argenx宣布欧盟委员会批准VYVGART皮下注射剂用于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病

• VYVGART®SC，第一种也是唯一一种特异性靶向新生儿FC受体（FcRN）的IgG FC抗体片段，现已获准在欧洲用于CIDP
• 基于ADHERE临床试验的批准，这是迄今为止最大的CIDP患者研究
• 30多年来首次出现CIDP治疗的新型作用机制
  
  

年6月20日，CET下午7：00

阿姆斯特丹&-致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司argenx SE（Euronext纳斯达克股票代码：ARGX）今天宣布，欧盟委员会（EC）批准VYVGART®（efgartigimod alfa）1000毫克皮下注射（SC），作为单药治疗既往接受皮质类固醇或免疫球蛋白治疗后患有进行性或复发性活动性慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的成年患者。VYVGART SC注射有小瓶或预填充注射器的形式，可由患者、护理人员或医疗保健专业人员给药。治疗以每周一次的剂量方案开始，并可以根据临床评估调整为每隔一周一次。

欧盟委员会的决定得到了欧洲免疫障碍和炎症性神经病患者组织（EPOdin）的希望和热情。我们认为针对CIDP的新靶向疗法的引入是患者社区向前迈出的重要一步，”EPOdin总裁Jean-Philippe Plançon说。

是一种罕见的、使人衰弱的、通常是进行性的、免疫介导的周围神经系统神经肌肉疾病。患者会遇到一系列行动不便和感官问题，包括站立困难、疼痛和疲劳以及频繁绊倒或跌倒。随着疾病的进展，CIDP患者也可能会坐在轮椅上并且无法工作。目前，85%的患者需要持续治疗，近88%的治疗患者出现残余损伤和残疾。

CIDP会导致患者四肢无力、失去平衡和行动能力、麻木和疼痛，严重影响生活质量。长期以来，医生帮助改善患者预后的选择有限，”医学博士路易斯·奎罗尔博士说，博士，ADHERE研究者，Hospital de la Santa Creu i Sant Pau，Barcelona，Spain。“VYVGART SC用于治疗CIDP的批准标志着临床实践的转折点，因为医生现在可以获得一种新的有效治疗选择，首次精确靶向疾病的关键机制，并为患者提供有意义的功能改善。

批准遵循人用药品委员会（CHMP）的积极建议，并基于ADHERE临床试验的积极结果，ADHERE是迄今为止最大的CIDP患者研究。在该研究中，66.5%（214/322）接受VYVGART SC治疗的患者表现出临床改善的证据，包括活动性、功能和力量。无论之前的治疗如何，所有患者亚型都能看到临床益处。ADHERE达到了主要终点（p 0.0001），表明与安慰剂相比，复发风险降低了61%（HR：0.39 95%CI：0.25; 0.61）。99%的试验参与者选择参与ADHERE开放标签扩展。安全性结果与之前临床研究中VYVGART SC已知的安全性特征一致。

VYVGART SC是30多年来第一种在该社区获得批准的具有新型作用机制的疗法，”医学博士Luc Truyen说，博士，argenx首席医疗官。“与VYVGART SC一起，欧洲各地的CIDP患者和医生 不久将获得一种有效的新疗法，具有良好的安全性，具有精确的作用机制和方便的自我注射选择。该批准进一步肯定了efgartigimod在IgG介导的自身免疫性疾病中的潜力。

委员会的批准将适用于所有27个欧盟成员国，以及冰岛、列支敦士登和挪威。argenx正在与该地区的当地监管机构密切合作，以确保可能受益于VYVGART SC的患者能够尽快获得这种新型治疗。

监管批准是VYVGART SC在欧洲的第二次批准，首次获得批准作为标准疗法的添加治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人患者。
  
关于ADHERE
ADHERE试验是一项多中心、随机化、双盲、安慰剂对照试验，评价efgartigimod alfa SC治疗CIDP。ADHERE招募了322名CIDP成年患者，其中130名来自欧洲。该试验包括开放标签的A阶段，然后是随机、安慰剂对照的B阶段。为了获得参加试验的资格，CIDP的诊断得到了独立专家小组的确认。患者进入导入阶段，停止任何正在进行的CIDP治疗，为了有资格进入A阶段，必须在至少一种CIDP临床评估工具（包括INCAT、I-RODS或平均握拳）上证明活动性疾病出现具有临床意义的恶化。未经治疗的患者能够跳过导入期，有证据表明最近病情恶化。为了进入B阶段，患者需要证明efgartigimod alfa SC临床改善（ECI）的证据。ECI是通过改善INCAT评分来实现的，或者改善I-RODS或平均握持力（如果这些量表在导入期表现出恶化）。在B阶段，患者被随机分配接受efgartigimod alfa SC或安慰剂治疗长达48周。一旦B阶段达到88次复发或事件，则测量主要终点，并基于至首次调整INCAT恶化（即复发）时间的风险比。B阶段结束后，所有患者都可以选择转入开放标签扩展研究，接受efgartigimod alfa SC。

慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病（CIDP）
CIDP是一种罕见且严重的周围神经系统自身免疫性疾病。越来越多的证据表明，抗体在周围神经损伤中发挥着关键作用。患有CIDP的人会感到疲劳、肌肉无力以及手臂和腿部感觉丧失，随着时间的推移，这些情况可能会恶化，或者可能会来来去去。这些症状会显着损害一个人日常生活的能力。如果不接受治疗，三分之一的CIDP患者将需要轮椅。

Efgartigimod SC
Efgartigimod SC（efgartigimod alfa）是一种人IgG 1抗体片段，旨在通过结合新生儿Fe受体（FcRN）并阻断IgG回收过程来减少病原性免疫球蛋白G（IgG）抗体。Efgartigimod SC是全球首个批准的FcRN阻滞剂，在美国和中国以VYVGART® Hytrulo销售，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）和CIDP;在日本以VYVDURA销售gMG和CIDP;在全球其他地区以VYVGART销售gMG和CIDP。Efgartigimod SC目前正在对超过15种严重自身免疫性疾病进行评估，其中病原性Iggs被认为是疾病的介导物。

关于argenx
argenx是一家全球免疫学公司，致力于改善患有严重自身免疫性疾病的人们的生活。与领先的学术研究人员合作 通过其免疫学创新计划（IIP），argenx旨在将免疫学突破转化为世界一流的新型抗体药物组合。argenx开发了第一种批准的新生儿FC受体（FcRN）阻滞剂并正在商业化，并正在评估其在多种严重自身免疫性疾病中的广泛潜力，同时在其治疗系列内推进几种早期实验药物。欲了解更多信息，请访问www.argenx.com并在LinkedIn、Instagram、Facebook和YouTube上关注我们。

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媒体：
凯特·迪翁
kdion@argenx.com

投资者：
亚历山德拉·罗伊
aroy@argenx.com 

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