BioCryst在EAACI上展示ORLADEYO®（伯罗他司特）在所有年龄段中的长期疗效和安全性的新数据

- 儿科、青少年和成人人群的数据表明HAE发作持续减少，安全性特征一致

-患者报告使用ORLADEYO改善了生活质量和日常功能-

北卡罗来纳州研究三角公园，2025年6月16日（环球新闻网）--BioCryst Pharmaceuticals，Inc. （纳斯达克股票代码：BCRX）今天宣布了ORLADEYO^®（berotralstat）用于预防性治疗所有年龄组患者遗传性血管性脑病（HAE）的长期有效性和安全性的新数据。

这些来自临床试验和现实世界环境的数据继续强化证据，证明ORLADEYO是一种有效且耐受良好的HAE长期预防治疗方法。重要的是，患者报告的发作不仅减少、不那么严重，而且日常功能和情绪健康也得到了有意义的改善。这有助于越来越多的证据支持将ORLADEYO用作患有HAE的青少年和成人的长期预防选择，”BioCryst首席研发官Helen Thackray说。

四项研究于2025年6月13日至16日在英国格拉斯哥举行的欧洲过敏和临床免疫学学会（EAACI）会议上提交。

的使用减少了儿科患者需要治疗或专业护理的HAE发作次数：APeX-P的中期结果

正在进行的开放标签APeX-P研究正在评估Berotralstat在2至11岁HAE儿童中的药代动力学、安全性和有效性。患者被纳入四个基于体重的队列。队列1每天一次接受150毫克胶囊;队列2-4分别每天一次口服颗粒剂，剂量为108毫克、96毫克和78毫克。

位年龄为8岁（范围：3-11岁），发病年龄通常在2-6岁之间。所有患者在研究前均接受了12周的标准护理（SOC）治疗。

关键成果

• 需要专业护理的发作次数减少86%：发作次数从12周SOC期间的22次下降到12周贝罗曲他治疗后的3次
• 早期/快速和持续降低需要按需治疗的HAE发作率
  • 贝罗曲他治疗第一天至第四周的平均（扫描电子显微镜）调整后每月发作率从SOC期间的1.28（0.25）下降至0.38（0.13）
  • 持续减少长达48周的随访
• Berotralstat在所有队列中的耐受性良好;最常见的治疗后出现的不良事件是口鼻炎、上呼吸道感染和头痛。
  

Berotralstat长期预防遗传性血管性水肿的有效性和耐受性：Berolife研究的结果Berolife研究

是法国的一项开放标签观察性研究，评估了12岁HAE患者每日一次口服Berotralstat（150毫克）的现实耐受性和有效性>。共有82名患者入选，平均（SD）年龄为40.0（17.5）岁。基于入组前六个月，平均（SD）基线发作率为每月1.1（1.0）次（中位数：0.83）。

成果

• 六个月时观察到每月HAE发作显着减少（有随访数据的患者（n=37））
• 贝罗曲他治疗六个月后，每月中位发作率从1.0下降至0.44次
• 发作频率持续降低，维持在12个月、18个月和24个月
• 在整个研究期间，Berotralstat耐受性良好
• 不良事件与之前的临床试验数据一致
  

曲他对遗传性血管性脑病患者生活质量的影响

这项分析使用之前的3期APeX-2和APeX-J临床试验的汇总数据，评估了贝罗曲他与安慰剂相比对患者报告的生活质量（MQL）结果的影响，这些试验表明，每日一次贝罗曲他150毫克显着降低了HAE发作的频率。这项MQL评估是使用经过验证的血管性肿胀生活质量问卷（AE-MQL）进行测量的，该问卷评估了四个关键领域：功能、疲劳/情绪、恐惧/羞耻和营养。

关键成果

• 第24周，观察到贝罗曲他组与安慰剂组相比，AE-MQL总分和领域评分显着改善
• 益处持续至第96周，表明日常生活持续改善
• 第24周，60%接受贝罗曲他的患者AE-MQL总分达到了最小临床重要差异（MCID），而安慰剂组为52.4%
• 随着时间的推移，Berotralstat队列中达到MCID的患者比例增加，这表明生活质量逐步和累积改善，同时HAE发作频率降低

患者在Berotralstat治疗后报告了积极的看法：焦点小组的结果

这项定性研究探讨了患者的HAE经历，包括他们的护理旅程和对Berotralstat治疗的看法。成立了焦点小组，以深入了解贝罗曲他对患者日常生活的现实影响。七名来自法国的患者，年龄在20-70岁之间，参加了焦点小组。所有人都接受了贝罗曲他治疗至少六个月，HAE诊断时的中位年龄为28岁。在开始贝罗曲他之前，由于长期耐受性问题和卫生当局的指导，大多数参与者（71%）已经放弃了之前的治疗。

主要结论

• 参与者报告疾病控制方面取得了显着改善，包括HAE发作的频率和严重程度降低
• 观察到最小的副作用
• 与之前的疗法相比，Berotralstat被描述为负担更轻，更容易融入日常生活
• 改善疾病管理与减少心理困扰和增强正常感相关，有助于提高生活质量

ORLADEYO^®（berotralstat）
ORLADEYO ^®（berotralstat）是第一种也是唯一一种专门用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性脑病（HAE）发作的口服疗法。每天一粒ORLADEYO胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作。

适应症和重要安全信息

适应症
ORLADEYO ^®（berotralstat）是一种血浆 血管释放酶抑制剂适用于预防性治疗，以预防成人和12岁及以上儿童患者发生遗传性血管性脑病（HAE）。

限制
ORLADEYO治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定。ORLADEYO不应用于治疗急性HAE发作。由于可能会导致QT延长，因此不建议给予高于150毫克的ORLADEYO额外剂量或剂量，每日一次。

安全性信息
在高于推荐每日一次150毫克剂量的剂量下，观察到QT延长增加，并且具有浓度依赖性。

ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病。

中度或重度肝损害（Child-Pugh B或C）患者，建议降低剂量，每日一次口服110 mg，随餐服用。

是P-糖蛋白（P-GP）和乳腺癌耐药蛋白的一种受体。P-GP诱导剂（例如，米非司酮、圣约翰草）可能会降低贝罗曲拉司他的血浆浓度，导致ORLADEYO的疗效降低。ORLADEYO不建议使用P-GP诱导剂。

（剂量为150毫克）是CYP 2D 6和CYP 3A 4的中度抑制剂。对于治疗指数较窄且主要由CYP 2D 6或CYP 3A 4代谢的合并药物，建议进行适当的监测和剂量调整。剂量为300毫克的ORLADEYO是一种P-GP抑制剂。当与ORLADEYO联合给药时，建议对P-GP代谢物（例如，Digoxin）进行适当的监测和剂量调整。

在12岁儿科患者中的安全性和有效<性尚未确定。

足够的数据来了解怀孕期间使用ORLADEYO的药物相关风险。目前还没有关于人乳中贝罗曲他的存在、其对母乳喂养婴儿的影响或其对产奶量的影响的数据。

报告疑似不良反应，请联系BioCryst Pharmaceuticals，Inc.电话：1-833-633-2279或FDA电话：1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。

查看完整的处方 信息.

BioCryst Pharmaceuticals
BioCryst Pharmaceuticals是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性肿胀和其他罕见疾病患者的生活。BioCryst利用其在结构引导药物设计方面的专业知识开发一流或一流的小分子和蛋白质疗法，以针对难以治疗的疾病。BioCryst已将ORLADEYO^®（berotralstat）商业化，这是第一种口服、每日一次的血浆释放酶抑制剂，并正在推进小分子和蛋白质疗法的管道。欲了解更多信息，请访问www.biococcup.com或在LinkedIn上关注我们。

性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，包括与ORLADEYO安全性、绩效和有效性相关的陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致实际结果、绩效或成就与前瞻性陈述中表达或暗示的任何未来结果、绩效或成就存在重大差异。这些陈述反映了我们对未来事件的当前看法，并基于假设，并受到风险和不确定性的影响。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。可能影响本文所包含的前瞻性陈述的一些因素包括：BioCryst成功实施或维持ORLADEYO商业化计划的能力;临床试验的中期结果不一定预测最终结果;  ORLADEYO的商业可行性，包括其实现持续市场接受的能力; FDA或其他适用的监管机构可能要求在产品和候选产品计划的研究之外进行额外的研究，可能不提供监管许可，这可能导致计划的临床试验延迟，可以对产品和候选产品施加某些限制、警告或其他要求，可以对候选产品实施临床搁置，或者可以扣留、推迟或撤回对产品和候选产品的市场批准;以及BioCryst成功管理其增长和有效竞争的能力。请参阅BioCryst定期向美国证券交易委员会提交的文件，特别是BioCryst最新的10-K表格年度报告、10-Q表格季度报告和8-K表格当前报告，其中确定了可能导致实际结果与BioCryst前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异的重要因素。

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