BioMarin重组，概述到2027年实现40亿美元收入的路线图

BioMarin Pharmaceutical Inc（纳斯达克股票代码：BMRN）计划到2027年实现40亿美元的收入。

该公司的目标是调整后的营业利润率为中低40%（从2026年开始为40%）。

新结构于周三的投资者活动上宣布，涵盖三个关键业务部门。其中包括骨骼疾病、酶疗法和罗塔维安（其血友病A基因疗法）。

BioMarin一直在实施一项5亿美元的“成本转型计划”，以实现为2026年及以后设定的非GAAP营业利润率目标。

首席执行官亚历山大·哈迪（Alexander Hardy）强调了除了软骨发育不全（一种导致侏儒症的遗传疾病）之外，Voxzogo到2031年的五个实验项目。

2023年Voxzogo销售额达到4.7亿美元。BioMarin表示，该药物可能会带来价值50亿美元的机会，其全球市场的可治疗患者总数约为42万人。

下一个最先进的Voxzogo项目是软骨发育不良，这是侏儒症的另一种形式。第三阶段数据预计将于2026年读取，预计将于2027年进行有针对性的发布。

BioMarin计划到2027年推出两种批准药物以外的产品，到2034年推出11种产品。该公司的管道包括疾病的计划，如杜氏肌营养不良症，其他形式的侏儒症，和冯维勒布兰德病。

最近，BioMarin更新了其Rockavian业务，将商业运营重点放在三个市场：美国、德国和意大利。

这些市场是该药物作为严重血友病A治疗药物获得批准和报销的地方。

该公司将调整其罗克塔维的努力，并减少开发和制造方面的额外投资。

BioMarin预计从2025年开始将罗克塔维的年度直接费用减少至约6000万美元。

今年7月，FDA批准BioMarin的Brineura（cerliponase alfa），以减缓所有年龄段患有2型神经元蜡样脂褐质病（CLN 2病）（也称为三肽基肽酶1（TPP 1）缺乏症）的儿童的amidis损失。

此前，Brineura适用于患有晚期婴儿CLN 2疾病的三岁及以上有症状的儿童。这种扩大的适应症现在包括所有年龄段患有CLN 2疾病的儿童，无论他们是否有症状或症状前。

威廉·布莱尔（William Blair）表示：“然而，BioMarin拥有丰富的渠道，只有三个项目可能在未来三年内为其收入做出贡献，其中包括将Palynziqin品牌扩展到青少年和Voxzogo品牌扩展到HCH。因此，我们认为商业执行和与竞争对手的持续差异化将在短期内继续推动该股。”

价格走势：BMRN股价周三收于89.86美元。

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