FDA重新考虑基因疗法，Regenxbio获得新机会

Regenxbio公司（纳斯达克股票代码：RGNX）周一表示，该公司与美国食品药品监督管理局（FDA）就加速批准Navsunli（RGX-121，clemidsogene lanparvovec）所需的后续步骤保持一致。

这种潜在的一次性基因疗法正在寻求批准治疗粘胞菌病II（MPS II），这是一种极其罕见的神经退行性疾病，也称为亨特综合症。

《华尔街日报》是第一家报道此事的报纸，凸显了该机构在新领导下的另一项政策转变。

FDA承认，现有的Navsunli数据足以考虑加速批准途径，并且该公司不需要招募额外的患者或进行额外的研究，包括FDA之前建议纳入未经治疗的对照组。

Regenxbio预计A类会议将于7月举行，并在2026年第三季度会议后迅速重新提交BLA。

今年2月，FDA拒绝了针对Mucopolysicidosis II（MPS II）的基因疗法，这是一种极其罕见的神经退行性疾病，也称为亨特综合症。

这一逆转是该机构重新审视前FDA疫苗和生物技术药物部门负责人Vinay Prasad所做决定的最新例子，特别是关于针对罕见疾病的疗法的临床试验要求。

另请阅读：FDA批准Denali Therapeutics药物为第一种治疗罕见疾病的脑穿透生物药物

为超罕见疾病开发疗法的制药商认为，安慰剂要求通常是不切实际的，因为患者群体极小，一些疾病每年只影响几十人。

行业参与者还坚称，此类要求可能会显着延长开发时间表。

《华尔街日报》周一报道称，Regenxbio高管于四月份会见了时任FDA专员马蒂·马卡里（Marty Makary），讨论该机构拒绝Navsunli的问题。

辛普森说，在这些讨论中，马卡里鼓励公司对这一决定提出正式上诉，并向高管保证，该申请将接受“新鲜视角”的审查。

5月，Replimune Group Inc.（纳斯达克股票代码：REPL）表示，该公司和FDA已就重新提交和重新考虑RP 1（vusolimogene oderparepvec）与nivolumab联合治疗晚期黑色素瘤的生物制品许可申请（BLA）的前进道路达成一致。

该公司将在未来几天重新提交RP 1 BLA。

上周，uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）还分享了向亨廷顿氏症基因治疗治疗仪（亨廷顿氏症）提交生物制品许可申请（BLA）的计划。

RGNX股价活动：根据Benzinga Pro数据，周一盘前交易期间，Regenxbio股价上涨13.33%，至8.84美元。

图片来自Shutterstock

另请阅读：罗·卡纳要求埃隆·马斯克就美国国际开发署DOGE削减问题“问责”，称SpaceX首席执行官应该接受“传票”和调查