箭头制药公司申请新肥胖治疗方法的1/2a期试验，ARO-INHBE

亚洲网加利福尼亚州圣何塞10月23日电箭头制药公司(纳斯达克市场代码：ARWR)今天宣布，它已申请监管许可，可以启动ARO-INHBE的1/2a期临床试验，该公司正在开发的调查性RNA干扰(RNAi)疗法正被开发为一种潜在的肥胖治疗方法。箭头公司还计划在2024年底之前申请监管批准，以启动其第二个肥胖候选药物ARO-ALK7的临床试验。

箭头公司发现和转化医学部主任詹姆斯·汉密尔顿说：“箭头公司用于治疗肥胖的两种RNAi疗法，ARO-INHBE和ARO-ALK7，都是为了通过向身体发出信号将脂肪储存在脂肪组织中的相同途径进行干预。我们已经产生了非常有希望的临床前数据，表明抑制这些靶点可以减少身体质量和脂肪质量，但节省精益肌肉质量，从而改善身体组成。”我们已经设计了最初的1/2期试验，在第一部分中评估单一剂量和多剂量的ARO-INHBE单一疗法，将肥胖症患者纳入其中，并在第二部分中评估多剂量ARO-INHBE与替赛定的结合，这将纳入糖尿病和非糖尿病肥胖患者。我们相信具有新作用机制的新治疗策略，如ARO-INHBE和ARO-ALK7，有可能对肥胖症的治疗方式产生重大影响，我们渴望启动这些重要新计划的临床研究。“

ARO-INHBE旨在降低INHBE基因及其分泌基因产物在肝脏的表达，Activin E.INHBE是一个有前景的基因验证靶点，在人类中，功能丧失的INHBE变体与较低的肥胖和代谢性疾病(如2型糖尿病)的风险相关。激活素E在调节脂肪组织​能量动态平衡的途径中扮演配基的角色。通过研究性ARO-INHBE治疗干预这一途径有可能增加脂肪分解，减少脂肪肥大和功能障碍、内脏脂肪肥大和胰岛素抵抗。

向新西兰药品和医疗器械安全局提交了一份申请，要求批准启动临床试验，供治疗试验常设委员会审查。在获得批准之前，箭头公司打算继续进行AROINHBE-1001，1/2a期剂量递增研究，以评估ARO-INHBE在多达78名肥胖成年志愿者身上的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。这项研究的第一部分旨在评估单剂量和多剂量ARO-INHBE单一疗法，第二部分旨在评估ARO-INHBE与替赛帕特的联合应用，替齐帕特是一种皮下注射的GLP-1/GIP受体共同激动剂，自2022年以来已在美国和欧盟获得批准，分别用于治疗2型糖尿病和自2023/2024年以来的体重控制。