FDA改变对亨廷顿基因治疗数据的立场后，UniQure股价下跌

美国食品和药物管理局（FDA）向uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）提供了有关其亨廷顿氏症研究基因疗法的反馈，导致该股周一下跌。

该公司在最近的生物制品许可申请（BLA）前会议上收到了FDA的反馈，该会议涉及AST-130（一种治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的研究性基因疗法）。

uniQure认为，FDA目前不同意根据预先指定的方案和在分析前与FDA共享的统计分析计划，与外部对照相比，来自AST-130的1/2期研究的数据可能足以提供支持BLA提交的主要证据。

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此次更新标志着与过去一年多次B类会议上与FDA沟通的关键转变。因此，目前尚不清楚提交AMT-130 BLA的时间。

uniQure预计将在会议结束后30天内收到最后会议记录，并计划紧急与FDA互动，以找到及时加速批准AMT-130的前进道路。

“我们对FDA在最近的BLA前会议上的反馈感到惊讶，这与FDA在2024年11月提供的指导相比是一个巨大的变化，即与自然历史外部对照相比，正在进行的I/II期研究的数据可以作为根据加速批准途径提交BLA的主要基础，”uniQure首席执行官马特·卡普斯塔（Matt Kapusta）表示。

“这个消息出乎意料，我们真的感到失望。我们坚信，AST-130有潜力为患者带来巨大的好处.我们坚信坚信，我们有潜力。

除了继续与FDA合作开发用于治疗亨廷顿舞蹈症的AST-130外，uniQure还计划同时与欧盟和英国等其他监管机构进行讨论。

QURE Price Action：根据Benzinga Pro的数据，周一发布时，uniQure股价下跌53.98%，至31.15美元。

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照片由bangoland通过Shutterstock拍摄