Beam Therapeutics宣布在欧洲血液学会（EHA）2025年大会上公布BEAM-101在镰状细胞病（SCD）中的BEACON 1/2期临床试验新数据，支持其差异化特征

更新了17名患者的数据，与之前提供的数据一致;接受BEAM-101治疗的所有患者均实现了血红蛋白F（GbF）诱导>60%，血红蛋白S（GbS）降低至<40%，贫血患者的缓解

需要一个动员周期的中位数，并且经历了快速中性化和血小板移植

安全性特征仍然与白苏安预处理、自动骨髓干细胞移植和基础SPD

入组一致BEACON试验的成人和青少年队列中完成，预计有30名患者将在2025年中期

Beam to Host Investor网络广播今天，2025年6月13日下午4：00美国东部

时间马萨诸塞州剑桥2025年6月13日（环球新闻网）--Beam Therapeutics Inc. （纳斯达克：BEAM）是一家通过碱基编辑开发精确遗传药物的生物技术公司，宣布了其BEACON 1/2期临床试验中BEAM-101在患有严重血管阻塞性危象（VOC）的镰状细胞病（BCD）患者中进行的新的安全性和有效性数据。这些数据将于今天在米兰举行的欧洲血液学协会2025年大会（EHA 2025）上发布。

BEACON试验的新数据，包括更多患者和更长的随访时间，进一步证明了研究性基础编辑疗法BEAM-101的强大临床特征，正如先前在2024年12月第66届美国血液学学会（ASH）年会和博览会上公布的数据中最初确定的那样。来自17例接受BEAM-101治疗的患者的更新数据显示，胎儿血红蛋白（HbF）稳健且持久增加，镰状血红蛋白（HbS）减少，中性粒细胞和血小板快速植入，溶血和氧输送标志物正常化或改善。患者需要一个中位动员周期。移植后未报告VOC。BEAM-101采用先进的、基本上自动化的工艺生产，该工艺已表现出始终如一的高产量和可行性，能够在数据截止时为BEACON临床试验中的所有患者成功生产。正在进行的临床研究的结果总结如下。

Gupta医学博士说：“患有ASD的患者对新的、安全的、有效的治疗方法有着巨大的需求，其中许多人都面临着严重的症状，这些症状对其生活质量和寿命有显着影响。”公共卫生硕士，明尼苏达大学儿科血液和骨髓移植医生、副教授，也是BEACON试验的研究员。“BEACON试验的这些充满希望且一致的新数据来自17名接受BEAM-101治疗的患者，继续增强了这种基因疗法满足这一未满足需求的潜力。患者仅需要中位数一个动员周期，获得了快速的中性粒细胞和血小板植入，最大限度地减少了输血需求，并实现了接近镰状细胞特征的稳定血红蛋白F/S比。鉴于这一特征，BEAM-101有可能进一步恢复红细胞的健康和功能，减少患者住院时间，并减轻患者和提供者细胞和基因治疗的总体负担。”

我们仍然高度 Beam首席执行官John Evans表示：“BEAM-101的潜力令人鼓舞，今天的数据进一步增强了其为BCD患者提供变革性治疗的潜力。”“我们继续看到越来越多的证据表明BEAM-101和基础编辑在严重BCD中具有差异性结果，目前在17名患者中观察到，随访时间最长超过一年。我们的制造流程还为现场和患者提供了灵活性，以及持续强劲的产品产量和成功率。随着成人和青少年队列的入组现已完成，我们的重点是继续在这项试验中为患者接种剂量，同时我们努力实现实现终身治疗的使命。”

2025年2月28日数据截止日期，共有17名重度BCD患者接受了BEAM-101治疗，并纳入安全性和有效性分析，随访时间为0.2至15.1个月。

主要亮点包括以下内容：

• 保护性GbF的快速持续增加：与ASH提供的数据一致，所有患者的内源性GbF水平均超过60%，相应的GbS持续降低至40%以下。在随访过程中维持了β F表达细胞的泛细胞分布，每个细胞的β F水平高于镰状阈值。
• 稳健且持续的总血红蛋白（HB）水平：清除输血后，随着患者贫血的消退，总血红蛋白水平迅速增加。
• 观察到的持久反应：血红蛋白升高、血红蛋白降低和贫血消退可持续长达15个月。' nbsp;   
• 有效的细胞收集和快速移植：患者需要中位数一个动员周期（范围：1-3个周期）。至中性粒细胞植入的中位时间为16.5天（范围：12-30天），重度中性粒细胞减少的中位持续时间为7.0天（范围：4-17天）。血小板植入的中位时间为19.5天（范围：11-34天）。
• 溶解标志物和红细胞生成素水平的正常化：BEAM-101治疗后，所有患者的溶解关键标志物（包括间接胆汁、触珠蛋白、乳酸脱氢酶和网织红细胞）均正常化或改善。红细胞生成素水平也降至正常或接近正常，表明组织的氧气输送显着改善。
• 安全性特征与白苏安和自身骨髓干细胞移植（HSCI）一致：BEAM-101的安全性特征与白苏安预处理、自身HSCI和基础SCI一致。最常见的治疗后出现的不良事件（TEAEs）与白苏安条件处理一致，包括口腔炎、发热性中性粒细胞减少症和贫血。正如之前报道的那样，一名患者在BEAM-101输注四个月后死于呼吸衰竭，研究人员确定呼吸衰竭可能与白苏安预处理有关，但被认为与BEAM-101无关。
• 未报告VOC：植入后没有患者出现任何研究者报告的VOC。
• 改善红细胞（RBC）健康和功能：对RBC健康和功能的探索性生物标志物评估表明，BEAM-101治疗后，多个参数与基线相比有所改善，包括多次RBC镰状动力学测量达到与镰状细胞特征相当的水平，降低RBC粘附性和致密RBC百分比，以及系统性炎症的减少。

试验的成人和青少年队列的入组已完成，截至2025年6月13日，已有26名患者接受了BEAM-101给药。Beam预计到2025年年中为30名患者接种疫苗，并到2025年底分享试验的额外数据。

EHA 投资者网络广播信息
Beam将于今天（2025年6月13日）美国东部时间下午4：00举办电话会议和网络广播，审查BEAM-101数据和今年EHA会议的其他关键演示文稿。'该演示文稿的现场网络直播将在公司网站www.beamtx.com的投资者部分的“活动”下进行，并在活动结束后不久进行重播。

BEAM-101
BEAM-101是一种研究性转基因细胞疗法，用于治疗严重镰状细胞病（BCD）。一次性治疗由自身CD 34+骨髓干祖细胞（HSPC）组成，这些细胞已在HBG 1/2基因的启动子区域进行碱基编辑，并通过骨髓干细胞移植程序进行给药。BEAM-101编辑旨在抑制转录抑制因子BCC 11 A与启动子结合，而不破坏BCC 11 A表达，导致非镰状和抗镰状胎儿血红蛋白（GbF）的产生增加，从而模拟胎儿血红蛋白遗传持久性中所见的自然发生的变体的影响。血红蛋白是发育和早期生命中主要的血红蛋白变体。正在进行的BEACON 1/2期研究正在评估BEAM-101的安全性和有效性，这是一项开放标签、单组、多中心试验，针对患有严重血管阻塞性危象（VOC）的成年BCD患者进行。

镰状细胞病
镰状细胞病（BCD）是一种严重的遗传性血液病，由β珠蛋白基因的单点突变E6 V引起。这种突变导致突变形式的镰状血红蛋白（GbS）聚集成长而刚性的分子，在缺氧条件下将红细胞弯曲成镰状。患病细胞阻塞血管并过早死亡，最终导致贫血、剧烈疼痛（危机）、感染、中风、器官衰竭和过早死亡。ASD是美国（U.S.）最常见的遗传性血液疾病，影响美国境内约10万人和全球约800万人。

Beam Therapeutics
Beam Therapeutics（纳斯达克：BEAM）是一家生物技术公司，致力于建立领先的、全集成的精准基因药物平台。为了实现这一愿景，Beam组装了一个具有集成基因编辑、交付和内部制造能力的平台。Beam的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，这是一种专有技术，旨在在目标基因组序列上实现精确、可预测和有效的单碱基变化，而不会在DNA中造成双链断裂。这有可能实现Beam正在使用的广泛治疗编辑策略来推进多元化的基础编辑程序组合。Beam是一家以价值观为导向的组织，致力于其员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。

前瞻性陈述的警告
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的前瞻性陈述。请投资者不要过度依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下方面相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括与BCD相关的陈述;我们推进BEAM-101计划的计划和预期时间，包括BEAM-101的临床试验设计和预期;以及我们通过碱基编辑为患者开发终身、治疗性、精确基因药物的能力。每个 前瞻性陈述存在重要的风险和不确定性，可能导致实际结果与此类陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管机构批准和商业化我们的候选产品的能力，这可能需要比计划更长的时间或成本更高;我们筹集额外资金的能力（可能无法获得）;我们为候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力;我们的候选产品将获得推进人体临床试验所需的监管批准的不确定性;对我们候选产品的临床前测试以及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后临床试验的结果或成功;我们临床试验的启动和入组以及预期推进时间可能需要比预期更长的时间;我们的候选产品或我们依赖管理它们的交付方式可能会导致严重不良事件;我们的候选产品可能会经历制造或供应中断或故障;与竞争产品相关的风险;以及截至2024年12月31日年度10-K表格年度报告中“风险因素摘要”和“风险因素”标题下识别的其他风险和不确定性，我们截至2025年3月31日季度的10-K表格季度报告，以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件。这些前瞻性陈述仅限于本新闻稿发布之日。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，我们不可能预测所有这些因素或事件。我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因，除非适用法律可能要求。

人：

投资者：
霍莉·曼宁
光束治疗
hmanning@beamtx.com

媒体：
乔西·巴特勒
1AB
josie@1abmedia.com