Capricor Therapeutics宣布Deramiocel在杜氏肌营养不良症的HOPE-2开放标签扩展研究中取得四年积极数据

• 四年数据显示心脏功能得到保留，包括左心室射血分数
• 延长治疗后，骨骼肌疾病进展继续放缓（PUL v2.0）
• Deramiocel的长期安全性仍然良好
• PPMD 2025年年会上公布的结果

，2025年6月20日（环球新闻网）--Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家开发针对罕见疾病的转化细胞和外来体疗法的生物技术公司，今天宣布了其正在进行的Deramiocel HOPE-2开放标签扩展（PLE）研究的四年积极的安全性和有效性结果，Deramiocel是该公司治疗杜兴肌营养不良症（DMZ）的领先细胞疗法候选人。这些数据将在2025年6月21日在内华达州拉斯维加斯举行的家长项目肌肉萎缩症（PPMD）2025年年会上题为“进展缓慢的治疗”的会议上进行介绍。

四年的连续治疗，接受德拉米塞尔治疗的患者与基线相比的中位数变化为-0.5分。此外，对基线左心室射血分数45%的患者进行的亚组分析显示了更大的临床益处，支持使用Deramiocel进行早期干预以可能保留心脏功能。

，根据上肢表现（PUL v2.0）衡量，治疗继续减缓骨骼肌疾病的进展，与第一年（1.8分）相比，患者第四年的平均下降幅度较小（0.6分）。总而言之，这些发现表明，Deramiocel的延长治疗可能有助于减缓DMZ随着时间的推移的进展。Deramiocel在整个研究中继续保持良好的安全性。

创始总裁兼首席执行官帕特·弗隆（Pat Furlong）表示：“心肌病仍然是杜兴人死亡的主要原因之一，解决该疾病的这一方面对于改善结果至关重要。”“HOPE-2 PLE研究的长期数据令人鼓舞，特别是在证明四年内心脏稳定方面。Deramiocel代表了一种重要的治疗方法，我们支持通过监管途径继续取得进展，以确保我们的社区尽快获得针对心脏和肌肉功能的治疗方法。”

Marbán博士说：“这些四年的数据强化了Deramiocel临床益处的强度和持久性，以及心脏和骨骼肌功能方面良好的安全性。”Capricor Therapeutics首席执行官。“随着我们的BLA正在接受优先审查，几个关键监管步骤现已完成，我们在迈向潜在批准的过程中正在重点和紧迫地执行。我们与FDA的持续对话仍在继续，没有任何延误的证据。我们感谢为推进该计划做出的贡献的患者、家人和临床医生。”

年会是最大的国际活动，重点关注推进杜兴和贝克尔肌营养不良症的研究、临床试验和护理标准。 Capricor的演讲将在会议结束后在公司网站的出版物部分提供。

HOPE-2开放标签扩展（PLE）研究

HOPE-2是一项随机、双盲、安慰剂对照的II期研究，在患有杜氏肌营养不良症（DID）的男孩和年轻男性中进行Deramiocel。患者每三个月接受Deramiocel（1.5亿个细胞）或安慰剂静脉输注。结果发表在《柳叶刀》上。研究完成后，所有患者进入约392天的治疗间隔期（范围：239-567）。然后，符合条件的患者参加HOPE-2 PLE研究，每三个月接受一次Deramiocel。之前的PLE研究在一年时达到了主要终点，PUL v2.0的统计学显着改善（p=0.02）。HOPE-2 PLE研究现已进入第五个年头，仍在继续监测参与者的安全性、心脏功能和上肢表现。

杜兴肌

杜兴肌营养不良症（DID）是一种严重的X连锁遗传性疾病，其特征是影响骨骼、呼吸和心肌的进行性肌肉变性。它是由于缺乏功能性肌萎缩蛋白（肌肉细胞中的关键结构蛋白）引起的。DMZ影响美国约15，000人，主要影响男孩。随着时间的推移，心肌的恶化会导致心肌病和心力衰竭，这是DMZ死亡的主要原因。目前尚无治愈方法，治疗选择仍然有限。

Deramiocel

Deramiocel（CAP-1002）由同种异源心脏球源细胞（CDC）组成，这是一种罕见的心脏细胞群体，已在临床前和临床研究中证明，在保存心肌营养不良病（如DID）中的心脏和骨骼肌功能方面发挥强大的免疫调节和抗纤维化作用。CDC通过分泌称为外来体的细胞外囊泡发挥作用，外来体针对巨噬细胞并改变其表达谱以采取治愈而不是促炎症表型。CDC已在250多篇同行评审的科学出版物中进行了研究，并在多项临床试验中对250多名人类受试者进行了治疗。

已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，用于治疗杜兴肌营养不良症（DID）。此外，它还在美国获得再生医学高级治疗（RMAT）称号，欧洲的高级治疗药品（ATMP）称号，以及FDA的罕见儿科疾病称号，Capricor在批准后可能有资格获得优先审查申请。对于Becker肌营养不良症（BMI），Deramiocel还获得了FDA的孤儿药认定。

Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics（纳斯达克：CAPR）是一家生物技术公司，致力于推进基于变革性细胞和外来体的疗法，以重新定义罕见疾病的治疗格局。处于我们创新前沿的是我们的主要候选产品Deramiocel，一种同种异基因 心脏源性细胞疗法。广泛的临床前和临床研究表明，Deramiocel在保护DMZ等肌营养不良症中的心脏和骨骼肌功能方面发挥强大的免疫调节和抗纤维化作用。Deramiocel目前正处于治疗杜兴肌营养不良症的后期开发阶段。Capricor还利用其exosome技术的力量，使用其专有的StealthX™平台进行临床前开发，重点关注疫苗学、寡聚酸、蛋白质和小分子治疗等领域，以潜在地治疗和预防各种疾病。在Capricor，我们致力于突破可能性的界限，为有需要的人开辟一条变革性治疗之路。欲了解更多信息，请访问capricor.com，并在Facebook、Instagram和