ORLADEYO® (berotralstat) 在哥伦比亚获批

北卡罗来纳州研究三角公园2025年6月13日（GLOBE NEWSWIRE）--BioCryst Pharmaceuticals，Inc. （纳斯达克股票代码：BCRX）今天宣布，哥伦比亚国家药物和食品监督研究所（INVIMA）已批准口服每日一次的ORLADEYO^®（berotralstat）用于预防成人和12岁或以上儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。

今天的宣布标志着将ORLADEYO带给泛拉丁美洲地区需要新治疗选择的HAE患者的又一重要步骤。在INVIMA做出这一积极决定后，我们正在与Pint Pharma的团队合作，为哥伦比亚的患者提供每日一次的口服预防性治疗，”BioCryst首席商务官Charlie Gayer说。

与Pint Pharma GmbH独家合作，在泛拉丁美洲地区注册和推广ORLADEYO。根据协议条款，Pint负责获得和维护所有营销授权以及在拉丁美洲商业化ORLADEYO。ORLADEYO此前已在该地区获得智利、阿根廷、巴西、墨西哥和秘鲁监管机构的批准。

ORLADEYO^® （berotralstat）
ORLADEYO ^® （berotralstat）是第一种也是唯一一种专门用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性脑病（HAE）发作的口服疗法。每天一粒ORLADEYO胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作。

适应症和重要安全信息

适应症
ORLADEYO ^® （berotralstat） 是一种血浆释放酶抑制剂，适用于预防成人和12岁及以上儿童患者发生遗传性血管性脑病（HAE）。

限制
ORLADEYO治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定。ORLADEYO不应用于治疗急性HAE发作。由于可能会导致QT延长，因此不建议给予高于150毫克的ORLADEYO额外剂量或剂量，每日一次。

安全信息

在高于推荐每日一次150毫克剂量的剂量下，观察到QT延长增加，并且具有浓度依赖性。

ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病。

中度或重度肝损害（Child-Pugh B或C）患者，建议降低剂量，每日一次口服110 mg，随餐服用。

是P-糖蛋白（P-GP）和乳腺癌耐药蛋白的一种受体。P-GP诱导剂（例如，米非司酮、圣约翰草）可能会降低贝罗曲拉司他的血浆浓度，导致ORLADEYO的疗效降低。ORLADEYO不建议使用P-GP诱导剂。

（剂量为150毫克）是CYP 2D 6和CYP 3A 4的中度抑制剂。对于治疗指数较窄且主要由CYP 2D 6或CYP 3A 4代谢的合并药物，建议进行适当的监测和剂量调整。剂量为300毫克的ORLADEYO是一种P-GP抑制剂。建议对P-GP进行适当的监测和剂量调整 与ORLADEYO联合给药时的代谢物（例如，Digoxin）。

在12岁儿科患者中的安全性和有效<性尚未确定。

足够的数据来了解怀孕期间使用ORLADEYO的药物相关风险。目前还没有关于人乳中贝罗曲他的存在、其对母乳喂养婴儿的影响或其对产奶量的影响的数据。

报告疑似不良反应，请联系BioCryst Pharmaceuticals，Inc.电话：1-833-633-2279或FDA电话：1-800-FDA-1088或 www.fda.gov/medwatch。

查看完整的 处方信息。

BioCryst Pharmaceuticals
BioCryst Pharmaceuticals是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性肿胀和其他罕见疾病患者的生活。BioCryst利用其在结构引导药物设计方面的专业知识开发一流或一流的小分子和蛋白质疗法，以针对难以治疗的疾病。BioCryst已将ORLADEYO^®（berotralstat）商业化，这是第一种口服、每日一次的血浆释放酶抑制剂，并正在推进小分子和蛋白质疗法的管道。欲了解更多信息，请访问www.biococcup.com或在LinkedIn上关注我们。

性声明

本新闻稿包含前瞻性声明，包括有关BioCryst对ORLADEYO的计划和期望的声明。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果、绩效或成就与前瞻性陈述中表达或暗示的任何未来结果、绩效或成就存在重大差异。这些陈述反映了我们对未来事件的当前看法，并基于假设，并受到风险和不确定性的影响。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。一些可能影响本文包含的前瞻性陈述的因素包括：BioCryst成功实施或维持ORLADEYO商业化计划的能力; BioCryst与第三方合作的结果可能无法满足BioCryst当前的预期;与政府行动相关的风险，包括决策和 其他行动，包括与定价相关的行动，可能不会在预期或根本不会采取，或者此类决定和其他行动的结果可能不符合BioCryst当前的预期; ORLADEYO的商业可行性，包括其实现持续市场接受的能力; FDA、INVIMA或其他适用的监管机构可能需要在产品和候选产品计划的研究之外进行额外的研究，不得提供可能导致计划临床试验延迟的监管许可，可能对产品和候选产品施加某些限制、警告或其他要求，可能对候选产品实施临床搁置，或者可能扣留、推迟或撤回产品和候选产品的市场批准; BioCryst成功管理其增长和有效竞争的能力;以及与BioCryst业务国际扩张相关的风险。请参阅BioCryst定期向美国证券交易委员会提交的文件，特别是BioCryst最新的10-K表格年度报告、10-Q表格季度报告和8-K表格当前报告，其中确定了可能导致实际结果与BioCryst前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异的重要因素。

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