Ocugen完成晚期失明试验的入组，预计将于2026年向FDA提交申请

奥库根公司（Ocugen或该公司）（纳斯达克股票代码：OCGN）是失明疾病基因疗法领域的先驱生物技术领导者，今天宣布，针对色素性视网膜炎（RP）的OCU 400 III期liMeliGhT临床试验的入组现已完成。作为一项为期一年的临床试验，顶线数据将于2027年第一季度公布。这些数据预计将支持OCU 400的生物制品许可申请（BLA）申请以及2027年的潜在批准。欧洲药品管理局（EMA）也提供了美国的可接受性基于提交营销授权申请（MAA）的试验。

“随着OCU 400的注册完成，我们作为一家公司进入了一个非常重要的时刻，”Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士说。“这一里程碑使我们更接近将我们的第一个新型修饰基因治疗候选物推向市场，并为全球数十万医疗需求未得到满足的RP患者提供一次性终身治疗。"

liMeliGhT临床试验招募了140名患者，他们以2：1的比例随机分为治疗组（每只眼睛2.5 x 10 vg，250 µL）和未治疗的对照组（RHO和基因不可知组）。目标人群包括广泛RP人群中患有早晚期疾病的患者，包括儿科（3岁以上）。主要终点是通过LDNA（亮度依赖导航评估）评估的视功能12个月变化，Lux水平从基线到12个月有所改善。LDNA是一种更敏感、更具体的迁移率测试，由Ocugen专有。

“3期liMeliGhT临床试验包括与RP早期到晚期相关的广泛基因突变的代表，我们相信患者的反应将支持我们新型修饰基因治疗平台的基因不可知作用机制，”Huma Qattan博士说，首席医疗官。“我要感谢研究人员和临床研究团队不懈的招募工作和试验中心之间的协调，以实现招募里程碑。这种奉献有可能通过单一治疗方法针对多种基因突变来改变RP的治疗范式。“OCU 400三期liMeliGhT临床试验是唯一一项广泛的RP基因不可知试验，也是已知最大的三期孤儿基因治疗试验。Victor H说：“努力制定FDA批准的治疗方案至关重要，以解决约98%的RP患者存在的巨大差距，这些患者不是批准的RP基因疗法的候选人。”Gonzalez，Valley Retina Institute，McAllen，Texas，University of Texas Rio Grande Valley的教师和liMeliGhT临床试验的主要研究者。“我热衷于为我的RP患者提供一种安全，有效和持久的治疗选择，可能会稳定视力丧失或改善视力。“最近在可评估受试者中评估了OCU 400的3年1/2期长期阳性数据，并建立在之前2年的结果基础上，这些结果显示出一致的临床意义，大约2线LLVA增益突变。OCU 400保持了良好的耐久性、安全性和耐受性，未出现新的治疗相关严重不良事件或关注的不良事件。其他数据包括：

OCU 400三期临床试验的入组完成，加上1/2期研究的积极3年数据，是该公司计划在2027年开始为患者提供这种潜在基因疗法的重要成就。Ocugen仍有望在2026年第三季度提交滚动BLA。