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Pharvaris 在 EAACI 大會上展示數據，顯示 Deucrictibant 有望預防和治療緩激肽介導的血管性水腫發作
2025-06-16 10:50
瑞士ZUG，2025年6月16日（环球新闻网）--Pharvaris（纳斯达克：PHVS）是一家晚期生物制药公司，开发新型口服缓延素B2受体受体阻滞剂，以帮助解决患有缓延素介导疾病（例如遗传性血管性脑病（HAE）和C1抑制剂缺乏症（AAE-C1 INH）引起的获得性血管性脑病（AAE-C1 INH）等患者未满足的需求，该公司今天宣布了在2025年欧洲过敏和临床免疫学学会（EAACI）大会上提交的数据摘要。
Pharvaris首席执行官Berndt Modig表示：“Pharvaris在EAACI期间抓住了与HAE思想领袖群体进行科学交流的机会，因为我们提供了支持deucrictibant用于预防性和按需治疗的差异化特征的数据。”“在上周的研发电话会议的基础上，我们分享了数据，证明deucrictibant有潜力解决患有HAE-1/2以外的慢kinin介导的血管性水肿患者未满足的需求。Deucrictibant在CHAPTER-1研究的随机部分中显示出持续的发作减少和生活质量指标的改善（这在开放标签扩展研究中得到了保留），并且在我们正在进行的RAPIDe-2按需长期扩展研究中，大多数发作中，单剂即可缓解早发症状并完全缓解症状。最后，RAPIDe-3是第一项也是唯一一项3期按需研究，该研究将探索“进展结束”作为新的预先指定终点，这对于HAE患者特别有意义。结合其他研究终点的结果，我们将能够评估deucrictibant从头到尾对HAE攻击的全面影响。”
演示的详细信息概述如下：
预防
口服Deucrictibant预防遗传性血管性肿胀的长期安全性和有效性：CHAPTER-1开放标签扩展研究的结果，Emel Aygören-Pürsün医学博士的海报展示
- 有史以来第一次出现的舒缩肽B2受体对抗机制对机制预防/按需数据支持deucrictibant产品组合的潜力。
- 正在进行的第2期第1章开放标签扩展（PLE）研究为口服deucrictibant预防HAE发作的长期安全性和有效性提供了进一步的证据。
- 一年半多来，无论基线发作率如何，OLE参与者的发作率一直保持在较低水平。
- 当评估机制对机制反应时，在deucrictibant预防性治疗期间用于突破性发作时，对依替班特按需治疗突破性发作的反应似乎得到了维持。
CHAPTER-1开放标签扩展研究中，口服Deucrictibant的长期预防性治疗改善遗传性血管性肿胀参与者的疾病控制和健康相关生活质量，由Markus Magerl医学博士和nbsp;
- 在正在进行的CHAPTER-1 PLE期间，评估了deucrictibant治疗对健康相关生活质量（HRMQL）、疾病控制和治疗满意度的影响。
- 在试验随机化部分结束时，所有接受deucrictibant的参与者都报告了HRMQL有临床意义的改善，该改善一直维持到数据截止时（第62周）评估的最新时间点。
- 所有参加PLE的参与者都表现良好 HAE得到控制，治疗满意度很高。
3章第3期试验设计：口服缓释肽B2受体激动剂Deucrictibant缓释片用于预防遗传性血管性水肿发作的有效性和安全性，William Lumry医学博士的快闪演讲
- CHAPTER-3是一项正在进行的全球III期研究，旨在评估每日一次口服deucrictibant（40毫克/天）缓释片（XR）预防青少年和成人HAE发作的有效性和安全性。
- 第2阶段第1章研究的结果支持第3章研究设计。
性血管性水肿患者的健康相关生活质量和临床特征单独处方长期预防和单独按需治疗，口头报告由Laurence Bouillet医学博士，博士
- 进行了一项现实世界的横断面调查，以评估在现实世界中仅服用LTP或IDT的1/2型HAE患者的治疗与结果之间的关系。
- 162名医生报告了来自欧洲和美国的601名患者的数据，这些数据是通过Adelphy HAE Wave II疾病特定计划™（DSP）收集的。
- 在601名患者中，41%的患者服用LTP，59%的患者仅服用IDT。
- 研究结果表明，与单独服用IDT的患者相比，过去12个月内服用LTP的HAE患者经历的轻度发作多于中度或重度发作，并且在调查时健康相关的生活质量明显更好。
- 分析表明，LTP和IDT在HAE管理中发挥着重要作用，并证实了国际指南，该指南建议接受LTP的HAE患者必须始终使用IDT。
需
口服Deucrictibant治疗遗传性血管性肿胀发作的长期安全性和有效性：RAPIDe-2扩展研究的结果，Henriette Farkas医学博士的主题海报会议，博士，D.Sc.
- RAPIDe-2的A部分（一项关于deucrictibant用于按需治疗HAE发作的2/3期研究）结束后，对19名参与者的465次发作进行了分析，其中包括7名参与者的14次上呼吸道发作。
- RAPIDe-2扩展A部分的最终结果与II期RAPIDe-1随机研究一致。
- Deucrictibant在所有剂量下仍然耐受良好，没有报告治疗相关的治疗后出现的不良事件。
- 症状缓解的中位数时间为1.1小时，97.8%的发作在12小时内症状缓解。
- 完成发作解决的中位时间为10.6小时，86.9%的发作在24小时内完全解决。
- Deucrictibant数据显示，在治疗的大多数HAE发作中，单剂量持久性没有症状复发。
- 89.2%在24小时内症状消退的发作接受了单剂deucrictibant治疗。
- 89.2%在24小时内症状消退的发作接受了单剂deucrictibant治疗。
Deucrictibant治疗上气道和喉遗传性血管性肿胀发作的安全性和有效性：RAPIDe-2扩展研究的结果，Anna Valerieva医学博士的快闪演讲，博士
- RAPIDe-2研究A部分的最终数据表明，对于影响上呼吸道的HAE发作（包括喉发作）和发生在其他位置的HAE发作，deucrictibant IR治疗的安全性和有效性结果是一致的。
- Deucrictibant总体耐受性良好，上尿路未报告治疗相关治疗后出现的不良事件 气道和非上气道攻击。
- 7名参与者治疗了14例上呼吸道发作;根据患者总体印象变化（PGI-C）“稍微好一点”测量，症状开始缓解的中位时间为1.4小时（n=14），上呼吸道发作为1.1小时（n=451）。
- 对于上呼吸道和非上呼吸道发作，在整个发作期间（包括完全消退）进行的终点测量是相似的。
- 重要的是，92.9%的上呼吸道发作接受了单剂deucrictibant治疗。
HAE的扩张
新型Kinin生物标志物检测试剂的临床验证，用于描述美国遗传性血管性肿胀受试者中的Bradkinin介导的病理，Evangelia Pardali博士的快闪演讲
- 缺乏早期、准确诊断舒缩肽介导的血管性水肿的分析方法。
- 与健康志愿者的冷活化血浆相比，HAE患者的血浆冷活化导致缓激肽水平增加。合格的激肽测定可用于可靠地表征患有复发性血管性水肿的人中的缓激肽特征，并且可能成为辅助识别、研究和管理缓激肽介导的病理（包括缓激肽介导的血管性水肿）的关键工具。
- 正如在第14届 C1-抑制物缺乏和血管性肿胀研讨会上所介绍的那样，该试验的性能不取决于“新鲜”血浆样本的可用性，该试验还可以应用于生物库样本，用于识别患有慢激肽介导的血管性肿胀的人。
模型的开发支持C1抑制物缺乏引起的获得性血管性水肿的临床结果评估策略，由Andrea Zanichelli医学博士主持的主题海报会议，博士
- 目前还没有批准的治疗AAE-C1 INH发作的疗法，也没有在AAE-C1 INH中验证的患者报告的结局指标。
- 进行了概念启发和认知访谈，以开发AAE-C1 INH的概念模型，该模型可以揭示支持临床结果评估策略的重要疾病概念，以及评估PGI-C、PGI-严重度（PGI-S）、患者总体变化评估（PGA-C）和PGA-状态（PGA-S）的理解和解释，并使用这些措施探索对有意义变化的看法。
- 百分百的参与者认为PGI-C在治疗后四小时“更好”是一个有意义的变化。
- 流行病学数据和认知访谈进一步阐明了在舒解肽介导的血管性水肿中未满足的需求。
Deucrictibant是一种新型、强效、口服生物可利用的小分子Bradykinin B2受体阻滞剂，目前正在临床开发中。
Deucrictibant正在研究其预防血管性水肿发作的可能性，并通过抑制血管性肿胀B2受体的血管性肿胀信号来治疗发作的表现。Pharvaris正在开发两种用于口服的deucrictibant制剂：一种缓释片剂，可作为预防性治疗，以实现持续吸收和功效，以及一种速释胶囊，可快速启动活动，以进行按需治疗。Deucrictibant已被美国食品和药物管理局授予孤儿药物称号，用于治疗血管性水肿，并被欧盟委员会授予孤儿称号。
Pharvaris是一家晚期生物制药公司，开发新型口服缓延肽B2受体阻滞剂，以潜在地治疗所有类型的缓延肽介导的血管性肿胀。
Pharvaris旨在提供注射剂样功效™和安慰剂样耐受性，并提供口服疗法的便利性，以预防和治疗慢kinin介导的血管性肿胀发作。凭借HAE II期预防和按需研究的积极数据，Pharvaris目前正在一项预防HAE发作的关键III期研究（第3章）和一项HAE发作按需治疗的关键III期研究（RAPIDe-3）中评估deucrictibant的有效性和安全性。有关更多信息，请访问