基于RNA的肾脏疾病治疗方法的早期数据公布后，箭头制药公司股价下跌

周一，箭头制药公司(纳斯达克股票代码：ARWR)公布了ARO-C3 1/2期研究第二部分的TOPLINE结果，ARO-C3是该公司的调查性RNA干扰(RNAi)疗法，旨在减少肝脏补体成分3(C3)的产生，作为一种治疗各种补体介导的疾病的潜在疗法。

ARO-C3旨在减少肝细胞产生补体C3，作为各种补体介导的肾脏疾病的潜在治疗方法。 补体系统活性的失调可能导致组织损伤和疾病的进展。通过沉默C3，研究中的ARO-C3有可能通过调节补体级联的激活来治疗补体介导的肾脏疾病。

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该公司计划在2025年的一次医学会议上公布更多结果。

选择阶段1/2研究结果

今年1月，美国食品和药物管理局接受了箭头制药公司的新药申请，用于治疗家族性乳糜粒微粒症综合征的研究用药，这是一种严重而罕见的遗传病。FDA提供了处方药使用费法案(PDUFA)的行动日期为2025年11月18日，并表示目前不打算举行咨询委员会会议。

今年2月，箭头制药公司与Sarepta治疗公司达成了一项全球许可和合作协议。箭头公司获得了5亿美元的预付款，并通过Sarepta股票获得了3.25亿美元。

价格行动：ARWR股价周一收盘下跌8.72%，至15.49美元。

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