Zevra Therapeutics的药物成为FDA批准的首种治疗超罕见神经退行性疾病的药物

周五，FDA批准了Zevra治疗公司的S(纳斯达克股票代码：ZVRA)米普利夫(Arimoclomol)，一种治疗C型内曼-匹克病(NPC)的口服药物。

Miplyffa与强生公司(NYSE：JNJ)酶抑制剂Zavesca(米卢斯特)联合使用，被批准用于治疗两岁及以上成人和儿童鼻咽癌相关的神经症状。

米普利法是FDA批准的第一种治疗鼻咽癌的药物。

鼻咽癌是一种罕见的遗传性疾病，导致进行性神经系统症状和器官功能障碍。

它是由NPC1或NPC2基因的变化引起的，影响细胞内必要的胆固醇和其他脂质的运输。结果，这些细胞没有发挥应有的功能，最终导致器官损伤。

Miplyffa是美国遗传代谢性疾病咨询委员会(GeMDAC)8月份成立会议上讨论的第一个产品应用。

委员会以赞成票(11票赞成，5票反对)支持阿利莫洛尔治疗鼻咽癌有效。

GeMDAC成立于2023年12月，就用于诊断、预防或治疗遗传性代谢疾病的产品向该机构提供建议。

米普利法的安全性和有效性是在一项为期12个月的随机、双盲、安慰剂对照的患者试验中进行评估的。

米普利法的疗效通过重新评分的4领域鼻咽癌临床严重程度量表(R4DNPCCS)在使用米卢斯特作为背景治疗的患者中得到证明。

R4DNPCCS是衡量鼻咽癌疾病进展的指标。得分越高，意味着疾病越严重。

与安慰剂相比，米普利法导致疾病进展较慢。

2021年，FDA发布了一封完整的回复信，要求阿利莫洛尔作为C型尼曼-皮克病的治疗方案。

CRL要求提供更多的定性和定量证据，以进一步支持5个领域的NPC临床严重程度量表的有效性和解释，特别是吞咽领域。

Zevra治疗公司于2023年12月向美国FDA重新提交了阿利莫克罗莫的新药申请(NDA)。

价格行动：ZVRA股价周五收盘上涨1.01%，至8.01美元。

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