FDA表示UniQure亨廷顿基因治疗数据可能支持加速批准

uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）股价在周三的上市前交易中上涨，该公司宣布计划向亨廷顿氏症的基因治疗药物AST-130提交生物制品许可申请（BLA）。

这一消息是在与FDA举行的B类会议之后发布的，该机构表示，I/II期研究的三年分析可以作为加速批准的主要基础。该公司打算在2026年第三季度提交BLA。

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FDA接受三年分析作为BLA提交的基础，这标志着uniQure的一个重要里程碑。

早些时候，FDA建议不要使用1/2期研究数据作为AMT-130上市应用的主要证据，这增加了该疗法监管路径的不确定性。

该机构建议该基因治疗公司进行一项前瞻性、随机、双盲、假手术对照研究，以继续其应用。

此外，FDA寻求在提交BLA之前与验证性研究设计保持一致，包括考虑同时控制标准护理治疗而不是假手术。

2025年9月，uniQure发布了有关AST-130治疗亨廷顿舞蹈症的关键1/2期研究的总体数据。

该研究达到了其预先指定的主要终点，与倾向评分匹配的外部对照相比，高剂量AST-130在36个月时通过综合统一亨廷顿氏病评级量表（cUHDRS）测量，显示出具有统计学意义的疾病进展减缓。

威廉·布莱尔（William Blair）在周三的一份分析师报告中写道：“考虑到Vinay Prasad和Marty Makary对此次申请和RTL发布的公众意见，以及现在对AST-130的积极统一监管更新，我们认为当前的FDA（主要处于看守模式）似乎在监管路径上更加灵活之前提出过担忧的申请。”

据报道，尽管患者和临床医生进行了大量游说，但普拉萨德仍参与拒绝对亨廷顿氏病的AST-130基因治疗进行快速审查。

QURE股价活动：根据Benzinga Pro数据，周三盘前交易期间，UniQure股价上涨83.36%，至49.49美元。

照片：Billion-Pharma / Shutterstock

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