FDA停止罕见病试验启动后，德纳利表示最低限度地推迟

美国食品和药物管理局（FDA）暂停了Denali Therapeutics Inc.的临床试验。”（纳斯达克股票代码：DNLI）正在开发的治疗庞贝氏病的DNL 952 I期研究的研究新药（IND）申请。

FDA要求对方案进行修改，以包括较低的起始剂量、修订的入选标准、某些安全监测承诺和停止规则。

这些要求与GAA小鼠模型中观察到的临床前超敏反应有关，这种反应在小鼠的所有GAA酶替代疗法中常见。

另请阅读：FDA推迟Denali Therapeutics主要候选药物的决定日期

FDA没有要求进行额外的非临床研究。德纳利已向FDA提交了回应，并在等待FDA反馈之前，预计第一阶段研究的启动会出现最小的延迟。

该公司周四在向美国证券交易委员会提交的文件中表示，有望于2026年上半年在欧洲提交DNL 952的临床试验申请。

周四，德纳利在2025年投资者日上提供了其开发管道项目的关键更新。

FDA仍在审查tividenofusp alfa治疗MPS II（亨特综合症）的生物制品许可证申请，《处方药使用者费用法案》的目标行动日期为2026年4月5日。

与FDA的后期周期会议已完成，标签讨论正在进行中。商业准备活动正在进行中。tividenofusp alfa的II/III期COMPASS研究的队列A（神经病性）入组预计将于2025年12月完成。

DNL 126治疗MPS IIIA（A型桑菲利波综合征）的I/II期研究仍有望在2026年完成，支持潜在的加速批准途径和2027年底的商业上市。Denali计划在2026年世界研讨会上展示第1/2阶段的初始数据。第三阶段规划正在进行中。

周四，Royalty Pharma plc（纳斯达克股票代码：RPRX）宣布了一项2.75亿美元的合成特许权使用费融资协议，该协议基于ividenofusp alfa的未来净销售额。

该交易受制于各种成交条件，包括Denali实现美国FDA对tividenofusp alfa的加速批准。

交易结束时，Royalty Pharma将支付2亿美元的首期付款，在2029年12月31日之前获得欧洲药品管理局对tividenofusp alfa的批准后，Royalty Pharma将有义务额外支付7500万美元。

Royalty Pharma将从Denali获得tividenofusp alfa全球净销售额的9.25%版税。

向Royalty Pharma支付的特许权使用费将在2039年第一季度达到3.0倍或2.5倍时停止。

BTIG重申Denali Therapeutics的买入评级，并维持32美元的价格预测。

Wedbush维持Denali Therapeutics的跑赢大盘，并将价格预期从30美元上调至31美元。

DNLI价格行动：根据Benzinga Pro的数据，德纳利治疗公司股价在周五公布时下跌0.10%，至20.09美元。

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