Atossa亮点（Z）--内西芬在杜氏肌营养不良症和载体相关病理中的多途径潜力

已发表的文章概述了（Z）-endoxifen在杜氏肌营养不良症（DID）中多途径有效性的原理; 11月的科学演讲强调杜氏病毒携带者相关病理学的潜力

西雅图，2025年11月17日/美通社/ -- Atossa Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：ATOS）（“Atossa”或“公司”）是一家开发肿瘤学创新药物的临床阶段生物制药公司，宣布越来越多的科学工作支持其研究性疗法（Z）-endoxifen在DMZ（一种严重的、进行性的、最终致命的神经肌肉疾病）中的潜在作用，此外还有影响一部分女性携带者的杜氏病毒携带者相关病理学（D-CAP）。这一势头是由一篇新发表的、经过同行评审的假设文章和即将举行的受邀科学演讲所支撑的。

新发表的假设文章概述了为什么（Z）-endoxifen可能在DMZ中发挥作用这篇关于（Z）-Endoxifen在杜氏肌营养不良症（DID）中的文章调查了DMZ治疗格局，并详细介绍了（Z）-endoxifen的药理学如何解决疾病的多种下游驱动因素，包括炎症、纤维化、钙调节失调、线粒体功能障碍和脂质异常。该论文的视频摘要可在此处找到。

该论文强调了（Z）-endoxifen的直接雌激素受体（ER）调节、对PKC（特别是PKC-β1）的变构抑制以及沿AKT/mTOR和NF-kB轴的影响，这些机制共同作用可能有助于减缓疾病进展作为标准护理的辅助治疗。值得注意的是，作者强调了（Z）-endoxifen通过绕过CYP 2D 6代谢变异性（前药方法的重要局限性）来提供比他莫昔芬更一致的治疗暴露的潜力。如该出版物第7页的机制图所示，该论文绘制了（Z）-内西芬与营养不良肌肉相关的ER依赖性和ER非依赖性信号作用。

作为我们最初出版物的后续文章，Atossa最近提交了第二份手稿，研究（Z）-endoxifen在杜氏肌营养不良症（DID）中的潜在作用机制。本研究特别关注（Z）-endoxifen在调节utrophin表达和信号途径中的作用。该手稿题为“（Z）-Endoxifen作为杜氏肌营养不良症中Utrophin途径的调节剂”，目前正在接受《退行性神经和神经肌肉疾病杂志》的审查。肌萎缩蛋白是肌萎缩蛋白的一种结构和功能类似物，可以补偿DMZ中肌萎缩蛋白的损失，稳定肌膜并减轻肌纤维损伤。utrophin的药理学上调代表了一种有前途的治疗策略，该策略独立于潜在的肌营养不良蛋白突变。我们的工作探讨了（Z）-endoxifen如何影响乌滋养素相关途径，可能为DMZ提供一种新颖的、突变不可知的治疗方法。