑
日期/时间：2025年6月14日星期六，欧洲中部时间下午6：30至7：30/美国东部时间下午12：30至1：30
地点：安联MiCo， 米兰会议中心
会议：海报会议2关于Editas医学作为一家开创性的基因编辑公司，Editas Medical致力于将CRISPR/Cas12 a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为强大的体内药物管道，为世界各地患有严重疾病的人提供服务。

Editas Medicine旨在发现、开发、制造和商业化针对广泛类型疾病的变革性、持久性、精确的体内基因编辑药物。Editas Medicine是Broad Institute的Cas12a专利权以及Broad Institute和哈佛大学人类药物Cas9专利权的独家许可人。有关最新信息和科学演示，请访问www.example.com。

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