MBX Biosciences强调罕见疾病中的持续钙控制

MBX生物科学公司（纳斯达克股票代码：MBX）周四报告了为期12周的Avail II期试验的完整结果，以及一项正在进行的每周一次卡夫帕肽治疗慢性甲状旁腺功能减退症成人的开放标签扩展研究的新一年数据。

甲状旁腺功能减退症是一种罕见的疾病，颈部甲状旁腺产生的甲状旁腺激素（甲状旁腺）过少，导致低钙（低钙血症）和高磷水平。

这些数据凸显了持续的疾病控制和第三阶段计划的持续进展。

该公司表示，最新研究结果支持卡夫帕丁作为每周一次治疗的潜力，旨在恢复生理性甲状旁腺激素（甲状旁腺激素）活性，同时减轻患者的治疗负担。

另请阅读：阿斯利康的罕见病药物显示对钙补充剂的依赖减少

正如之前报道的那样，63%的接受卡维帕肽治疗的患者在12周时达到了研究的主要复合终点，而安慰剂治疗的患者这一比例为31%。

该终点要求患者保持正常的白蛋白调整血清钙水平，同时保持独立于传统治疗，包括活性维生素D和每天超过600毫克的钙补充剂。

在一年后，57%的可评估患者在治疗的最后一周没有任何补救治疗贡献的情况下达到了缓解状态。

据该公司称，药代动力学数据继续支持每周一次给药。

卡夫帕普利在整个星期内表现出一致的药物浓度，波动极小，峰谷比约为1.3。

研究人员还报告了持续一年的生理性PTH替代证据。平均血清钙水平保持在正常范围内，而24小时尿钙水平较基线下降并保持在正常范围内。

该公司补充说，估计的肾小球滤过率（衡量肾功能的指标）在第12周有所改善，并在治疗一年后保持上升。

骨重塑标志物（包括CTx和P1 NP）显示出与与甲状旁腺激素替代治疗相关的预期骨转换一致的模式。骨密度评分的变化也与生理性骨重塑的恢复一致。

该公司报告称，canvuparlitazone在一年内通常耐受良好，未发现新的安全性信号。

MBX Biosciences表示，该公司仍有望在2026年第三季度启动canvuparbine的第三阶段试验。

MBX股价活动：根据Benzinga Pro数据，截至周五发布时，MBX Biosciences股价下跌4.86%，至35.44美元。

另读：台湾半导体最热门芯片仍然稀缺，涨价迫在眉睫

图片通过Midjourney使用人工智能创建。