FDA停止Aardvark Therapeutics罕见病研究

Aardvark Therapeutics Inc（纳斯达克股票代码：AARD）表示，在该公司此前披露的自愿项目暂停后，美国食品和药物管理局（FDA）已全面暂停其ARD-101的研究新药申请。

ARD-101是一种口服小分子疗法，旨在通过激活苦味受体来刺激肠道肽激素的释放。

该药物正在被研究作为治疗普拉德-威利综合症（Prader-Willi Syndrome）的过度吞噬或永不满足的饥饿的潜在治疗方法，普拉德-威利综合症是一种罕见的遗传性疾病，会导致身体、认知和行为方面的挑战。

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该搁置适用于IND项下正在进行的所有研究，包括在与Prader-Willi综合征相关的吞咽过度患者中评估ARD-101的III期HERO试验，以及开放标签扩展研究。

这家处于临床阶段的生物技术公司表示，它仍在与FDA进行讨论，努力解决搁置问题并为候选疗法确定前进的道路。

今年3月，Aardvark Therapeutics自愿暂停了针对Prader-Willi综合征的三期HERO试验。该决定是在该公司正在对安全数据进行全面审查之际做出的。

该公司周五透露，不会像之前预期的那样在2026年第三季度公布HERO试验的总体数据。这种暂停是由于在一项健康志愿者研究的常规安全性监测期间发现，在高于目标治疗剂量的情况下发现的可逆心脏观察结果引起的。

除了与FDA讨论外，Aardvark计划对迄今为止从HERO研究和扩展试验中收集的数据进行盲化。该公司表示，此次审查旨在评估ARD-101的整体疗效和安全性，并帮助确定该计划的下一步行动。

截至2026年2月27日，该公司已在随机HERO试验中招募了68名患者，在开放标签扩展研究中招募了19名患者。

Aardvark报告称，截至2026年3月31日，现金、现金等同物和短期投资总计9120万美元。该公司表示，预计现有资本将支持2027年中期之前的运营。

威廉·布莱尔周五写道，数据解封可以通过早期检测功效信号来提供一条前进的道路，从而更好地定位Aardvark来设计和进行第二项注册研究。

分析师Andy Hsieh写道：“总体而言，尽管我们承认Aardvark当前的普拉德-威利综合症（PWS）和肥胖症项目存在相关风险，但我们相信当前交易价值的风险/回报机会凸显了一个有趣的投资机会。”

威廉·布莱尔重申对Aardvark的表现优于Aardvark的评级。

根据Beninga Pro的数据，Aardvark Therapeutics股价周五最后一次检查，下跌24.8%，至5.06美元。

过去一个月，AARD上涨约3.3%，而标准普尔500指数上涨7.6%，年初迄今已下跌约64%，而该指数上涨9.1%。

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