uniQure的实验药物在治疗难以治疗的癫痫方面显示出早期希望

uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）周五报告了其正在进行的1/2a期试验中第一个低剂量队列的初步六个月随访数据，该试验在难治性内侧颞叶癫痫（MTLE）患者中评估了研究性基因治疗候选物AST-260。

MTLE代表了最普遍、最难治疗的耐药癫痫亚型。

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该公司表示，几名患者的致残性癫痫发作大幅减少，同时该治疗继续表现出良好的安全性。

根据截至2026年5月29日收集的数据，在随访的第4个月至第6个月期间，接受低剂量AST-260的六名患者中，有三名患者的致残性癫痫发作有意义地下降。

与基线水平相比，这些患者的癫痫发作减少幅度为79%至100%。

其余三名参与者在同一时期报告的结果好坏参半，致残性癫痫发作的变化从基线减少33%到增加36%不等。

该公司表示，截至报告日期，尚未报告与AST-260或相关外科手术相关的严重不良事件。

低剂量组中观察到的所有不良事件均被归类为轻度或中度。两名患者报告头痛是最常见的不良事件。该公司还指出，不需要免疫抑制。

uniQure首席医疗官Walid Abi-Saab表示，这些结果提供了初步证据，表明AST-260具有生物活性，但他警告说，这些发现是基于较小的患者群体，需要额外的随访。

阿比-萨布补充说，该疗法的耐受性和迄今为止观察到的反应支持该候选药物的持续开发。

uniQure目前正在招募第二个队列的患者，评估更高剂量的AST-260（3 x 10¹² gc/mL）。该队列预计将包括6名患者，预计入组将于2026年中期结束。

该公司预计将在2027年上半年提供正在进行的1/2a期研究的更新数据。

三月份，Ovid Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：OVID）报告了7毫克剂量的Ov 329治疗耐药癫痫的总体安全性和耐受性结果。

QURE股价活动：根据Benzinga Pro数据，周一发布时，uniQure股价上涨0.04%，至46.31美元。

照片来自Shutterstock

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