Tenaya Therapeutics的基因治疗数据凸显了早期心律改善

Tenaya Therapeutics Inc（纳斯达克股票代码：TNYA）周五报告了1b/2期RIDGE-1中期数据，显示其TN-401基因疗法可以降低患有PKP 2相关致心律失常性右室心肌病（ARVC）的成人的心律失常负担。

该结果在美国基因与细胞治疗学会2026年年会上发布，涵盖了六名接受3 E13或6 E13 vg/kg单次输注的患者。

所有患者的室性期前收缩（PVC）均有所减少。

ARVC是一种罕见的进行性遗传性心脏病，右心室被脂肪和疤痕组织取代。

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Tenaya表示，队列1中PVC的平均降幅达到60%，队列2中PVC的平均降幅达到67%。

两名基线升高的非持续性室性心动过速（NSVT）患者在治疗后病情明显下降。到第52周，一名患者的NSVT计数从每24小时78起下降到零，而另一名患者的NSVT计数从每24小时43起下降到第20周4起。

随访期间，其他心脏指标要么保持稳定，要么保持在正常范围内。

该公司还报告了五名患者的活检结果，显示心肌细胞中TN-401的信号传递和表达。

Tenaya说，在随访期间收集的心脏组织样本中检测到TN-401 DNA和信使RNA，而PKP 2蛋白表达测量值从下降4%到增加15%不等。

Tenaya表示，TN-401在两个剂量水平下通常耐受良好，没有报告剂量限制性毒性。

最常见的治疗相关不良事件涉及肌钙蛋白或肝酶的暂时升高。

据Benzinga Pro称，截至周五发布时，Tenaya Therapeutics股价下跌4.90%，至0.88美元。

过去一个月，TNYA上涨约18.4%，而标准普尔500指数上涨6.4%，年初迄今上涨约23%，而该指数上涨7.9%。

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