BCL-2挑战维奈克拉、CAR-T三线并进，中国创新药杀入血液肿瘤\"深水区\"

2026年ASCO年会摘要标题现已正式公布，中国学者在血液系统恶性肿瘤领域的表现依旧抢眼，多项高水平原研成果斩获了大会的重要发言席位。

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口头报告级重磅研究——改写或夯实临床秩序

本届ASCO血液肿瘤中国创新最高循证级别证据集中在Oral Abstract Session，以诺诚健华Mesutoclax（ICP-248）、亚盛医药奥雷巴替尼（HQP135）为核心代表。

1）诺诚健华——全球首个代谢稳定型BCL-2抑制剂

截至2026年4月20日，在可评估的初治MDS患者中，根据IWG2006标准，总缓解率（ORR）达到100%，其中完全缓解率（CR）为40%，骨髓完全缓解率（marrowCR）为60%。根据IWG2023标准，复合完全缓解率（composite CR）为90%，其中60%的患者达到CR。

截至2026年4月13日，在可评估的初治AML患者中，复合完全缓解率（cCR，包括CR和CRi）为81.8%，其中86.5%的患者被检测为微小残留病灶（MRD）阴性。83%的cCR患者中是在第一个周期就达到了cCR，显示了mesutoclax方案可帮助患者实现更快更深的缓解。125毫克mesutoclax剂量组中，6个月持续缓解率（DOR）为93.3%，6个月总生存率（OS）达90.5%。在伴TP53突变的初治AML患者中，cCR达71.4%，6个月DOR超过50%。

安全性方面，未发生剂量限制性毒性（DLT），未达到最大耐受剂量（MTD）。多数非血液学不良事件为1或2级。由于强效缓解，血细胞减少症得以快速恢复。在初治 AML患者中，早期（30天和60天）死亡率为0。

高危MDS至今仍是一大难题。这是一种常见的髓系恶性肿瘤，在美国的发病率约为每10万人4例，每年新增约2万例患者。通常将其分为低危和高危两组，其中高危患者的病程极具侵袭性。如果不接受治疗，换着的平均生存期不到一年，因此改变疾病进程、延长患者生存期一直是我们工作的重中之重。目前，骨髓移植是唯一可能治愈高危MDS的方法。但问题在于，高危MDS患者的确诊中位年龄在75岁左右，大多数患者还合并有其他基础疾病，能够接受移植的患者比例非常低。

2）亚盛医药——APG-115联合利生妥（APG-2575）儿童实体瘤临床数据

本次ASCO年会，亚盛医药公布的APG-115联合利生妥（APG-2575）儿童实体瘤临床数据。

APG-115作为中国首个进入临床的MDM2‑p53抑制剂，同时具备全球FIC潜力。截至目前，全球尚无任何MDM2‑p53抑制剂获批上市，该靶点属于公认为难成药靶点，多年来全球多家药企的在研产品均未能突破临床瓶颈。

APG‑115凭借全新自主化学骨架、高选择性与优异口服药代特性，成为这一高壁垒赛道中最具推进潜力的候选药物之一。APG‑115与亚盛医药自研Bcl‑2抑制剂利生妥的联合方案，在全球范围内首次临床验证了 “MDM2‑p53+Bcl‑2” 双凋亡靶点协同的联合路径具备明确临床可行性。

而在这一背景下，亚盛医药APG-115+利生妥的组合，有望为上述难治罕见肿瘤领域带来了突破性希望。

研究数据显示，单药组1例难治性横纹肌肉瘤患者达到完全缓解（CR）；在联合组17例可评估的复发/难治儿童实体瘤患儿中，客观缓解率（ORR）达23.5%，其中包含1例尤文肉瘤患儿达到CR，2例横纹肌肉瘤患儿、1例神经母细胞瘤患儿达到部分缓解（PR），整体疾病控制率（DCR）高达70.6%。

安全性方面，单药组与联合组均未出现剂量限制性毒性（DLT）。研究整体不良反应以胃肠道、血液学毒性为主，严重不良事件发生率低，无治疗相关死亡事件，也无患者因不良反应停药。

尽管仍需更大样本、更长随访数据进一步验证，但上述结果充分表明，该联合方案在多线治疗失败的复发难治性横纹肌肉瘤、尤文肉瘤和神经母细胞瘤中展现出较强的抗肿瘤活性。

今年4月份，APG‑115已被CDE正式纳入 “儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”。

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口头报告与快速口头——细胞治疗多点突破 & 其他原研进展

● CAR-T与细胞治疗方向

① 双表位纳米抗体抗CD5 CAR-T——CONQUER试验（摘要6508，Oral）

靶点/适应症：R/R T-ALL/PTCL（CD5高表达，既往CD7 CAR-T后复发或CD7阴性）

产品：SL105——串联骆驼源双表位纳米抗体自体CD5 CAR-T

结果（n=18，中位随访6个月）：

ORR 77.8%，CR/CMR率 61.1%

RP2D剂量组（2.0×10⁶/kg）：ORR 100%，CR/CMR 85.7%

CRS发生率66.7%，无≥3级CRS；1例1级ICANS，无DLT

全球首个双表位纳米抗体抗CD5 CAR-T人体数据，为R/R T细胞恶性肿瘤这一"无药可治"人群提供新选项，且纳米抗体结构体积小、穿透性好，理论上有别于常规scFv-CAR。

② 双表位纳米抗体抗CD5 CAR-T——R/R T细胞恶性肿瘤（摘要7015，Rapid Oral）

入组：5例T-ALL + 9例T-NHL

T-ALL患者第30天评估 全部CR

T-NHL ORR 66.7%

AE：1-2级CRS，1例2级ICANS，部分EBV再激活

独立团队验证CD5纳米抗体CAR-T在不同T细胞恶性肿瘤中的初步跨中心一致性，支持后续II期推进。

CD19产品REVO-UWD19探索（R/R DLBCL，n=4）：1例持续>10个月PR，1例CMR；未观察到GvHD；CAR-T扩增与MPA暴露相关

④ CD8靶向LNP体内生成CAR-T（摘要7014，Rapid Oral）

机制：CD8-tLNP包裹CD19 CAR mRNA，静脉输注后在体内CD8⁺T细胞表面瞬时表达CAR，无需ex vivo制备

R/R B细胞淋巴瘤（n=7）：CAR在4-6h达峰，快速近乎完全B细胞清除；无≥2级CRS，无显著肝毒性或长期血细胞减少

→ 首个人体体内生成CAR-T临床验证（中国团队报告），为现货型、低成本、短等待周期的CAR-T提供概念验证，契合细胞治疗"可及性"演进方向。

● 小分子/联合方案方向

⑤ 林普利塞+CHOP——新诊断PTCL（摘要7004，Oral）

LINCH研究（Ib/II期，n=44），RP2D确定林普利塞80mg qd

联合6周期后：CR率 55.9%，ORR 67.6%

≥3级TEAE：中性粒细胞减少38.2%、白细胞减少29.4%、肺炎11.8%

选择性PI3Kδ抑制剂联合CHOP在初治PTCL中显示优于历史CHOP对照的缓解率，随机对照试验已启动，有望改变PTCL一线选择有限的局面。

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总结

纵观2026 ASCO血液肿瘤领域的中国亮相，可以清晰看到一条从"Me-too跟随"向"First-in-class/Best-in-class突破"转型的轨迹：诺诚健华Mesutoclax在AML/MDS一线向维奈克拉方案发起挑战、亚盛医药奥雷巴替尼完成CML全程布局并向急变期联合方案延伸、CD5双表位纳米抗体CAR-T/T细胞通用型/体内生成CAR-T三条路线同期登上国际口头报告舞台——这不只是单项数据的胜利，而是中国在髓系肿瘤原研小分子与下一代细胞治疗两大核心板块，开始具备参与定义全球治疗标准的能力。

随着更多随机对照验证、全球多中心注册临床推进，以及细胞治疗从个体化制备走向"通用型+体内生成"的可及性革命，国产血液肿瘤创新药的价值重估，或许才刚刚开始。

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