Rafael Holdings宣布在独立数据监测委员会（DMC）审查了预先指定的48周中期数据后，继续其针对尼曼-皮克病C1型（NPC1）的第三阶段试验

根据预先指定的48周中期分析中对安全性和有效性数据的独立DMC审查，3期TransportNPC研究将继续进行。研究候选药物Trappsol® Cyclo ™（羟丙-β-CD）的数据表明，它耐受性良好，并且具有与之前完成的1期和2期研究以及正在进行的1期开放标签扩展研究一致的安全性特征，新泽西州纽瓦克

2025年6月18日（环球新闻网）--拉斐尔控股公司(NYSE：RFL;纽约证券交易所美国：RFL-WT）今天宣布，其子公司Cyclo Therapeutics的为期96周的关键III期TransportNPC研究，该研究评估静脉注射Trappsol® Cyclo ™治疗C1型尼曼皮克病（NPC 1）的潜在可能性，将继续根据独立数据监测委员会（DMC）在预先指定的48周中期分析中对安全性和有效性数据的审查。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受TransportNPC研究的统计分析计划。这些进展凸显了该公司持续致力于通过后期临床开发推进其领先的研究候选产品，以支持全球监管和商业准备。

霍华德·S·霍华德说：“NPC是一种罕见、致命、进行性遗传疾病，需要安全有效的治疗方法来解决其根本原因。”

乔纳斯拉斐尔控股的首席执行官“独立DMC提出的将研究持续到96周的建议，增强了我们继续临床评估TrappsolCyclo作为NPC患者全身和神经系统治疗选择的潜力的决心1。我们最近加强了我们的财务状况，本月早些时候完成了2500万美元的配股，这将支持我们的战略目标。"很荣幸能够领导和继续进行TransportNPC研究，这是有史以来在患者规模、全球足迹、持续时间和临床结果方面进行的最全面、最受控的NPC研究性治疗关键研究，" N.

Scott Fine，Cyclo Therapeutics首席执行官。“我们感谢致力于这项重要研究的研究参与者、他们的家人、研究人员和临床试验中心。”

关于Trappsol® Cyclo ™（羟丙-β-CD）Trappsol® Cyclo ™（羟丙-β-CD）是一种一流的静脉注射（IV）给药的适当的CD制剂，可动员髓鞘胆固醇。

TrappsolCyclo旨在通过动员晚期核内体和髓鞘中的胆固醇来直接影响C1型尼曼-皮克病（NPC 1）的根本原因。TrappsolCyclo还被证明在静脉注射后可以穿过血脑屏障，这表明在输注时间窗口内，中枢神经系统中达到了治疗浓度。将根据III期TransportNPC研究的结果评估这些浓度的潜在临床意义。

关于TrappsolCylco研究项目III期TransportNPC研究是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估TrappsolCyclo（羟丙-β-CD）静脉给药（每2周2000毫克/公斤剂量）在确诊为C1型尼曼皮克病（NPC 1）的3岁及以上患者中的安全性和有效性（CTD-TCNPC-301; NCT 04860960）。

TransportNPC研究招募了13个国家超过25个地点的94名患者。研究持续时间为96周，当所有患者达到48周时，独立DMC审查了一项非盲中期分析，并建议继续研究整整96周。干预研究之后进行了一项长达96周的III期开放标签扩展研究。

3期TransportNPC的主要终点

研究是美国4域NPC临床严重程度量表（4D-NPC-CSS）评分和欧洲5域NPC临床严重程度量表（5D-NPC-CSS）评分的平均变化。4D-NPC-CSS评分（包括站立、精细运动、言语和吞咽）和5D-NPC-CSS评分（包括站立、精细运动、言语、吞咽和认知）是NPC疾病进展的指标，着眼于NPC患者及其护理人员和医生已确定为最相关的项目。重要的次要和探索性终点也将通过疾病活动性指标进行评估。

作为

3期研究的一部分，一项3期开放标签子研究正在美国境外从出生到3岁的NPC 1患者中进行。已招募了十名患者并正在继续参与研究。子研究的结果包括安全性、临床和护理人员对疾病的印象。

Cyclo

Therapeutics已完成2项研究，包括1期研究（CTD-TCNPC-101; NCT 02912793）和2期研究（CTD-TCNPC-201; NCT 02912793）。完成1期研究的患者在正在进行的1期开放标签扩展研究（CTD-TCNPC-102; NCT 03893071）中继续接受TrappsolCyclo治疗。

关于

尼曼-皮克病C1型（NPC 1）

尼曼-皮克病C1型（NPC 1）是一种罕见的遗传性疾病，影响全球约十万分之一的活产，通常导致过早死亡。NPC 1的特征是细胞无法运输和加工胆固醇，导致过量胆固醇积聚并损害受影响的器官，包括肝脏、脾脏和大脑。这种疾病可能会限制生命，症状包括进行性智力下降、运动技能丧失、癫痫发作和痴呆。大约95%的NPC患者存在NPC 1基因突变，5%的人存在NPC 2基因突变。

关于

拉斐尔控股公司

Rafael

Holdings，Inc.是一家生物技术公司，涉足临床和早期制药公司，其中包括Cyclo Therapeutics，LLC的100%权益，这是一家生物技术公司，致力于开发Rafael的领先临床候选药物Trappsol® Cyclo™（羟丙-β-CD），正在临床试验中进行评估，包括一项正在进行的潜在治疗C1型尼曼-皮克病（NPC 1）的3期试验，一种罕见的致命的进行性遗传疾病Rafael还持有LipoMeetingPharmaceuticals Ltd.的多数股权，一家临床阶段的制药公司，Barer Institute Inc.，全资拥有的临床前癌症代谢研究业务，基石制药公司的多数股权，原名拉斐尔制药公司，一家以癌症代谢为基础的治疗公司，拥有Rafael Medical Events，LLC的多数股权，Rafael Medical Events，LLC是一家专注于骨科的医疗设备公司，开发推进微创手术的仪器，并拥有Day Three Labs，Inc.的多数股权，该公司授权第三方制造商重新构想其现有的大麻产品，使他们能够通过利用第三天的技术和Unlokt™等创新向市场推出更好、更清洁、更精确和可预测的版本。

关于

Cyclo Therapeutics，LLC

Cyclo Therapeutics，LLC（“Cyclo”）是Rafael Holdings，Inc的全资子公司。(NYSE：RFL）。Cyclo是一家临床阶段生物技术公司，致力于通过科学和创新为患有罕见和神经退行性疾病的患者和家庭开发改变生活的药物。该公司的研究药物Trappsol® Cyclo™（羟丙-β-CD）是美国和欧洲的孤儿药指定产品，是C1型尼曼-皮克病（一种罕见且致命的遗传性疾病）的4项正式临床试验的对象（www.ClinicalTrials.gov NCT 02939547， NCT 02912793、NCT 03893071和NCT 04860960）。Cyclo还在进行一项2b期临床试验，根据阿尔茨海默病扩大使用计划（NCT 03624842）的令人鼓舞的数据，在早期阿尔茨海默病（NCT 05607615）中使用TrappsolCyclo静脉注射。

前瞻

性陈述

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