BridgeBio Pharma寻求合作伙伴开发遗传性疾病的基因疗法

周二，BridgeBio Pharma，Inc.(纳斯达克市场代码：BBIO)公布了BBP-631的1/2期开放标签冒险研究的TOPLINE结果。BBP-631是一种腺相关病毒(AAV)5基因疗法，用于治疗先天性肾上腺增生症(CAH)。

CAH是一种罕见的遗传性疾病，影响肾上腺，导致激素失衡。肾上腺位于肾脏顶部，产生有助于身体功能的激素。

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到目前为止，研究的主要结果包括：

BBP-631耐受性良好，仅有轻度到中度的治疗紧急不良事件(TEAE)，没有与治疗相关的SAE的报道。

虽然到目前为止的数据还不是革命性的，但这项研究首次表明，患有CAH的人确实可以产生他们自己的皮质醇，并且基因治疗可以在这一患者群体…中安全地实施。BridgeBio首席执行官兼创始人尼尔·库马尔说。

BridgeBio还表示，它将不再寻求开发用于CAH的BBP-631，并正在寻找合作机会，以支持未来用于治疗CAH的BBP-631或下一代基因疗法的开发。

价格行动：BBIO股价周三收盘时下跌3.07%，至29.07美元。

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