FDA拒绝给REGENX比奥罕见病治疗蒙上阴影

REGENXBOP Inc.纳斯达克股票代码：RGNX）股价在周二的上市前交易时段走低，因为该公司面临挑战，因为美国食品药品监督管理局（FDA）最近就其RGX-121的生物制剂许可申请（BLA）提交了一份完整的回复函（CRL），用于粘多糖样变性II（MPS II），这是一种超罕见的神经退行性疾病，也被称为亨特氏综合征。

2025年5月，FDA在加速批准途径下接受了RGX-121 BLA;然而，《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标日期从2025年11月9日延长至2026年2月8日。

FDA发布了RGX-121的RTL，理由是对研究资格标准和预测临床获益的替代终点的适当性的担忧。

RTL列出了几条潜在的前进道路，包括一项新研究、治疗更多患者、进行长期随访以及使用未经治疗的对照组，所有这些对于MPS II等超罕见疾病人群来说都是具有挑战性的。

REGENX比奥计划要求召开A型会议来讨论RTL，并旨在重新提交BLA以及来自全球专家的额外证据，以澄清神经元病患者群体。

MPS II的RGX-121 BLA得到了CAMPSIITE I/II/III试验（包括12个月内的阳性生物标志物、功能和安全性数据的支持。

在CAMPSIITE试验各个阶段接受RGX-121的所有患者中，RGX-121的耐受性良好。

威廉·布莱尔（William Blair）指出，与临床搁置相关的安全问题不同，RTL指出了不批准基因疗法的几个结构性原因。

分析师迈尔斯·R明特写道：“虽然我们认为应该在该计划临床搁置的背景下考虑RTL，并且临床试验设计存在细微差别，但我们承认，RTL表明FDA显然在没有安慰剂对照数据的情况下对加速批准持谨慎态度。"

今年1月，由于在接受RGX-111治疗的参与者中检测到一例肿瘤病例，FDA暂停了REGENX比奥的RGX-111和RGX-121项目，导致对这两种疗法的安全性进行审查。

投资者还应该注意，FDA还延长了Denali Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：DNLI）对BLA的审查时间轴，寻求加速批准tividenofusp alfa用于MPS II。

该股的买入评级，平均目标价为31.38美元。分析师最近的举动包括：

以下是REGENX比奥的Benzinga Edge记分卡，重点介绍了其与整体市场相比的优势和劣势：

判决：REGENX比奥的Benzinga Edge信号显示出强劲的动量得分，这表明尽管该股在监管机构批准方面面临重大挑战，但在市场表现方面仍表现出韧性。投资者应保持谨慎，但如果该公司能够成功克服当前的障碍，投资者可能会找到机会。

RGNX价格走势：根据Benzinga Pro数据，周二盘前交易期间，Regenxbio股价下跌10.99%，至9.17美元。

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