百健启动奥马洛索隆治疗弗里德里希共济失调的三期儿科研究

• 全球3期BRAVE研究将评估omaveloxolone对患有Friedreich共济失调（一种罕见的神经退行性疾病）的2至16岁儿童的疗效和安全性
• BRAVE研究将探索omaveloxolone解决儿科FA人群严重未满足需求的潜力
• Omaveloxolone 目前以SKYCLAYS ®品牌销售，用于治疗患有Friedreich共济失调的16岁及以上成人和青少年
  

州剑桥2025年6月18日（环球新闻网）--BiogenInc.（纳斯达克股票代码：BIIB）宣布在BRAVE研究中开始给药，这是一项全球3期临床试验。BRAVE研究将评估omaveloxolone对2至16岁弗里德赖希共济失调（FA）儿童的疗效和安全性。非卧床和卧床参与者都有资格参加该研究。参与者将以2：1的比例随机接受omaveloxolone或安慰剂，每天一次，持续52周，然后才有机会进入开放标签扩展（PLE）。目前，omaveloxolone已在包括美国和欧盟在内的40多个国家/地区以SKYCLARYS^®品牌商业化，是唯一获准用于成人和16岁及以上青少年FA的产品。

认识到弗里德赖希共济失调的症状通常始于儿童时期，而且症状的早期出现与疾病进展更快有关， 儿科界存在巨大的未满足需求。在Reata工作的基础上，我们一直在紧急推进omaveloxolone的儿科开发计划，并对3期BRAVE研究现已开始感到高兴，”药剂师Stephanie Fradette说，Biogen神经肌肉开发部门负责人。“我们非常感谢整个英足总社区的意见，他们帮助制定了这项重要研究的设计。”

研究将在约255名FA儿童中评估omaveloxolone的有效性、安全性、药代动力学和药效学。第1部分是一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估omaveloxolone与安慰剂相比的疗效。第1部分的主要结局指标是直立稳定性评分（USS）较基线的变化，这是FA界公认的一个子量表，是衡量FA儿童疾病进展的最敏感手段。USS是经过验证的修改FA评级量表（mFARS）的一部分。第2部分将是开放标签的扩展（最长104周），所有参与者将接受omaveloxolone，以进一步了解该药物的长期影响。

早发患者通常患有最具攻击性和进展最快的弗里德赖希共济失调，通过BRAVE研究，我们的目标是确定omaveloxolone对患有该疾病的儿童的潜在安全性和有效性。这些弱势群体面临着巨大的未满足需求，目前还没有获得批准的治疗方法，”医学博士苏珊·珀尔曼（Susan Perlman）说，加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院神经病学教授兼共济失调中心主任。

3期研究的设计参考了之前的研究以及研究人员、全球医学专家和英足总界的意见。美国已开始招生，我们计划在世界各地开设BRAVE研究中心，等待与当地监管机构和道德委员会的最终协调。有兴趣参与本研究的个人应与其医疗保健提供者交谈。他们还可以发送电子邮件至clinicaltrials@biogen.com。美国境内的个人也可以拨打Biogen临床试验中心电话866-633-4636。两 clinicaltrials.gov（NCT 06953583）和Biogen Trial Link（Biogen Trial Link）将随着有关BRAVE研究的更多信息的提供而更新。

SKYCLARYS^®（omaveloxolone）
SKYCLARYS® （omaveloxolone）是一种每日一次的口服药物，适用于治疗40多个国家（包括美国和欧盟）的成人和16岁及以上青少年的弗里德赖希共济失调（FA）。SKYCLARYS获得了美国食品和药物管理局的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病称号。欧盟委员会授予SKYCLAYS在欧洲的孤儿药称号，用于治疗FA。

单击此处获取美国SKYCLARYS ®（omaveloxolone）的重要安全信息和完整处方信息，或访问您各自国家/地区的产品网站。

弗里德赖希共济失调
弗里德赖希共济失调（FA）是一种罕见的遗传性、缩短寿命、使人衰弱和退行性神经肌肉疾病。这是最常见的遗传性共济失调。^1，2，3FA的早期症状，例如进行性协调丧失、肌肉无力和疲劳，通常出现在儿童时期，并且可能与其他疾病重叠。⁴大多数FA患者在首次出现症状后的10-20年内需要使用轮椅。^2据报道，FA患者的平均死亡年龄仅为37岁，尽管通过适当且有针对性的护理，个人在坐在轮椅上后可能还能活很多年。^5-7

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