Arrowhead Pharmaceuticals从Sarepta Therapeutics获得2亿美元的里程碑付款

箭头制药公司（纳斯达克股票代码：ARWR）今天宣布，已从Sarepta Therapeutics（纳斯达克股票代码：SRPT）获得2亿美元里程碑付款。当Arrowhead在ARO-DM 1（也称为SPP-1003）的1/2期临床研究中实现第二个开发里程碑事件时，这一里程碑获得了这一里程碑，ARO-DM 1是一种用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM 1）的研究性RNA干扰（RTI）治疗方法。最常见的成人发作性肌营养不良症。根据与Sarepta的许可和合作协议，Arrowhead预计将在60天内收到这笔付款。

第二个里程碑事件是在药物安全委员会审查、随后授权剂量升级以及实现预先指定的患者入组目标之后达成的。该研究多次剂量给药剂量增加（MAD）部分队列4（6毫克/公斤）的患者已接近完成，该公司打算在2026年第一季度开始招募队列5（12毫克/公斤）。