赛诺菲在中国获得两项罕见血液疾病药物的重大批准

中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准赛诺菲SA（NASDAQ：SNY）的两种治疗罕见血液病的药物：Qfitlia（fitusiran）治疗血友病和Cablivi（Caplacumab）治疗获得性血栓性血小板减少性紫斑秃。

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赛诺菲今年凭借Qfitlia和Cablivi在中国获得了第四次和第五次批准，此前Tzield治疗2期1型糖尿病，Sarclisa治疗复发性和新诊断多发性骨髓瘤的两种适应症。

Qfitlia适用于常规预防，以预防或减少12岁及以上儿童患者和患有严重血友病A的成年人的出血发作频率。

该批准基于ATLAS 3期研究的数据，这些研究证明，通过使用或不使用抑制剂的血友病患者的年出血率（DAB）来衡量，具有临床意义的出血保护作用。

通过降低AT（一种抑制血液凝固的蛋白质），Qfitlia有助于增加血栓形成，以恢复血友病患者的止血。血友病在中国影响着超过40，000人。

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Cablivi是第一种Nanobody靶向疗法，旨在治疗体重至少40公斤的12岁或以上成年人和青少年的获得性/免疫介导的血栓性血小板减少性紫斑秃（aTTP/iTTP）。

中国每年确诊约2700名患者。

Cablivi靶向血管性血友病因子（vWF），一种血液中参与止血的蛋白质，旨在抑制vWF和血小板之间的相互作用。

与血浆置换和免疫抑制治疗结合使用，它有助于抑制微血栓的形成，微血栓在疾病过程中会导致器官损伤。

这两项批准扩大了赛诺菲在中国的罕见血液学产品组合。

在ATLAS临床开发项目中，Qfitlia在每年注射六次的亚组中表现出较低的出血率。主要结果包括：

SNY Price Action：周四公布时，赛诺菲股价上涨1.31%，至48.89美元。

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