Tenaya Thereutics报告了PKP 2突变ARVC中TN-401基因治疗的临时RIDGE-1试验数据

TN-401在3 E13 vg/kg剂量下耐受良好

第8周前两名患者的强转介并证明PKP 2蛋白水平升高

随访超过六个月的前两名患者观察到心律失常负担具有临床意义的减轻

Tenaya Management将于美国东部时间12月11日星期四下午5：00举办网络广播电话会议，审查初步结果

加利福尼亚州南旧金山2025年12月11日（环球新闻网）-- Tenaya Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：TNYA）是一家临床阶段生物技术公司，其使命是发现、开发和提供解决心脏病根本原因的潜在治疗方法，今天宣布了正在进行的TN-401基因疗法RIDGE™-1 1b/2期临床试验的中期数据，该试验用于潜在治疗患有致心律失常性右心室心肌病（ARVC）的成人，ARVC是一种致心律失常性心肌病（ASM），主要影响右心室，由plakophilin-2基因（PKP 2）突变引起。

今天报告的数据包括三名接受3E 13 vg/kg剂量TN-401的患者的安全性、活检和心律失常结果。数据截止时的患者随访范围为给药后20-40周。TN-401耐受性良好，三名患者中有两名患者的PKP 2蛋白表达较基线增加，并证明有证据表明心律失常负担有意义地改善，这些患者通过室性前收缩（PVC）和非持续性室性心动过速（NSVT）测量。随访超过六个月。