FDA震惊后，uniQure股价暴跌40%

uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）周一宣布，FDA建议不要使用1/2期研究数据作为其治疗亨廷顿舞蹈症的研究性基因疗法AST-130上市应用的主要证据。

FDA强烈建议uniQure进行一项前瞻性、随机、双盲、假手术对照研究。

2025年11月，uniQure认为FDA目前不同意，根据预先指定的方案和在分析前与FDA共享的统计分析计划，与外部对照相比，来自AST-130的1/2期研究的数据可能足以提供支持BLA提交的主要证据。

uniQure计划要求在2026年第二季度召开B类会议进行进一步讨论。

“虽然我们没有根据I/II阶段数据就提交途径达成一致，但我们相信，我们数据的完整性和持久性值得继续进行实质性对话，讨论如何在这种环境中适当应用FDA对监管灵活性的承诺，”UniQure首席执行官马特·卡普斯塔（Matt Kapusta）表示。“我们仍然致力于与FDA合作，为AMT-130确定一条明确、有科学依据且高效的前进道路。”

uniQure遭遇挫折之际，该公司继续推进针对严重疾病（包括亨廷顿氏病、难治性颞叶癫痫、ALS和法布里病）的专有基因疗法管道。

今年2月，uniQure分享了其AST-191 1/2a期试验中11名患者的更新初步安全性和探索性疗效数据。

在三个剂量水平上观察到了剂量依赖性升高，最低剂量下，a-Gal A活性比平均正常水平高出0.34至82.2倍，中剂量下为1.6至312.52倍，最高剂量下为27.7至223.7倍。

该公司此前在血友病B基因治疗方面的成功突出了其在基因组医学方面的能力。

该公司完成了AMT-260治疗难治性内侧颞叶癫痫的1/2a期研究的第一个队列入组，预计2026年上半年将获得更多临床数据。

uniQure报告称，截至2025年12月31日，现金、现金等值物和流动投资证券约为6.225亿美元，预计将为2029年下半年的运营提供资金。

QURE Price Action：周一盘前交易中，uniQure股价下跌43.38%，至8.85美元。根据Benzinga Pro的数据，该股的交易价格接近52周低点7.76美元。

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