卡位小核酸慢病赛道，超级Biotech亿腾嘉和全速进击

合并完成的亿腾嘉和，向市场递出了第一张全新的“超级Biotech”名片。

3月27日，亿腾嘉和业绩公布：2025年营收24.9亿元，净利润4亿元，现金及现金等价物10.5亿元，经调整EBITDA 9.5亿元。充沛的资金储备和健康的现金流，让这家新生的“超级Biotech”得以在长周期、高投入的新药研发赛道上保持稳定节奏。

公告中提到，目前公司已拥有大分子抗体药物研发、小核酸药物研发两大成熟的技术平台，10余款研发管线处在不同的阶段，其中，靶向ANGPTL3的小核酸新药EDP167已于2026年2月正式进入临床II期。

而就在官宣进入II期临床后不久，亿腾嘉和又马不停蹄地将该药的权益范围扩展至全球。这让业界对这家公司有了全新的认知。

时间点尤为微妙。

首先，亿腾嘉和自身正经历一场角色转变。嘉和生物的研发基因，与亿腾医药长期积累的商业化能力，在整合中逐渐熔铸为一套涵盖早期研发、临床开发与市场落地的创新体系。而EDP167的快速推进正式这种融合后的成果体现。

与此同时，过去几年，降血脂治疗正经历一轮新的技术迭代。从他汀到PCSK9单抗，再到小核酸疗法，赛道不断拓宽，战火持续蔓延。

EDP167进入II期临床、小核酸平台搭建，叠加此次全球权益的拓展，让亿腾嘉和这家公司开始被放在一个新的纬度中审视。

于是，一连串的市场追问随之浮现：

• 一家刚刚完成整合的公司，为何有底气以一款领跑同类的小核酸管线为支点，大步迈向全球市场？

• 亿腾嘉和押注EDP167的背后，是产品逻辑，还是平台逻辑？

• 当亿腾医药和嘉和生物两家公司战略合并，二者此前积淀的核心竞争力该如何释放，才能让这场转型真正匹配新的产业角色？

当然，最终的答案还是要回到三个维度：EDP167的爆发潜力，公司小核酸平台的实力，以及合并后的公司能否持续复制成功。

对此，E药经理人邀请亿腾嘉和小核酸药物研发负责人周琼博士进行独家专访。将以这三问为轴，剖析这家同时拥有研发基因与商业底盘的公司，如何完成转身、构建主场，在医药创新的版图上开辟属于自己的时刻。

01

一个产品的跑步入场

2025年年底，当新版医保目录发布，4款国产PCSK9单抗与1款进口PCSK9小核酸药物都已悉数纳入之时，一个清晰的信号已然显现：降血脂赛道的竞争正在持续升级。从剂型到价格，从短效到长效，从单纯的降脂能力到依从性与慢病管理，战火正在每一个维度上蔓延。

但不能忽视的是，即便竞争愈发激烈，降血脂依然是一个规模庞大且需求持续释放的治疗领域。

从患者规模来看，庞大的人群背后，是远未被满足的临床需求。

当前EDP167针对的是纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）开展的II期临床，但这仅仅是其临床开发的起点。周琼在接受E药经理人采访时提到，根据全球通用患病率推算，中国潜在的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）约2000至5000例（患病率约1/30万～1/60万）。但杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者约为270万至690万例（患病率约1:200～1:500）。引起FH的常见致病突变包括LDL受体（LDLR）、PCSK9或ApoB，其中LDLR突变最为常见，传统依赖LDLR通路发挥作用的降脂药物（如他汀类药物）往往疗效有限。

而EDP167的机制恰恰绕开了这一限制。

“从机制上来讲，ANGPTL3靶点药物可以不依赖于LDLR。”周琼介绍到，与他汀及PCSK9类药物主要通过LDLR通路降低LDL-C不同，EDP167以ANGPTL3为靶点，通过解除ANGPTL3对LPL和EL的双重抑制作用发挥降脂作用，这一机制作用并不依赖LDLR。这意味着，对于部分因LDLR功能障碍而对传统治疗响应不佳的患者，它提供了一条全新的降脂路径。

更重要的是，这一机制意味着更广泛的适用人群。数据显示：2023年中国血脂异常药物行业市场规模达到110亿美元，2024年为119亿美元，2025年增长至132亿美元，预计到2026年市场规模将达到146亿美元；国家最新数据显示，我国血脂异常人数已经超过4亿。在真实世界中，大量血脂异常患者并非单一指标异常，而是LDL-C与甘油三酯（TG）同时升高的混合型高脂血症。对这部分患者而言，即使接受了他汀或PCSK9类药物治疗，仍有相当比例无法达到指南推荐的降脂目标。在这一背景下，一个能够叠加在现有治疗之上、进一步降低LDL-C与TG水平的药物，便具备了明确的临床价值。

因此，从研发布局与适应症拓展来看，相较于罕见的HoFH，杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）以及混合型高脂血症患者群体基数更庞大、临床应用场景更广泛，是E167后续重点拓展的适应症方向。“EDP167在这部分人群里面临床价值将进一步凸显，甚至有可能成为一线用药。”

EDP167临床I期结果良好，研究中观察到非常积极的疗效信号，有望成为同类最优的全面降低致动脉粥样硬化血脂谱的药物，相关数据将在今年召开的国际心血管年会上披露。其HoFH适应症II期临床已于2026年2月启动，预计10月份完成主要终点评估，2027年Q1启动III期，有机会角逐首个获批HoFH适应症的国产原研siRNA药物。混合型高脂血症的临床试验也已被提上日程，计划今年Q3启动 II期临床研究，目前在该适应症的国产siRNA药物中，研发进度位列第二，处于第一梯队。

此外，如果说ANGPTL3靶点为EDP167打开了新的降脂路径，那么小核酸这一药物形态，则为其提供了更适合慢病管理的治疗方式。

对于慢病治疗来说，一款药物的商业天花板，往往是由药物疗效、安全性、依从性、治疗负担、临床体验等多种因素共同决定。周琼在采访中提到，相比抗体药物两周或一月一次的给药频率，小核酸药物可以将给药间隔进一步拉长，“每季度或者每半年打一针，对患者依从性来说是可以极大提升的。”

因此，EDP167的价值，远不止于创新机制本身，更在于其诞生之初就紧扣真实临床需求与商业化逻辑，围绕患者人群、治疗路径到市场空间，构建了清晰而成熟的发展路径。换句话说，EDP167跑步进入II期临床，彰显出亿腾嘉和布局小核酸，并非追逐一阵技术风口，而是在慢病领域下一盘更长线的棋局。

02

亿腾嘉和的小核酸平台拼图

在创新药产业中，“明星单品”的故事从不稀缺。一个产品改写公司命运的案例，也屡见不鲜。但真正能够穿越周期、持续成长的公司却始终是少数。原因并不复杂，当一家药企的价值过度绑定于一款产品时，它往往也被锁定在同一个生命周期里。

因此，市场始终保有一份警觉：一家药企不仅要证明自己有能力做出一款成功产品，更要证明自己具备持续复制成功的能力。而这种能力的背后，往往是一整套可复制、可迭代、可延展的平台体系，从靶点发现到临床开发，从生产制造到商业化落地，环环相扣，构成完整的创新产业链。

亿腾嘉和，正试图向市场证明这一点：产品为起点，平台为根基。

EDP167是这盘棋的第一步。周琼在采访中提到，目前公司内部医学、临床运营、CMC、非临床等多个团队都在围绕后续临床开发加速准备；与此同时，生产端的工艺优化、验证，以及原料药和制剂生产的全链条准备，也在同步推进。

真正让亿腾嘉和区别于大多数Biotech的，也是全产业链能力的叠加。“嘉和有新药研发的经验，亿腾有成熟的商业化能力。我们可以让整个产业链真正循环起来。”周琼表示。

依托这一综合能力体系，亿腾嘉和在创新药研发中始终坚持平台与管线协同布局的发展逻辑，已搭建起小核酸药物研发自研平台，覆盖序列设计、化学修饰与递送等关键环节，具备持续推进管线开发的基础能力。

首先在序列设计方面，亿腾嘉和正在用AI赋能小核酸序列设计。

过往，小核酸序列设计高度依赖经验规则，但这些规则来自学术积累，预测准确率并不稳定。尤其当多条规则叠加使用时，反而可能错过潜在的优质序列。周琼用一个形象的比喻解释这一问题：“传统经验规则像盲人摸象，每个人都摸到一部分特征，但拼凑不出完整的大象。”

亿腾嘉和试图改变这种模式。公司通过AI算法重新构建序列设计逻辑，目前已积累大量经过标准化处理的可靠活性数据，并据此建立序列设计与活性预测模型。与传统经验规则不同，这一模型通过数据学习序列活性特征，从而提升预测准确率。

这带来的不仅是效率提升，更是在日渐拥挤的小核酸专利空间中，帮助研发团队发现全新的序列组合，有效规避专利冲突。

此外，亿腾嘉和还通过序列依赖与序列非依赖的化学修饰双路径优化策略，系统提升小核酸药物的稳定性、长效性、特异性与安全性。目前，平台已完成多个项目的先导化合物发现与优化，部分项目预计在未来两年进入IND申报阶段。

如果说序列设计和化学修饰解决的是“找到好分子”，那么递送技术则决定了小核酸药物能够走多远。长期以来，小核酸药物主要集中在肝脏靶向治疗。如何将递送范围由肝脏拓展至肝外组织，被公认为行业下一阶段最关键的技术分水岭。

这一方向上，亿腾嘉和正基于自身抗体研发基础，探索将抗体技术与小核酸平台结合的递送路径，以提升组织靶向能力与应用边界。同时，公司还围绕抗体形式、偶联策略、连接子设计及不同小核酸类型进行多维筛选，为其在更广泛疾病领域的拓展预留了空间。

值得一提的是，随着慢性疾病研究的深入，越来越多的疾病被证实为多因素驱动。针对“三高”、代谢综合征乃至MASH等复杂疾病，单一靶点往往力有不逮。亿腾嘉和还就此开发小核酸双靶平台，力图“通过双靶点小核酸技术实现机制协同与效应叠加”，已在多个项目中完成早期POC验证。

03

以研发为支点，强化科技创新引擎，超级Biotech蓄势待发

梳理亿腾嘉和在小核酸领域的布局，从产品到技术，再到平台，周琼并不掩饰公司的雄心：“我们希望成为国内小核酸药物的领先企业之一，这是我们的愿景。”

让她敢于提出这一目标的，不仅是团队的技术积累，更是对亿腾嘉和研发和商业化双向赋能新战略的注解。

在创新药行业，研发与商业化往往被放在两条相对独立的线上：前端团队关注技术突破，后端团队负责市场落地，双方通常要到项目后期才真正交汇。这就导致研发项目很容易偏离真正的临床需求。

然而，亿腾与嘉和的合并，恰恰打破了这一惯性。亿腾医药与嘉和生物两者战略整合后，资本和资源深入融合，亿腾嘉和把研发和商业化同时装进了一家公司。也由此形成了一种新的研发逻辑——以后端销售反哺前端研发。

一个典型的例证是EDP167针对HoFH的临床研究。罕见病患者的招募通常是最大瓶颈，而亿腾嘉和能够实现相对快速的入组，很大程度上得益于其已有的成熟心血管商业化团队。通过与销售团队协同，公司在多家医院提前建立患者储备，显著提升了临床推进效率。

这种“销售反哺研发”的模式，还让公司在立项阶段便能更早感知真实的市场需求，就像周琼在采访中反复提到一句话：“春江水暖鸭先知”。

因此，选择研发项目时，亿腾嘉和并不单纯只追逐First-in-class（FIC）或技术噱头，同时也关注最终的商业价值。在早期管线布局上，公司以风险相对可控、临床逻辑成熟的靶点作为基本盘，同时逐步向新靶点与新机制组合延展。

成果正在显现。截至目前，公司基于小核酸技术平台开发了多款针对心血管、肝病慢病领域的siRNA和ASO产品，ANGPTL3靶点的EDP167之后，还有EDP168等双靶点siRNA管线产品在早期研发阶段，均用于治疗高血脂和动脉粥样硬化心血管疾病。

此外，公司还拥有大分子抗体药物研发平台，具备靶点发现、抗体早期筛选、体外活性鉴定、体内药效及药代动力学分析到成药性评估的全链条研发能力。布局双/多抗、T细胞衔接器（TCE）、抗体欧联药物（ADC）及纳米抗体等多种分子形式，其中不乏PD1/CTLA-4/VEGF三抗GB268这样的重磅级产品。据业绩公告显示，包括EDP167、GB268在内的3款管线产品已进入临床阶段并加速推进。

当然，这一策略也与公司的商业模式深度协同。根据亿腾嘉和最新发布的2025年“成绩单”，公司全年收入24.9亿元，手握现金及现金等价物10.5亿元。这意味着，不同于依赖融资驱动的创新药企，亿腾嘉和拥有成熟业务带来的持续现金流，为长期投入研发提供了稳定基础。正如周琼所言，“我们对小核酸的投入是战略性的。公司稳健的基本盘，让我们可把控自己的研发节奏。”

研发平台真正的价值不在于数量，而在于是否能够持续产出项目，并推动项目进入临床开发阶段，最终转化为商业化成果。

从这一维度观察亿腾嘉和，EDP167作为国内第二款针对HoFH适应证进入II期临床的ANGPTL3小核酸药物，印证了公司已具备成熟的IND申报与临床开发能力；与此同时，亿腾嘉和的小核酸平台与管线协同推进。接下来，当早期研发、临床开发、商业化三端打通，将意味着这家公司已经有能力将研发与商业化形成双向赋能的完整闭环。

当然，后端业务反哺前端创新的模式，也为这一体系提供了坚实基础，并正在得到验证：在罕见病临床入组上，公司可以调动既有的医生网络与销售体系；在产品未来商业化上，它也并不是从零开始搭团队、铺渠道，而是已经拥有成熟的市场接口。

最后，展望公司未来5-6年在小核酸研发领域的发展，周琼将目标拆解为几个清晰的维度：技术上，依托公司的战略定力与持续投入，不断打磨小核酸核心技术，在递送系统和化学修饰上形成自己的技术壁垒；管线上，力争实现1-2款产品上市，2-3款进入后期临床开发，让创新成果真正落地；同时探索更多技术合作与BD机会，让创新成果真正惠及更多患者。

当EDP167作为一个蓝海赛道的选手，成功跑进关键临床阶段，枪响之后，行业也逐渐看到了亿腾嘉和更清晰的发展路径。嘉和的研发基因，亿腾的商业底盘，在整合之后不再只是“1+1”的简单叠加，而是一场化学反应：研发端有了市场的牵引，商业端有了创新的源头，两者交汇之处，才是真正的“亿腾嘉和时刻”——一个既能仰望星空做创新，又有强大商业化能力和充沛现金流持续赋能的超级Biotech。

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