Vertex的基因疗法对患有血液疾病的儿童有效

Vertex Pharmaceuticals Incorporated（纳斯达克股票代码：VRTX）周六公布了多项研究的数据，证明了Casgevy（Casamglogene autotemcel）在5岁及以上严重镰状细胞病（SCD）或输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者中的临床益处。

SCD是一种严重的遗传性血液病，会损害红细胞，限制氧气输送，引起剧烈疼痛，并缩短寿命。

TDT是一种危及生命的遗传疾病，迫使患者依赖定期输血和终身治疗来去除多余的铁。

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这些数据在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布。

在ASD儿童中，在III期CLIMB-151临床研究中，11名患者接受了Casgevy给药，所有（4/4）患者经过充分随访均达到了至少连续12个月（VF 12）没有血管阻塞性危象（VOC）的主要终点。

VOC是一种痛苦的发作，由僵硬的镰状红细胞阻塞小血管引起。

在TDT儿童中，在III期CLIMB-141临床研究中，13名患者接受了Casgevy给药，所有（6/6）随访充分的患者至少连续12个月实现了输血独立性的主要终点，同时将加权平均血红蛋白（HB）保持在至少9 g/dL（TI 12）。

正如老年患者的临床研究所确定的那样，Casgevy在年轻患者中的安全性特征与在ASD和TDT中的清骨髓预处理和自体移植一致。

与老年患者的研究一致，接受Casgevy治疗的儿童具有胎儿血红蛋白（HbF）的持久增加和稳定的等位基因编辑。

“这些结果是有史以来第一个关于5-11岁SCD儿童基因治疗的临床数据，再次证明了CASGEVY的变革潜力，”医学博士Carmen Bozic说，Vertex全球药品开发和医疗事务执行副总裁兼首席医疗官。

该公司在ASH会议上展示了来自Casgevy关键临床研究的12岁及以上SCD和TDT患者的新的长期数据。

截至2025年4月的这些数据继续证明了持久的临床益处。

在BCD中，在CLIMB-121或长期随访研究CLIMB-131中，100%的患者（45/45）达到VF 12，无VOC的平均持续时间为35.3个月。

在TDT中，CLIMB-111或CLIMB-131中98.2%（55/56）达到TI 12，输血独立性平均持续时间为41.4个月。

VRTX价格走势：根据Benzinga Pro数据，Vertex Pharmaceuticals股价在周一盘前交易中上涨0.22%，至456.50美元。

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照片由Piotr Swat通过Shutterstock拍摄